Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kaksoissokkoutettu satunnaistettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus amyotrofisen lateraaliskleroosin hoidon testaamiseksi ambroksolilla (AMBALS) (AMBALS)

maanantai 4. syyskuuta 2023 päivittänyt: The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health

AMBroxol Therapy ALS (AMBALS) -koe: kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu vaiheen 2 kliininen ambroksolitutkimus ALS:lle

Ambroksoli on yksinkertainen yskänlääke, jonka ennustetaan hidastavan ALS-taudin etenemistä. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko ambroksoli suurina annoksina tehokas ALS:n hoidossa. Tämä tutkimus suoritetaan viidessä tutkimuskeskuksessa Australiassa (2 NSW, 1 VIC, 1 SA ja 1 TAS), joihin äskettäin diagnosoituja ALS-potilaita pyydetään osallistumaan. Osallistuminen kestää 32 viikkoa, jolloin he tulevat 4 viikon seulontaan, 24 viikon hoitoon ja 4 viikon tutkimusturvallisuusseurantajaksoon. Osallistujat saavat joko lumelääkettä tai lääkeliuosta, jonka he ottavat kolme kertaa päivässä ja lisäävät annostusta joka viikko, kunnes he saavuttavat suurimman annoksen tai suurimman annoksen, jonka he voivat sietää. Koko tutkimuksen ajan heidän sairautensa etenemistä arvioidaan käyttämällä testejä, kyselyitä ja veren biomarkkereita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu vaiheen 2 kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ambroksolihoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa ALS-potilailla käyttämällä elektrofysiologisia ja toiminnallisia toimenpiteitä motoristen yksiköiden säilymisen havaitsemiseksi. Tutkimussuunnitelmassa osallistujat satunnaistetaan saamaan joko ambroksolia tai lumelääkettä suhteessa 2:1 (ambroksoli (n=34) ja lumelääke (n=16)). Osallistujat, jotka on satunnaistettu aktiiviseen haaraan, saavat erilaisia ​​annoksia ambroksolia liuoksena suun kautta kolme kertaa päivässä. Annoksia suurennetaan, kunnes kunkin osallistujan turvallisuusarviointi on tehty. Annokset ovat 180 mg päivässä, 260 mg päivässä, 540 mg päivässä, 900 mg päivässä ja 1260 mg päivässä. Joka viikko otetaan turvaverinäytteet annoksen sietokyvyn arvioimiseksi. Kontrolliryhmään satunnaistetut osallistujat saavat lumelääkettä tutkimuksen ajan. Sairauden etenemistä arvioidaan seuraavien seikkojen perusteella: aika tapahtumaan (kuolema, trakeostomiatarve, gastrostomiaruokinnan tai non-invasiivisen ventilaation tarve (≥12 tuntia vuorokaudessa 24 tunnin aikana) tai ≥6 pisteen eteneminen (ALS-toimintaluokituspisteet tarkistettu).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2139
        • Rekrytointi
        • Concord Repatriation General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Steve Vucic
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekrytointi
        • Brain and Mind Centre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Matthew Kiernan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5042
        • Rekrytointi
        • Flinders Medical Centre
        • Päätutkija:
          • David Schultz
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tasmania
      • Launceston, Tasmania, Australia, 7250
        • Rekrytointi
        • Launceston General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lauren Giles
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3162
        • Rekrytointi
        • Calvary Health Care Bethlehem
        • Päätutkija:
          • Susan Mathers
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Hänen on täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien arvioiden suorittamista, ja hänen on kyettävä ymmärtämään tutkimuksen tarkoitus, mukaan lukien mahdolliset riskit ja haittatapahtumat.
  2. Äskettäin ehdotettujen Gold Coastin diagnostisten kriteerien mukaan diagnosoitu ALS.
  3. Ensimmäinen ALS-oire alle tai yhtä suuri kuin 18 kuukautta ennen seulontaa. Ensimmäiset ALS-oireet rajoittuvat raajojen, sipulilihasten tai hengityslihasten heikkouden ilmenemiseen. Kouristuksia, sidekudoksia tai väsymystä ei tule pitää yksinään ALS:n ensimmäisinä oireina.
  4. Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) on suurempi tai yhtä suuri kuin 60 % ennustetusta arvosta, joka on mukautettu sukupuolen, pituuden ja iän mukaan seulontakäynnillä.
  5. Mies- tai naispotilaat, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita (mukaan lukien) ja alle 85-vuotiaita ALS-diagnoosin ajankohtana.
  6. Pystyy nielemään nestettä.
  7. Pystyy suorittamaan toistettavia keuhkojen toimintakokeita
  8. Naispotilaiden tulee olla postmenopausaalisia tai steriloituja tai he eivät saa imettää, heillä ei ole aikomusta tulla raskaaksi tutkimuksen aikana, ja heidän on käytettävä hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä tai pidättäydyttävä yhdynnästä.
  9. Miespotilaiden, joille ei ole tehty vasektomiaa ja joiden siittiömäärä on varmistettu nolla, on ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen saatuaan suostuttava joko käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä tai pidättäytymään yhdynnästä.
  10. Jos käytät rilutsolia, vakaa annostus 30 päivää ennen seulontaa.
  11. Esitutkimusta edeltävä ALSFRS-R:n eteneminen taudin alkamisen ja seulonnan välillä yli tai yhtä suuri kuin 0,5 pistettä/kk (laskettu ALSFRS-R:n kokonaispistemäärän laskulla 48:sta jaettuna kuukausilla ALS-oireiden alkamisesta).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Non-invasiivisen ventilaation (NIV) käyttö vain ALS:ssä tai gastrostomialetkussa seulonnan aikana.
  2. Altistuminen tutkimuslääkkeelle 12 viikon sisällä ennen seulontaa.
  3. Kaikkien lääketieteellisesti merkittävien sydän-, keuhko-, GI-, tuki- ja liikuntaelimistön tai psykiatristen sairauksien seulonnassa, joka saattaa häiritä potilaan kykyä noudattaa tutkimusmenetelmiä tai häiritä kliinisen turvallisuuden tai tietojen tulkintaa.
  4. Potilas, jolla on ollut merkittäviä muita merkittäviä sairauksia tutkijan arvion perusteella.
  5. Tutkijan arvion perusteella potilaat, joilla saattaa olla vaikeuksia noudattaa protokollaa ja/tai mitä tahansa tutkimusmenettelyä.
  6. Kuka tahansa henkilö, joka on työntekijä tai tutkija tai sponsori taikka tutkijan lähisukulainen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen: aktiivinen
Ambroksoli otetaan 3 kertaa päivässä. Annosten vaihtelu seurannan edetessä. Katso tarkemmat tiedot kohdasta Intervention kuvaus.
Lääke: Ambroksoli
Tutkimukseen osallistujat saavat vaihtelevia annoksia ambroksolia liuoksena, 3 kertaa päivässä. Annoksia nostetaan odotettaessa turvallisuusarviointia, enintään 1260 mg/vrk. Verikokeita tehdään viikoittain sietokyvyn arvioimiseksi. Vaatimustenmukaisuutta valvotaan palauttamalla käytetyt pullot. Tutkimus kestää 32 viikkoa, sisältäen 24 viikkoa lääkkeiden antoa ja seurantakäyntejä. Viimeisen seurannan jälkeen tutkimusturvallisuuskäynti päättyy 4 viikkoa myöhemmin. Osallistumisaika on yhteensä 32 viikkoa. Tämä sisältää seulontakäynnin enintään 4 viikkoa ennen lähtötilannetta, sitten lähtötilanteen käynnin, jota seuraa 24 viikon seuranta (3 kertaa klinikan seurantakäynneissä). Nämä 24 viikkoa ovat lääkkeen antojakso, mikä tarkoittaa, että lääkkeen annon kokonaiskesto on 24 viikkoa. Tämän lääkkeen antamisen ja seurantajakson jälkeen tehdään EoS-turvallisuusseurantakäynti, joka tehdään 4 viikkoa viimeisen seurantakäynnin jälkeen (28 viikkoa lähtötilanteesta).
Muut nimet:
  • Ambroksolihydrokloridi
Placebo Comparator: Placebo Comparator: kontrolli
Glukoosiplasebo, otettu 3 kertaa päivässä. Annosten vaihtelu seurannan edetessä. Katso tarkemmat tiedot kohdasta Intervention kuvaus.
Lääke: Plasebo
Kontrolliryhmään satunnaistetut osallistujat saavat lumelääkettä tutkimuksen ajan. Plasebo näyttää ja maistuu ambroksolilta, mutta siinä ei ole aktiivista ainesosaa. Osallistujille ei kerrota, mihin käsiin heidät on satunnaistettu. Plasebo on ensisijaisesti glukoosiliuosta, mutta siinä on myös makua (esim. karvas) ja väritys, jotta se näyttää ja maistuu ambroksolilta, jotta se säilyttää sokeuden.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika tapahtumaan
Aikaikkuna: Aika tapahtumaan enintään 24 viikkoa lähtötilanteesta
Aika tapahtumaan (kuolema, trakeostomiatarve, gastrostomiaruokinnan tai non-invasiivisen ventilaation (NIV) tuen tarve (suurempi tai yhtä suuri kuin 12 tuntia vuorokaudessa 24 tunnin aikana) tai suurempi tai yhtä suuri kuin 6- pisteen eteneminen amyotrofisen lateraaliskleroosin funktionaalisella arviointiasteikolla (ALSFRS) Tämä mitataan potilaiden sairauskertomusten perusteella ja tutkijat suorittavat ALSFRS:n.
Aika tapahtumaan enintään 24 viikkoa lähtötilanteesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ALS-toiminnallinen luokitus, tarkistettu (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: 24 viikkoa lähtötilanteesta
Muutos ALSFRS-R-pisteessä
24 viikkoa lähtötilanteesta
Moottoriyksikön lukumäärän arvio (MUNIX)
Aikaikkuna: 24 viikkoa lähtötilanteesta
Muutos MUNIX-arvoissa
24 viikkoa lähtötilanteesta
Jaettu käsiindeksi (SI)
Aikaikkuna: 24 viikkoa lähtötilanteesta
SI-arvon muutos
24 viikkoa lähtötilanteesta
Neurofysiologinen indeksi (NPI)
Aikaikkuna: 24 viikkoa lähtötilanteesta
Muutos NPI-arvossa
24 viikkoa lähtötilanteesta
Kings lavastusjärjestelmä
Aikaikkuna: 24 viikkoa lähtötilanteesta
Muutos Kings-vaiheessa
24 viikkoa lähtötilanteesta
Hengitystoiminta (FVC) mitattuna spirometrillä
Aikaikkuna: 24 viikkoa lähtötilanteesta
Muutos FVC:ssä
24 viikkoa lähtötilanteesta
Eloonjääminen
Aikaikkuna: 24 viikkoa lähtötilanteesta
Kokonaiseloonjäämisaste
24 viikkoa lähtötilanteesta
Seerumin NFL-tasot
Aikaikkuna: 24 viikkoa lähtötilanteesta
Muutos seerumin NFL-tasoissa
24 viikkoa lähtötilanteesta
Elämänlaadun arviointi (AQoL)
Aikaikkuna: 24 viikkoa lähtötilanteesta
Muutos AQoL-pisteissä
24 viikkoa lähtötilanteesta
Lihasvoiman arviointi Medical Research Councilin (MRC) lihasvoiman asteikolla mitattuna
Aikaikkuna: 24 viikkoa lähtötilanteesta
Lihasvoiman muutos, jossa aste 0 ei ole näkyvää supistusta ja luokka 5 on normaali
24 viikkoa lähtötilanteesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health

Yhteistyökumppanit

The University of Queensland
Mobius Medical Pty Ltd.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Bradley Turner, The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
  • Päätutkija: Steve Vucic, Concord Repatriation General Hospital
  • Päätutkija: Matthew Kiernan, Brain and Mind Centre (The University of Sydney)
  • Päätutkija: Susan Mathers, Calvary Health Care Bethlehem
  • Päätutkija: David Schultz, Flinders Medical Centre
  • Päätutkija: Lauren Giles, Launceston General Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 25. heinäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 7. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FLO-AMB-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten osallistujien tietoja ei ole tarkoitus saada muiden tutkijoiden käyttöön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa