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뇌졸중으로 인해 편마비가 있는 아동의 상지에 대한 정밀 의학을 가정 및 지역사회에서 제공하기 위한 바이오마커와 원격 건강 솔루션의 결합 (CATCH-HEMI)

2023년 8월 22일 업데이트: IRCCS Fondazione Stella Maris

뇌졸중으로 인한 HEMI마비(CATCH-HEMI) 아동의 상지 치료와 가정 및 지역사회 전달을 위한 바이오마커와 원격 의료 솔루션의 결합

소아(주산기 포함) 뇌졸중의 발생률은 100,000명당 1.3~13.0명입니다. 유럽에서는 매년. 신생아 뇌졸중 아동의 1/3과 출생 후 뇌졸중의 50%에서 상지가 일반적으로 하지보다 더 큰 영향을 받는 편마비가 발생하며 아동의 참여와 삶의 질에 심각한 영향을 미칩니다. 소아 뇌졸중의 패턴, 발현 및 예후에 대한 게놈 변이의 영향에 대한 과학적 지식을 발전시킬 기회가 부족합니다. 반대로, 이번 발견은 뇌졸중 환자 치료의 주요 구성 요소인 재활을 추진하고 좋은 기능적 결과를 달성할 수 있는 엄청난 잠재력을 가질 수 있습니다. 본 제안은 4가지 다른 영역(오믹스, 임상 평가, 신경 영상, 정보 통신 기술)에서 나오는 관련 바이오마커를 식별하여 뇌졸중으로 인한 편마비 아동의 치료 및 개입에 대한 현재 관리를 변경하는 것을 목표로 합니다. 재활 치료를 최적화하고 맞춤화하기 위해 새로운 학제간 환자 중심 모델을 만듭니다. 진단 도구로서 새로운 워크플로를 사용하면 환자의 특정 요구에 따라 개별화된 치료를 계획하고 특정 바이오마커 측정, 임상 측정 및 효과적인 측정에서 시작하는 증거 기반 임상 의사 결정 프로세스에 대한 모델을 만들 수 있습니다. 환자의 상지 사용. 계획된 접근법의 타당성은 이전 연구의 결과를 심층적으로 분석하고 이해하는 데 적용될 수 있으며 이미 이용 가능한 재활 치료에 대한 새로운 파일럿 연구에 적용될 수 있습니다. 결과는 다양한 종류의 통합 평가가 뇌졸중으로 인한 편마비 아동 관리 계획을 수립하는 데 어떻게 기여할 수 있는지에 대한 예를 제공하여 유전적 데이터와 표현형 데이터 간의 상관 관계를 더 잘 이해할 수 있게 해줄 것입니다. 마지막으로, 보건 기술 평가는 국가 및 지역 비용 효율성에 대한 추정치를 제공합니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

상세 설명

소아 뇌졸중의 병인학적 원인은 다양하며 유전적 요인과 후생적 요인을 모두 포함하지만 예방이나 치료 전략에 대한 신뢰할 만한 예측 변수는 없습니다. 임상 특징의 표현형 변화는 정밀 뇌졸중 의학의 적용에 몇 가지 과제를 제기하므로 간단한 유전적 위험 평가는 개인별로 부분적으로만 유익합니다. 발병률과 유병률이 높고 병인 및 표현형 프로필의 높은 이질성으로 인해 소아 뇌졸중은 맞춤형 의학(PM) 접근 방식이 필요한 소아 주요 장애 중 하나로 간주됩니다. 실제로 성인 뇌졸중에 대한 PM의 기본 원칙은 재활 목표를 최적화하기 위한 정확한 접근 방식을 생성하기 위해 각 개인으로부터 얻은 다양한 변수를 식별, 평가, 구성 및 분석해야 할 필요성을 강조합니다.

본 제안은 뇌졸중으로 인한 편마비 아동의 치료 및 개입에 대한 현재 관리를 변경하여 정밀한 학제간 접근 방식의 새로운 모델을 제공하는 것을 목표로 합니다. 주요 목표는 소아를 계층화하고 재활 치료를 최적화하고 맞춤화하기 위한 새로운 소아 뇌졸중 환자별 모델(PSM)을 만들기 위해 4가지 다른 영역(오믹스, 임상 평가, 신경 영상, 운동학 분석)에서 나오는 관련 바이오마커를 식별하는 것입니다. 이 접근 방식은 특정 치료 계획 및 중재에 대한 대략적인 결과 추정을 기반으로 할 뿐만 아니라 각 개인에게서 얻은 다양한 변수를 식별하고 분석하여 재활 치료를 맞춤화해야 할 필요성 때문에 높은 요구를 받고 있습니다. 더욱이, 많은 포괄적인 데이터가 이미 임상의에 의해 수집되었지만, 전체적이고 개인화된 치료 접근 방식(PM 접근 방식에서는 치료치료라고 함)의 이전 집중 진단 및/또는 재활 연구 프로젝트 중에 아직 쉽게 사용되지 않았습니다. CATCH-HEMI는 뇌졸중으로 인한 편마비 아동의 치료 품질 향상에 기여할 것입니다.

연구자들은 뇌졸중으로 인해 편마비가 있는 최소 60명의 어린이 샘플에서 모든 데이터를 수집할 예정입니다.

평가될 네 가지 영역은 다음과 같습니다: 유전적(혈액 샘플만 수집됨); 신경영상(이미 사용 가능한 구조적 뇌 MRI 영상만 수집됨) 임상 평가: 60명의 참가자 모두는 표준화된 결과 측정의 포괄적인 배터리를 사용하여 기준선에서 임상적으로 평가됩니다(평가는 ICF에서 강조한 모든 영역을 포괄하여 약 2시간 동안 지속됩니다. 기능, 장애 및 건강의 국제 분류). 어린이와 부모가 참여와 삶의 질을 조사하는 설문지를 작성하는 데 추가 시간이 필요합니다. 이 설문지는 집에서 작성한 다음 우편을 통해 임상의에게 보낼 수 있습니다. 또한, KINEMATIC 평가를 위해 참가자들은 착용 가능한 스마트 상용 기술 솔루션(예: 센서가 내장된 팔찌, 일상생활 등록 앱)을 임상 평가 후 1개월간 사용할 수 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

이름: Giuseppina Sgandurra, MD, PhD
전화번호: +39 050 886233/224
이메일: g.sgandurra@fsm.unipi.it

연구 장소

이집트
- - Alexandria, 이집트
    - Prof. Tarek Omar
    - 연락하다:
      
      Tarek E.I. Omar, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

우리는 신생아 전후, 동맥 허혈성 또는 출혈성 정맥 뇌졸중으로 인한 편마비 진단이 확인된 환자를 포함할 것입니다.

설명

포함 기준:

영향을 받은 손으로 물체를 잡고 잡는 능력이 최소한으로 있는 상지 기능의 경증 내지 중등도 손상(MACS 레벨 I-IV);
마비되지 않은 상지의 동작을 모방하는 능력으로 평가했을 때 명백한 운동 장애나 의사소통 장애가 없습니다.
평가를 수행하고 개입에 참여하기 위한 충분한 협력, 인지적, 의사소통적 이해;
수행을 위한 적절한 주의력, 참여도 및 시각적 능력

제외 기준:

심각하거나 매우 가벼운 UpL 장애(MACS V);
연구 시작 전 6개월 이내에 상지에 보툴리눔 독소-A 주사;
연구 시작 전 6개월 이내에 UpL에서 상지 수술

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

그룹/코호트 수

코호트 및 개입

그룹/코호트
UCP 그룹 뇌졸중으로 인한 편마비 아동

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
보조 손 평가(AHA) 점수 기간: 1~24개월	이 평가는 특정 장난감이나 활동이 포함된 반구조화된 세션 동안 한쪽 상지 장애가 있는 어린이의 양손 수행 능력을 측정합니다. 표준화된 기준 참조 시험이며 점수의 합은 20에서 80 사이로 다양할 수 있습니다. 여기서 점수가 높을수록 능력 수준이 더 높다는 것을 의미합니다. 환산 점수 범위는 0에서 100 사이이며 합계 점수를 척도 내 백분율 분포로 변환합니다. 여기서 100은 모든 테스트 항목이 가장 높은 점수로 수행되었음을 나타내고 0은 모든 테스트 항목이 가장 낮은 점수로 수행되었음을 의미합니다. 포인트들.	1~24개월
VRRS(가상 현실 재활 시스템)를 통한 상지 능력의 운동학적 매개변수(예: 속도, 저크, 시간) 기간: 1~24개월	VRRS 활동은 운동학적 매개변수를 통해 단수 능력을 정량적으로 평가합니다.	1~24개월
임상 평가 중 ActigraphGXT3+로 감지된 상지 활동의 벡터 크기 기간: 1~24개월	두 손목에 착용되는 ActigraphGXT3+는 임상평가 시 상지의 움직임을 정량적으로 측정하게 됩니다.	1~24개월
반정량적 자기공명영상(sqMRI) 척도를 사용한 자기공명영상 점수 기간: 1~24개월	SqMRI는 구조적 MRI 모양(예: 시퀀스, 뇌졸중 이벤트의 타이밍, 디지털화)	1~24개월
WES(Whole Exome Sequencing)를 이용한 뇌졸중 관련 돌연변이의 수와 유형 기간: 1~24개월	이미 소아 뇌졸중과 연관된 유전자 돌연변이의 유병률과 유전자형-표현형 상관관계를 연구하고 새로운 후보 유전자를 발견하기 위해 혈액 샘플(7 cc)을 확보하고 WES(Whole Exome Sequencing)를 적용하여 잠재적으로 희귀한 유전자를 검색합니다. 단일 뉴클레오티드 변이체(SNV)를 손상시킵니다.	1~24개월

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
멜버른 평가 2(MA2) 점수 기간: 1~24개월	이는 신경 장애가 있는 피험자의 한쪽 상지 움직임의 질을 다음 네 가지 요소에 따라 측정하는 기준 참조 테스트입니다: (i) 움직임 범위, (ii) 도달 및 배치의 정확성, (iii) 잡기, 풀기 및 조작의 민첩성 (iv) 움직임의 유창함. 채점은 3점, 4점 또는 5점 척도와 개별적으로 정의된 채점 기준을 사용하여 30개 점수 항목에 걸쳐 완료됩니다. 측정된 각 움직임 요소와 관련된 항목 점수는 해당 하위 척도 내에서 합산됩니다. MA2의 어린이 최종 점수는 측정된 움직임 품질의 각 요소에 대해 하나씩, 4개의 개별 점수로 보고됩니다. 점수가 높을수록 조사된 상지 능력이 더 높다는 것을 나타냅니다.	1~24개월
박스 앤 블록 테스트(BBT) 점수 기간: 1~24개월	일방적인 총 손재주를 측정합니다. 빠르고 간단하며 저렴한 테스트입니다. 어린 시절부터 성인까지 폭넓은 인구 집단에서 사용할 수 있습니다. 점수는 1분 동안 한 구획에서 다른 구획으로 운반된 블록 수로 지정됩니다. 테스트에서 점수가 높을수록 총 손재주가 더 우수함을 나타냅니다.	1~24개월
환자 및 환경 측정 점수 - 아동 및 청소년(PEM-CY) 기간: 1~24개월	이는 가정, 학교, 지역사회에서의 참여와 각 환경 내 환경적 요인을 평가하는 척도입니다.	1~24개월
아동을 위한 뇌성마비 삶의 질 설문지 점수(CP QOL - 아동, 4~12세) 기간: 1~24개월	이 도구는 어린이의 삶을 개선하기 위해 고안된 개입을 평가하는 데 유용합니다.	1~24개월
청소년을 위한 뇌성마비 삶의 질 설문지 점수(CP QOL -10대, 13~18세) 기간: 1~24개월	이 도구는 청소년의 삶을 개선하기 위해 고안된 중재를 평가하는 데 유용합니다.	1~24개월
어린이의 손 사용 경험 설문지(CHEQ) 점수 기간: 1~24개월	CHEQ는 일반적으로 두 손이 필요한 활동에서 영향을 받은 손이나 손 보철물을 사용하는 어린이와 청소년의 경험을 평가하는 27개의 질문으로 구성된 설문지입니다. 하위 질문은 4단계 척도로 평가됩니다. 총 원시 점수는 Rasch 분석을 통해 0-100 단위 척도로 변환됩니다. 여기서 100은 가장 높은 점수를 나타내고 0은 가장 낮은 점수를 의미합니다.	1~24개월
아동 행동 체크리스트(CBCL) 점수 기간: 1~24개월	CBCL은 행동 기능을 측정하는 데 적용되며 광범위한 아동 행동 문제를 설명하는 113개 항목으로 구성되며, 행동 문제를 외부화 및 내부화하기 위한 하위 척도도 포함됩니다. 부모는 각 항목이 현재 또는 지난 6개월 동안 얼마나 사실인지를 3점 척도로 평가합니다(0은 "사실이 아님"을 의미, 1은 "다소 또는 가끔 사실"을 의미, 2는 "매우 사실이거나 종종 사실임"을 의미) .	1~24개월
ActigraphGXT3+로 일상생활에서 감지한 상지 활동의 점수 기간: 1~24개월	두 손목에 착용하는 ActigraphGXT3+는 일주일 동안 일상생활에서 상지의 움직임을 정량적으로 측정한다.	1~24개월
Wechsler 유치원 및 1차 지능 척도를 사용한 인지 평가 - 제4판(WPPSI-IV) 기간: 1~24개월	WPPSI-IV는 2세 6개월부터 7세 7개월까지의 어린이의 지능을 평가하기 위해 개별적으로 관리되는 표준 참조 도구입니다. WPPSI-IV에는 어린 아이들의 참여를 유도하는 짧고 게임 같은 과제가 포함되어 있습니다. 산출된 점수에는 최대 3세 11개월 어린이의 전체 IQ와 세 가지 지수 점수(언어 이해력, 시각적 공간 및 작업 기억)가 포함됩니다. 4세부터 7세 7개월까지의 어린이를 대상으로 한 5가지 지수 점수(언어 이해력, 시각적 공간, 유동적 추론, 작업 기억력, 처리 속도)가 있습니다. 어휘 습득, 비언어적, 일반 능력(모든 연령대에 해당) 및 인지 능력(나이가 많은 아동에 대해)에 대한 추가 점수를 얻기 위해 보조 하위 테스트가 제공될 수 있습니다.	1~24개월
어린이를 위한 Wechsler 지능 척도를 사용한 인지 평가 점수 - 제4판(WISC-IV) 기간: 1~24개월	WISC-IV는 6~16세 어린이를 대상으로 개별적으로 시행되는 IQ 테스트입니다. WISC-IV에는 15개의 하위 테스트가 있지만 모두 사용되지는 않을 수도 있습니다. 하위 테스트 점수 외에도 종합 종합 점수(IQ)가 보고됩니다. 특정 인지 영역과 관련된 종합 점수도 보고될 수 있습니다(언어 이해, 지각 추론, 작업 기억 및 처리 속도 영역에서 색인 점수가 생성될 수 있음).	1~24개월
Wechsler 성인 지능 척도를 사용한 인지 평가 점수 - 제4판(WAIS-IV) 기간: 1~24개월	WAIS-IV는 16세부터 90세 11개월까지 개인의 인지 능력을 측정하기 위해 고안된 개별적으로 시행되는 규범 참조 테스트입니다. 이는 성인과 청소년을 대상으로 가장 자주 사용되는 지능 측정 방법입니다. WAIS-IV는 전체 IQ, 지수 점수 및 하위 테스트 수준 조정 점수를 산출합니다. 4가지 지수 점수는 언어 이해력(VCI), 지각 추론(PRI), 작업 기억(WMI), 처리 속도(PSI)입니다. WAIS-IV에는 10개의 핵심 하위 테스트와 5개의 보충 하위 테스트가 포함되어 있습니다.	1~24개월
시각-운동 통합(VMI) 발달 테스트 점수 기간: 1~24개월	VMI는 3세에서 18세 사이의 어린이와 청소년의 시각 및 운동 시스템 간의 통합 수준을 결정하는 데 사용되는 기하학적 형태 복사와 관련된 표준화된 규범 참조 평가입니다. 그런 다음 올바르게 복사된 기하학적 형태의 수에 따라 표준 점수와 백분위수가 계산됩니다.	1~24개월
NEPSY-II를 통한 언어 유창성 점수 기간: 1~24개월	NEPSY-II의 언어 영역 내 하위 테스트 언어 유창성은 3~16세 어린이의 특정 의미 및 음운 범주 내에서 단어를 생성하는 능력을 평가합니다. 아이는 주어진 의미나 음운 범주 내에서 60초 안에 가능한 한 많은 단어를 말하도록 요청받습니다. 생성된 단어 수에 따라 환산 점수가 계산됩니다.	1~24개월
NEPSY-II에 의한 억제 점수 기간: 1~24개월	NEPSY-II의 주의력 및 집행 기능 영역 내의 하위 테스트 억제는 5세에서 16세 사이의 어린이를 대상으로 새로운 반응에 유리한 자동 반응을 억제하는 능력을 평가합니다. 피험자는 일련의 흑백 모양이나 화살표를 보고 모양이나 방향의 이름을 지정하거나 모양이나 화살표의 색상에 따라 번갈아 반응합니다. 정답과 실행 시간에 따라 환산 점수 또는 백분위수가 계산됩니다.	1~24개월
BVS Corsi 테스트 점수 기간: 1~24개월	BVS Corsi 테스트는 어린이를 위한 시공간 단기 기억/작업 기억의 표준화된 측정 방법으로, 9개의 블록이 포함된 플라스틱 보드에서 수행됩니다. 피험자는 순방향 조건의 경우 동일한 순서를 따르거나 역방향 조건의 경우 순서를 반대로 하여 실험자가 탭한 블록의 순서를 검색하도록 요청받습니다. 시퀀스 길이는 범위 수준을 식별합니다. 해당 시퀀스 중 최소 3개 이상이 올바르게 검색되면 레벨이 전달됩니다. 반대로, 한 레벨에서 3개 이상의 오류가 발생하면 테스트가 종료됩니다. 스팬 점수는 최고 수준을 통과한 것입니다. 스팬 점수에 따라 백분위수도 제공됩니다.	1~24개월
NEPSY-II로 설정된 청각 주의 및 반응 점수 기간: 1~24개월	이 하위 테스트는 두 가지 다른 부분으로 구성됩니다. 5세부터 16세까지 시행되는 첫 번째 검사는 청각 주의(Auditory Attention)라고 하며 지속적이고 선택적인 청각 주의를 평가할 수 있습니다. 7세에서 16세 사이에 시행되는 후자의 시험은 반응 세트라고 불리며 이전에 학습된 반응을 억제하고 일치 또는 대조 자극에 올바르게 반응하는 것과 관련된 새롭고 복잡한 세트를 전환하고 유지하는 능력을 평가하도록 설계되었습니다. 아이는 일련의 단어를 듣고 목표 단어가 들리면 해당 원을 터치합니다. 정답에 따라 환산 점수 또는 백분위수가 계산됩니다.	1~24개월
LEITER-3에 대한 지속적인 관심 기간: 1~24개월	LEITER-3 테스트 내의 이 하위 테스트는 어린이와 성인(3~75세 이상)이 산만한 요소를 사용하여 증가하는 복잡성 매트릭스 내에서 목표 자극을 식별하도록 요구함으로써 시각적 주의력을 평가합니다. 올바르게 식별된 대상의 수를 통해 환산 점수를 계산할 수 있습니다.	1~24개월
집행 기능의 행동 평가 목록 점수 - 제2판(BRIEF-2) 기간: 1~24개월	BRIEF-2는 부모와 교사의 보고서를 통해 학령기 아동 및 청소년의 일상 생활 맥락에서 실행 기능을 측정합니다. 63개 항목에서 억제, 자기 모니터링, 변화, 감정 조절, 주도성, 작업 기억, 계획 및 구성, 작업 모니터링, 자료 구성 등 9가지 영역을 조사하는 것이 가능합니다. 각 영역에 대해 t-점수를 계산할 수 있습니다. 이 9가지 실행 영역은 인지, 행동, 감정 조절을 나타내는 세 가지 지표로 통합되어 있으며 전체 실행 기능 점수도 제공됩니다.	1~24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

IRCCS Fondazione Stella Maris

협력자

Karolinska Institutet

Alexandria University

Karlsruhe Institute of Technology

Khymeia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2023년 9월 1일

기본 완료 (추정된)

2024년 9월 30일

연구 완료 (추정된)

2024년 9월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 1월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 8월 22일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)