Ambroxol(AMBALS)을 사용한 근위축성 측삭 경화증의 치료를 테스트하기 위한 이중 맹검 무작위 위약 대조 임상 시험 (AMBALS)
2023년 9월 4일 업데이트: The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
ALS에 대한 AMBroxol 요법(AMBALS) 시험: ALS에 대한 Ambroxol의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 2상 임상 시험
Ambroxol은 ALS 질병의 진행을 늦출 것으로 예상되는 간단한 기침약입니다.
이 연구는 고용량의 ambroxol이 ALS 치료에 효과적인지 조사하는 것을 목표로 합니다.
이 연구는 호주의 5개 연구 사이트(NSW 2개, VIC 1개, SA 1개 및 TAS 1개)에서 수행되며 새로 진단된 ALS 환자가 참여하도록 요청됩니다.
참여는 32주 기간에 걸쳐 이루어지며 4주 스크리닝, 24주 치료 및 4주 연구 안전 후속 조치 종료 기간에 참여하게 됩니다.
참가자는 하루에 세 번 복용하는 위약 또는 약물 용액을 받게 되며, 최대 용량 또는 허용 가능한 최대 용량에 도달할 때까지 매주 용량을 증량합니다.
연구 전반에 걸쳐 테스트, 설문지 및 혈액 바이오마커를 사용하여 질병 진행을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 모터 유닛의 보존을 감지하기 위해 전기 생리학적 및 기능적 측정을 사용하여 ALS 환자에서 암브록솔 요법의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 2상 임상 시험입니다.
연구 설계에서는 참가자를 2:1 비율(암브록솔(n=34) 및 위약(n=16))로 암브록솔 또는 위약에 무작위 배정합니다.
활성 팔에 무작위로 배정된 참가자는 다양한 용량의 암브록솔 용액을 경구로 하루에 세 번 받게 됩니다.
복용량은 각 참가자에 대한 안전성 검토가 있을 때까지 증가합니다.
복용량은 하루 180mg, 하루 260mg, 하루 540mg, 하루 900mg, 하루 1260mg입니다.
복용량에 대한 내약성을 평가하기 위해 매주 안전 수혈을 실시할 것입니다.
대조군으로 무작위 배정된 참가자는 연구 기간 동안 위약을 받게 됩니다.
질병 진행은 사건 발생까지의 시간(사망, 기관절개술의 필요성, 위절개술 영양 또는 비침습적 환기 지원의 필요성(24시간 동안 하루 12시간 이상), 또는 6점 이상 진행에 따라 평가됩니다. (ALS 기능 등급 점수 수정).
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
50
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Bradley Turner
- 전화번호: +61 3 9035 6521
- 이메일: bradley.turner@florey.edu.au
연구 장소
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2139
- 모병
- Concord Repatriation General Hospital
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연락하다:
- Julie Ryder
- 전화번호: +61 2 9767 8475
- 이메일: julie.ryder@health.nsw.gov.au
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수석 연구원:
- Steve Vucic
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Sydney, New South Wales, 호주, 2050
- 모병
- Brain and Mind Centre
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연락하다:
- Eleanor Ramsey
- 전화번호: +61 2 9114 4258
- 이메일: eleanor.ramsey@sydney.edu.au
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수석 연구원:
- Matthew Kiernan
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5042
- 모병
- Flinders Medical Centre
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수석 연구원:
- David Schultz
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연락하다:
- Edlira Dishnica
- 전화번호: +61 8 8204 5168
- 이메일: edlira.dishnica@sa.gov.au
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Tasmania
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Launceston, Tasmania, 호주, 7250
- 모병
- Launceston General Hospital
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연락하다:
- Lauren Giles
- 이메일: lauren.giles@ths.tas.gov.au
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수석 연구원:
- Lauren Giles
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3162
- 모병
- Calvary Health Care Bethlehem
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수석 연구원:
- Susan Mathers
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연락하다:
- Emma Windebank
- 전화번호: +61 3 9834 9430
- 이메일: Emma.Windebank@calvarycare.org.au
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 관련 평가를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 하며 가능한 모든 위험 및 부작용을 포함하여 연구 목적을 이해할 수 있어야 합니다.
- ALS는 최근 제안된 골드 코스트 진단 기준에 따라 진단되었습니다.
- 스크리닝 전 18개월 이하의 ALS의 첫 증상. ALS의 적격한 첫 번째 증상은 사지, 구근 또는 호흡근의 약화 징후로 제한됩니다. 경련, 연축 또는 피로를 ALS의 첫 번째 증상으로 단독으로 간주해서는 안 됩니다.
- 스크리닝 방문에서 성별, 키 및 연령에 대해 조정된 예측 값의 60% 이상인 강제 폐활량(FVC).
- ALS 진단 당시 18세 이상(포함) 및 85세 미만인 남성 또는 여성 환자.
- 액체를 삼킬 수 있습니다.
- 재현 가능한 폐 기능 검사 수행 가능
- 여성 환자는 폐경 후이거나 불임이거나 모유 수유 중이 아니어야 하고 연구 기간 동안 임신할 의도가 없어야 하며 허용 가능한 피임 방법을 사용하거나 성교를 삼가야 합니다.
- 정관 절제술을 받지 않았고 정자 수가 0으로 확인된 남성 환자는 연구 약물의 첫 번째 용량을 받은 후 허용 가능한 피임 방법을 사용하거나 성교를 삼가는 데 동의해야 합니다.
- riluzole을 사용하는 경우 스크리닝 전 30일 동안 안정적인 용량을 투여합니다.
- 연구 전 ALSFRS-R 질병 발병과 0.5포인트/월 이상의 스크리닝 사이의 진행(48에서 ALSFRS-R 총 점수 감소를 ALS 증상 발병 이후 개월로 나눈 값으로 계산).
제외 기준:
- 스크리닝 시 ALS 전용 또는 위루관을 위한 비침습적 인공호흡(NIV) 지원 사용.
- 스크리닝 전 12주 이내에 조사 약물에 노출.
- 연구 절차를 준수하는 환자의 능력을 방해할 수 있거나 임상 안전 또는 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 의학적으로 중요한 심장, 폐, GI, 근골격 또는 정신 질환의 스크리닝 시.
- 연구자의 판단에 기초한 중요한 기타 주요 의학적 상태의 이력이 있는 환자.
- 연구자의 판단에 따라 프로토콜 및/또는 모든 연구 절차를 준수하는 데 어려움이 있을 수 있는 환자.
- 직원, 조사자, 후원자 또는 조사자의 직계 친척인 모든 사람.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험적: 활성
암브록솔은 매일 3회 복용합니다.
후속 조치가 진행됨에 따라 복용량의 변화.
자세한 내용은 개입 설명을 참조하십시오.
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연구 참가자는 하루에 3번 다양한 용량의 암브록솔 용액을 받게 됩니다.
용량은 안전성 검토가 있을 때까지 최대 1260mg/일까지 증가할 것입니다.
내약성을 평가하기 위해 매주 혈액 검사를 실시합니다.
사용한 병을 반환하여 준수 여부를 모니터링합니다.
연구는 24주간의 약물 투여 및 후속 방문을 포함하여 32주간 지속됩니다.
최종 후속 조치 후, 4주 후에 연구 안전 방문이 종료될 것입니다.
총 참여 기간은 32주입니다.
여기에는 기준선 최대 4주 전에 스크리닝 방문, 이후 기준선 방문, 후속 24주 추적(클리닉 후속 방문의 경우 3회)이 포함됩니다.
이 24주가 투약 기간이 되는데, 이는 총 투약 기간이 24주라는 것을 의미합니다.
이 약물 투여 및 추적 기간 이후 최종 추적 방문 4주 후(기준선에서 28주) EoS 안전 추적 방문이 있을 것입니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 비교기: 대조군
매일 3회 복용하는 포도당 위약.
후속 조치가 진행됨에 따라 복용량의 변화.
자세한 내용은 개입 설명을 참조하십시오.
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대조군으로 무작위 배정된 참가자는 연구 기간 동안 위약을 받게 됩니다.
위약은 암브록솔처럼 보이고 맛이 나지만 활성 성분이 없습니다.
참가자는 어느 팔에 무작위 배정되었는지 알 수 없습니다.
위약은 주로 포도당 용액이지만 향료(예:
쓴 맛) 및 착색하여 암브록솔과 같은 모양과 맛이 나도록 하여 눈부심을 유지합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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행사까지의 시간
기간: 기준선에서 최대 24주 동안 이벤트까지의 시간
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사건까지의 시간(사망, 기관절개술의 필요성, 위절개술 영양 또는 비침습적 환기(NIV) 지원의 필요성(24시간 동안 하루 12시간 이상) 또는 6- 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도(ALSFRS)의 포인트 진행) 이것은 환자 의료 기록 및 조사관에 의한 ALSFRS 완료로 측정됩니다.
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기준선에서 최대 24주 동안 이벤트까지의 시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ALS 기능 등급 점수 개정(ALSFRS-R)
기간: 기준선에서 24주
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ALSFRS-R 점수의 변화
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기준선에서 24주
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모터 유닛 수 추정(MUNIX)
기간: 기준선에서 24주
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MUNIX 값의 변경
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기준선에서 24주
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스플릿 핸드 인덱스(SI)
기간: 기준선에서 24주
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SI 값의 변화
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기준선에서 24주
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신경생리학 지수(NPI)
기간: 기준선에서 24주
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NPI 값의 변화
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기준선에서 24주
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킹스 스테이징 시스템
기간: 기준선에서 24주
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킹스 스테이지의 변화
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기준선에서 24주
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폐활량계로 측정한 호흡 기능(FVC)
기간: 기준선에서 24주
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FVC의 변화
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기준선에서 24주
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활착
기간: 기준선에서 24주
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전반적인 생존율
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기준선에서 24주
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혈청 NFL 수치
기간: 기준선에서 24주
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혈청 NFL 수치의 변화
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기준선에서 24주
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삶의 질 평가(AQoL)
기간: 기준선에서 24주
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AQoL 점수의 변화
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기준선에서 24주
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근력에 대한 MRC(Medical Research Council) 척도에 의해 측정된 근력 평가
기간: 기준선에서 24주
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근력의 변화, 여기서 등급 0은 육안으로 볼 수 있는 수축이 없고 등급 5는 정상입니다.
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기준선에서 24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Bradley Turner, The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
- 수석 연구원: Steve Vucic, Concord Repatriation General Hospital
- 수석 연구원: Matthew Kiernan, Brain and Mind Centre (The University of Sydney)
- 수석 연구원: Susan Mathers, Calvary Health Care Bethlehem
- 수석 연구원: David Schultz, Flinders Medical Centre
- 수석 연구원: Lauren Giles, Launceston General Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 13일
기본 완료 (추정된)
2024년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 7월 17일
처음 게시됨 (실제)
2023년 7월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 4일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FLO-AMB-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
다른 연구자가 개별 참가자 데이터를 사용할 수 있도록 할 계획이 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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