Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie kliniczne mające na celu przetestowanie leczenia stwardnienia zanikowego bocznego ambroksolem (AMBALS) (AMBALS)

4 września 2023 zaktualizowane przez: The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health

AMBroxol Therapy for ALS (AMBALS) Trial: podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy 2 ambroksolu w leczeniu ALS

Ambroksol to prosty lek na kaszel, który ma spowalniać postęp choroby ALS. To badanie ma na celu zbadanie, czy ambroksol w dużych dawkach jest skuteczny w leczeniu ALS. To badanie zostanie przeprowadzone w 5 ośrodkach badawczych w Australii (2 NSW, 1 VIC, 1 SA i 1 TAS), gdzie nowo zdiagnozowani pacjenci z ALS zostaną poproszeni o udział. Uczestnictwo będzie trwało 32 tygodnie, podczas których przyjdą na 4-tygodniowe badania przesiewowe, 24-tygodniowe leczenie i 4-tygodniową obserwację dotyczącą bezpieczeństwa na koniec badania. Uczestnicy otrzymają placebo lub roztwór leku, który będą przyjmować trzy razy dziennie, zwiększając dawkę co tydzień, aż osiągną maksymalną dawkę lub najwyższą dawkę, jaką mogą tolerować. W trakcie badania postęp choroby będzie oceniany za pomocą testów, kwestionariuszy i biomarkerów krwi.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem klinicznym fazy 2, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności terapii ambroksolem u pacjentów z ALS za pomocą pomiarów elektrofizjologicznych i funkcjonalnych w celu wykrycia zachowania jednostek motorycznych. Projekt badania będzie polegał na losowym przydzieleniu uczestników do grupy otrzymującej ambroksol lub placebo w stosunku 2:1 (ambroksol (n=34) i placebo (n=16)). Uczestnicy przydzieleni losowo do ramienia aktywnego otrzymają różne dawki ambroksolu w roztworze, przyjmowane doustnie, trzy razy dziennie. Dawki zostaną zwiększone w oczekiwaniu na ocenę bezpieczeństwa dla każdego uczestnika. Dawki będą wynosić 180 mg dziennie, 260 mg dziennie, 540 mg dziennie, 900 mg dziennie i 1260 mg dziennie. Co tydzień będą wykonywane badania bezpieczeństwa krwi w celu oceny tolerancji na dawkę. Uczestnicy przydzieleni losowo do ramienia kontrolnego będą otrzymywać placebo na czas trwania badania. Progresja choroby będzie oceniana na podstawie czasu do wystąpienia zdarzenia (zgon, konieczność wykonania tracheostomii, konieczność karmienia przez gastrostomię lub wspomagania wentylacji nieinwazyjnej (≥12 godzin na dobę w okresie 24-godzinnym) lub progresja o ≥6 punktów (Poprawiona ocena funkcjonalna ALS).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2139
        • Rekrutacyjny
        • Concord Repatriation General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Steve Vucic
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekrutacyjny
        • Brain and Mind Centre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Matthew Kiernan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5042
        • Rekrutacyjny
        • Flinders Medical Centre
        • Główny śledczy:
          • David Schultz
        • Kontakt:
    • Tasmania
      • Launceston, Tasmania, Australia, 7250
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3162
        • Rekrutacyjny
        • Calvary Health Care Bethlehem
        • Główny śledczy:
          • Susan Mathers
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi wyrazić pisemną świadomą zgodę przed przeprowadzeniem jakichkolwiek ocen związanych z badaniem i musi być w stanie zrozumieć cel badania, w tym wszelkie możliwe zagrożenia i zdarzenia niepożądane.
  2. ALS zdiagnozowany zgodnie z niedawno zaproponowanymi kryteriami diagnostycznymi Gold Coast.
  3. Pierwszy objaw ALS mniej niż 18 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Kwalifikujące pierwsze objawy ALS są ograniczone do objawów osłabienia mięśni kończyn, opuszkowych lub oddechowych. Skurcze, drgawki lub zmęczenie nie powinny być traktowane jako pierwszy objaw ALS.
  4. Natężona pojemność życiowa (FVC) większa lub równa 60% wartości przewidywanej skorygowanej o płeć, wzrost i wiek podczas wizyty przesiewowej.
  5. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku co najmniej 18 lat (włącznie) i mniej niż 85 lat w momencie rozpoznania ALS.
  6. Możliwość połknięcia płynu.
  7. Możliwość wykonywania powtarzalnych testów czynnościowych płuc
  8. Pacjentki muszą być po menopauzie lub wysterylizowane lub nie mogą karmić piersią, nie mogą zajść w ciążę podczas badania i stosować akceptowalne metody antykoncepcji lub powstrzymać się od współżycia.
  9. Mężczyźni, którzy nie przeszli wazektomii i potwierdzili zerową liczbę plemników, muszą wyrazić zgodę po otrzymaniu pierwszej dawki badanego leku na stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji lub powstrzymanie się od współżycia.
  10. W przypadku przyjmowania riluzolu, stabilne dawkowanie przez 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  11. Progresja ALSFRS-R przed badaniem między początkiem choroby a badaniem przesiewowym większa lub równa 0,5 punktu/miesiąc (obliczona jako całkowity spadek wyniku ALSFRS-R z 48 podzielony przez miesiące od początku objawów ALS).

Kryteria wyłączenia:

  1. Stosowanie wspomagania wentylacji nieinwazyjnej (NIV) wyłącznie w przypadku ALS lub gastrostomii w czasie badania przesiewowego.
  2. Ekspozycja na badany lek w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  3. Podczas badań przesiewowych pod kątem jakiejkolwiek istotnej medycznie choroby serca, płuc, przewodu pokarmowego, układu mięśniowo-szkieletowego lub choroby psychicznej, która może zakłócać zdolność pacjenta do przestrzegania procedur badania lub która może zakłócać interpretację bezpieczeństwa klinicznego lub danych.
  4. Pacjent z historią innych istotnych poważnych schorzeń na podstawie oceny badacza.
  5. W oparciu o ocenę badacza pacjenci, którzy mogą mieć trudności z przestrzeganiem protokołu i/lub jakichkolwiek procedur badania.
  6. Każda osoba, która jest pracownikiem, Badaczem lub Sponsorem lub bezpośrednim krewnym Badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalny: aktywny
Ambroksol przyjmowany 3x dziennie. Zmiana dawek w miarę postępu obserwacji. Aby uzyskać szczegółowe informacje, patrz Opis interwencji.
Lek: Ambroksol
Uczestnicy badania będą otrzymywać różne dawki ambroksolu w roztworze, 3 razy dziennie. Dawki zostaną zwiększone do czasu oceny bezpieczeństwa, maksymalnie do 1260 mg na dobę. Badania krwi będą przeprowadzane co tydzień w celu oceny tolerancji. Zgodność będzie monitorowana poprzez zwrot zużytych butelek. Badanie potrwa 32 tygodnie, w tym 24 tygodnie podawania leków i wizyt kontrolnych. Po ostatniej obserwacji kontrolnej 4 tygodnie później odbędzie się wizyta kontrolna pod koniec badania. Całkowity czas uczestnictwa wyniesie 32 tygodnie. Obejmuje to wizytę przesiewową do 4 tygodni przed linią bazową, następnie wizytę wyjściową, a następnie 24-tygodniową obserwację (3x wizyty kontrolne w klinice). Te 24 tygodnie będą okresem podawania leku, co oznacza, że ​​całkowity czas podawania leku wynosi 24 tygodnie. Po tym podaniu leku i okresie obserwacji odbędzie się wizyta kontrolna EoS dotycząca bezpieczeństwa, która odbędzie się 4 tygodnie po ostatniej wizycie kontrolnej (28 tygodni od punktu początkowego).
Inne nazwy:
  • Chlorowodorek ambroksolu
Komparator placebo: Komparator placebo: kontrola
Glukoza Placebo, przyjmowana 3x dziennie. Zmiana dawek w miarę postępu obserwacji. Aby uzyskać szczegółowe informacje, patrz Opis interwencji.
Lek: Placebo
Uczestnicy przydzieleni losowo do ramienia kontrolnego będą otrzymywać placebo na czas trwania badania. Placebo będzie wyglądać i smakować jak ambroksol, ale nie będzie zawierało aktywnego składnika. Uczestnicy nie zostaną poinformowani, do której grupy zostali losowo przydzieleni. Placebo będzie przede wszystkim roztworem glukozy, ale będzie również miało aromat (np. gorzkie) i barwniki, aby wyglądały i smakowały jak ambroksol, aby zachować ślepotę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na wydarzenie
Ramy czasowe: Czas do zdarzenia przez maksymalnie 24 tygodnie od linii bazowej
Czas do zdarzenia (zgon, konieczność założenia tracheostomii, konieczność karmienia przez gastrostomię lub wspomagania wentylacji nieinwazyjnej (NIV) (większy lub równy 12 godzin na dobę w okresie 24-godzinnym) lub większy lub równy 6- progresja punktowa w skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS)) Będzie to mierzone na podstawie dokumentacji medycznej pacjenta i wypełnienia ALSFRS przez badaczy.
Czas do zdarzenia przez maksymalnie 24 tygodnie od linii bazowej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zrewidowany wynik oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 24 tygodnie od linii bazowej
Zmiana wyniku ALSFRS-R
24 tygodnie od linii bazowej
Oszacowanie liczby jednostek motorycznych (MUNIX)
Ramy czasowe: 24 tygodnie od linii bazowej
Zmiana wartości MUNIX
24 tygodnie od linii bazowej
Indeks podzielonej ręki (SI)
Ramy czasowe: 24 tygodnie od linii bazowej
Zmiana wartości SI
24 tygodnie od linii bazowej
Indeks neurofizjologiczny (NPI)
Ramy czasowe: 24 tygodnie od linii bazowej
Zmiana wartości NPI
24 tygodnie od linii bazowej
System inscenizacji królów
Ramy czasowe: 24 tygodnie od linii bazowej
Zmiana w fazie Kings
24 tygodnie od linii bazowej
Funkcja oddechowa (FVC) mierzona spirometrem
Ramy czasowe: 24 tygodnie od linii bazowej
Zmiana w FVC
24 tygodnie od linii bazowej
Przetrwanie
Ramy czasowe: 24 tygodnie od linii bazowej
Ogólny wskaźnik przeżycia
24 tygodnie od linii bazowej
Poziomy NFL w surowicy
Ramy czasowe: 24 tygodnie od linii bazowej
Zmiana poziomów NFL w surowicy
24 tygodnie od linii bazowej
Ocena jakości życia (AQoL)
Ramy czasowe: 24 tygodnie od linii bazowej
Zmiana wyniku AQoL
24 tygodnie od linii bazowej
Ocena siły mięśni mierzona za pomocą Skali Siły Mięśni Rady ds. Badań Medycznych (MRC).
Ramy czasowe: 24 tygodnie od linii bazowej
Zmiana siły mięśni, gdzie Stopień 0 to brak widocznego skurczu, a Stopień 5 to Normalny
24 tygodnie od linii bazowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health

Współpracownicy

The University of Queensland
Mobius Medical Pty Ltd.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Bradley Turner, The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
  • Główny śledczy: Steve Vucic, Concord Repatriation General Hospital
  • Główny śledczy: Matthew Kiernan, Brain and Mind Centre (The University of Sydney)
  • Główny śledczy: Susan Mathers, Calvary Health Care Bethlehem
  • Główny śledczy: David Schultz, Flinders Medical Centre
  • Główny śledczy: Lauren Giles, Launceston General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FLO-AMB-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Brak planów udostępniania danych poszczególnych uczestników innym badaczom

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj