건강한 성인을 대상으로 FC-12738의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 인간 상용량 연구의 첫 번째 1상

포함 기준

참가자는 이 연구에 참여할 자격이 있으려면 스크리닝에서 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.

1. 파트 A는 18세에서 65세 사이의 건강한 남성 또는 여성이고 파트 B는 18세에서 80세 사이의 남성 및 여성이며 사전 동의서에 서명한 시점을 포함합니다.

2. 여성 참가자:

   폐경 후(1년 이상), 또는 외과적으로 불임이고, 의료 문서에 의해 확인되었거나, 가임 가능성이 있는 경우, 최소 1가지의 매우 효과적인 피임 방법과 1가지의 추가 효과적인 피임 방법을 동시에 사용하는 데 동의합니다. , 연구 개시 최소 1개월 전부터 마지막 ​​투여 후 3개월까지. 또는 참가자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우 진정한 금욕을 실천하는 데 동의합니다. 전체 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 90일 동안 난자 기증 및 체외 수정을 삼가는 데 동의합니다.

   수술로 불임 처리(즉, 정관 절제술 후 상태)한 경우에도 다음과 같은 남성 참가자:

   전체 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 효과적인 장벽 피임법을 실행하고 정자 기증을 피하는 데 동의하거나 참가자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우 진정한 금욕을 실행하는 데 동의합니다.

3. 서명된 서면 ICF를 제공할 수 있습니다(연구 관련 절차 전에 참여자가 정보에 입각한 동의서에 서명해야 함). 연구 내용, 절차 및 가능한 AE를 완전히 이해합니다. 연구 절차 및 후속 검사를 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.

4. 활력 징후, 신체 검사, 실험실 검사, 복부 및 흉부 X-레이, 12-리드 심전도(ECG) 및 스크리닝 또는 베이스라인에서의 기타 검사 결과는 정상 또는 비정상이지만 임상적으로 중요하지는 않습니다. 조사자가 적절하다고 판단하는 경우 평가를 한 번 반복할 수 있습니다.

   파트 A: 건강한 성인 참가자를 위한 추가 포함 기준:

5. 체질량지수(BMI, 체중[kg]/신장2[m2]) 18~26kg/m2, 남성의 경우 최소 체중이 50kg, 여성의 경우 45kg 이상

   파트 B: ALS 환자에 대한 추가 포함 기준:

6. 가족성 또는 산발성 ALS 진단(2000년에 발표된 World Federation of Neurology El Escorial 기준(Brooks , Miller, Swash & Munsat, 2000);
7. riluzole 또는 sodium phenylbutyrate/taurursodiol의 참가자는 연구 등록 전 최소 30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다. 또는 edaravone을 사용하는 환자는 스크리닝 시점에 edaravone으로 최소 2주기의 투여를 완료했거나 스크리닝 전 최소 30일 동안 edaravone을 복용하지 않았으며 연구 과정 동안 edaravone을 시작할 계획이 없어야 합니다. 투약의 2주기는 에다라본 정맥 주사(IV) 14일 연속 후 에다라본 중단 14일인 주기 1 주입과 에다라본 정맥 주사(IV) 14일 중 10일 주기 2를 완료한 것으로 정의됩니다.
8. 느린 폐활량(SVC) ≥ 치료 1일 전 1개월 이내에 예측된 것의 60%.

제외 기준

스크리닝에서 다음 제외 기준 중 하나를 충족하는 참가자(달리 명시되지 않는 한)는 이 연구에 등록되지 않습니다.

1. 임상시험 기간 중 또는 임상시험 후 3개월 이내에 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 모유 수유 중인 여성, 또는 임상시험자의 판단에 따라 스크리닝 또는 베이스라인(Day-1)에서 임상적으로 유의한 비정상적인 임신 테스트 결과가 있는 여성;
2. 스크리닝 또는 베이스라인에서 알코올 테스트에서 양성 판정을 받았거나 알코올 남용 이력이 있습니다.
3. 스크리닝 전 3개월 이내에 하루에 과도한 양의 차, 커피 또는 카페인 음료(하루 8잔 이상, 1잔 = 250mL)를 마신 참가자,
4. 현재 담배, 니코틴 또는 담배 제품, 전자 담배를 사용하거나 지난 3개월 이내에 담배 제품 사용을 중단했으며/하거나 스크리닝 또는 베이스라인에서 소변 코티닌 검사에서 양성을 나타냅니다.
5. 약물 남용에 대한 양성 소변 검사;
6. 연구 약물의 첫 투여 전 1개월 이내에 실험적 제제(백신, 약물, 생물학적 제제, 장치, 혈액 제품 또는 약물)를 받았거나 이 시험 기간 동안 다른 실험적 제제를 받을 계획입니다.
7. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체, B형 간염 표면 항원(HBsAg), C형 간염(HCV) 항체 및 매독 항체(TP)를 포함하는 스크리닝 또는 베이스라인에서 능동 감염성 질환 스크리닝에 대한 양성 검사 결과,
8. 스크리닝 전 1개월 이내의 심각한 감염 또는 스크리닝 기간 중 급성 및 만성 감염 및 국부 감염(박테리아, 바이러스, 기생충, 진균 또는 기타 기회 병원체)을 포함하는 감염 증상이 조사원이 판단하는 바와 같이 참가자에게 부적절함;
9. 연구 약물의 첫 투여 전 2개월 이내의 비생리학적 이유 ≥ 400mL의 혈액 손실(즉, 외상, 채혈, 헌혈), 또는 이 시험 동안 및 마지막 투여 후 1개월 이내에 헌혈 계획;
10. 언급된 경우를 제외하고 연구자 및 후원자의 의견에 따라 약물이 연구 평가를 방해하지 않는 한 처방전 없이 살 수 있는 약물, 처방약(호르몬 대체 요법 제외), 영양 보조제 또는 약초를 사용했습니다.
11. CKD-EPI(Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) 등식을 사용하여 계산한 비정상적인 신장 기능 추정 사구체 여과율 < 90 mL/min/1.73 m2(Levey, Inker & Coresh, 2014) 스크리닝 시 또는 -1일에;
12. 간 질환 또는 알려진 간 또는 담도 이상의 현재 또는 만성 병력, 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는/및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) > 1.5 × 상한을 포함하여 스크리닝 시 또는 제-1일에 간 기능 검사의 임상적으로 유의한 비정상 결과 정상(ULN) 또는/및 총 빌리루빈 > ULN;
13. 비정상적인 QT 연장 남성의 경우 QTcF ≥ 450ms 또는 여성의 경우 QTcF ≥ 470ms(반복 검사로 확인됨); 저칼륨혈증의 병력 또는 긴 QT 증후군의 가족력; QT/QTc를 연장하는 병용 약물 사용.
14. 참가자에게 위험을 초래할 수 있는 신경, 대사, 간, 신장, 혈액, 폐, 심혈관, 위장관, 비뇨기과 장애 또는 중추 신경계 감염을 포함하여 임상적으로 중요한 의학적 상태(파트 B의 ALS 제외)가 있습니다. 그들이 연구에 참여하거나 연구 결과에 혼란을 줄 수 있는 경우;
15. 지난 5년 이내에 진단되고 치료된 전이 가능성이 있는 암(기저 세포 암종, 자궁 경부의 상피내 암종 또는 깨끗한 변연으로 절제된 피부의 편평 세포 암종 제외);
16. 임상시험 전 6개월 이내에 임상적으로 유의미한 중재적 요법(수술, 천자 등)을 받았거나 시험 기간 동안 수술을 받을 계획입니다.
17. 연구 약물의 활성 성분 또는 부형제에 대한 임의의 과민성 또는 알레르기 반응의 병력;
18. 스크리닝 시 ALS 환자(파트 B)는 비침습적 환기를 사용합니다. 지속적인 양압, 비침습적 이중 수준 양압 또는 비침습적 용적 환기, 기관절개술을 통한 기계적 환기 또는 모든 형태의 산소 보충;
19. 기타 면역 조절 요법을 받는 참가자
20. 고형 장기(신장, 간, 심장, 폐, 췌장) 또는 골수 이식의 이전 병력이 있는 참여자;
21. 현재 정신 장애, 지난 6개월 동안의 자살 생각(C-SSRS에 의해 평가됨) 또는 평생 자살 시도;
22. 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 참가자가 등록에 적합하지 않은 기타 불특정 이유.