Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сочетание биомаркеров и решений телемедицины для доставки на дому и в обществе прецизионной медицины для верхней конечности у детей с гемиплегией вследствие инсульта (CATCH-HEMI)

22 августа 2023 г. обновлено: IRCCS Fondazione Stella Maris

Сочетание биомаркеров и решений телемедицины для оказания услуг на дому и в обществе точной медицины и вмешательства на верхних конечностях у детей с гемиплегией вследствие инсульта (CATCH-HEMI)

Частота детского (включая перинатальный) инсульта составляет от 1,3 до 13,0 на 100 000. ежегодно в Европе. У 1/3 детей с неонатальным и 50% послеродовым инсультом развивается гемиплегия, при этом верхняя конечность обычно поражается сильнее, чем нижняя, что серьезно влияет на участие детей и качество их жизни. Возможности для расширения научных знаний о влиянии геномных вариаций на структуру, проявления и прогноз детского инсульта отсутствуют. И наоборот, это открытие может иметь огромный потенциал для стимулирования реабилитации, которая является основным компонентом лечения пациентов, перенесших инсульт, и достижения хорошего функционального результата. Настоящее предложение направлено на изменение текущего управления уходом и вмешательством детей с гемиплегией вследствие инсульта путем выявления соответствующих биомаркеров, происходящих из четырех различных областей (омика, клиническая оценка, нейровизуализация, информационные и коммуникационные технологии), чтобы стратифицировать детей и создать новую трансдисциплинарную, ориентированную на пациента модель для оптимизации и адаптации реабилитационного лечения. В качестве диагностического инструмента новый рабочий процесс позволяет настроить планирование индивидуального лечения на основе конкретных потребностей пациента, создать модель для процесса принятия клинических решений, основанного на фактических данных, который начинается с измерений конкретных биомаркеров, клинических измерений и эффективных использование верхней конечности пациента. Целесообразность запланированного подхода может быть применена для глубокого анализа и понимания результатов предыдущих исследований, а также в новых пилотных исследованиях уже доступных реабилитационных методов лечения. Результаты послужат примером того, как различные виды интегрированных оценок могут способствовать созданию плана ведения детей с гемиплегией вследствие инсульта, что приведет к лучшему пониманию корреляции между генетическими и фенотипическими данными. Наконец, Оценка технологий здравоохранения предоставит оценки ее национальной и региональной экономической эффективности.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Подробное описание

Этиологические причины инсульта у детей разнообразны и включают как генетические, так и эпигенетические факторы, но не существует надежных предикторов стратегий профилактики или лечения. Фенотипические вариации клинических особенностей создают несколько проблем для применения точной медицины инсульта, в результате чего простая оценка генетического риска лишь частично информативна на индивидуальной основе. Высокая заболеваемость и распространенность, а также высокая гетерогенность этиологии и фенотипических профилей позволяют предположить, что инсульт в детском возрасте является одним из основных заболеваний детского возраста, требующих подхода персонализированной медицины (ПМ). Руководящие принципы ПМ при инсульте у взрослых фактически подчеркивают необходимость выявления, оценки, организации и анализа множества переменных, полученных от каждого человека, чтобы разработать точный подход к оптимизации целей реабилитации.

Настоящее предложение направлено на изменение существующего подхода к лечению и вмешательству детей с гемиплегией вследствие инсульта, обеспечивая новую модель прецизионного трансдисциплинарного подхода. Основная цель состоит в том, чтобы идентифицировать соответствующие биомаркеры из четырех различных областей (омика, клиническая оценка, нейровизуализация, кинематический анализ), чтобы стратифицировать детей и создать новую модель детского инсульта для конкретного пациента (PSM) для оптимизации и адаптации реабилитационного лечения. Этот подход крайне востребован необходимостью адаптации реабилитационного лечения не только на основе приблизительных оценок результатов для конкретного плана лечения и вмешательства, но и на основе выявления и анализа множества переменных, полученных от каждого человека. Более того, большая часть исчерпывающих данных уже собрана клиницистами, но еще не используется в ходе предыдущих целенаправленных диагностических и/или реабилитационных исследовательских проектов в целом и при индивидуальном подходе к лечению (называемом тераностикой в подходе ПМ). CATCH-HEMI будет способствовать улучшению качества ухода за каждым ребенком с гемиплегией в результате инсульта.

Исследователи соберут все данные на выборке как минимум из 60 детей с гемиплегией из-за инсульта.

Будут оцениваться четыре области: ГЕНЕТИЧЕСКАЯ (будет взят только образец крови); НЕЙРОИЗОБРАЖЕНИЕ (будут собраны только уже имеющиеся структурные МРТ-изображения головного мозга); КЛИНИЧЕСКАЯ ОЦЕНКА: все 60 участников будут подвергнуты клинической оценке на исходном уровне с использованием комплексного набора стандартизированных показателей результатов (оценка продлится около 2 часов и охватит все области, подчеркнутые МКФ, т.е. Международная классификация функционирования, инвалидности и здоровья). Дополнительное время потребуется детям и родителям для заполнения анкет, посвященных изучению участия и качества жизни. Эти анкеты можно заполнить дома, а затем отправить по почте врачам. Кроме того, для оценки KINEMATIC участникам будет предложено носить носимые умные коммерческие технологические решения (например, браслеты с датчиками внутри, приложение для регистрации повседневной жизни) в течение одного месяца после клинического обследования.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Giuseppina Sgandurra, MD, PhD
Номер телефона: +39 050 886233/224
Электронная почта: g.sgandurra@fsm.unipi.it

Места учебы

Египет
- - Alexandria, Египет
    - Prof. Tarek Omar
    - Контакт:
      
      Tarek E.I. Omar, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Мы включим пациентов с подтвержденным диагнозом гемиплегии вследствие препери- или постнеонатального артериального ишемического или геморрагического венозного инсульта.

Описание

Критерии включения:

нарушение функции верхних конечностей легкой и средней степени тяжести с минимальной способностью захватывать и удерживать предметы пораженной рукой (уровни MACS I-IV);
отсутствие явной двигательной диспраксии или коммуникативного дефицита, что оценивается по способности имитировать действия непаретичной верхней конечности;
достаточное сотрудничество, когнитивное и коммуникативное понимание для проведения оценок и участия в вмешательстве;
адекватное внимание, вовлеченность и зрительные способности для выполнения

Критерий исключения:

тяжелая или очень незначительная инвалидность UpL (MACS V);
Инъекции ботулотоксина-А в верхнюю конечность в течение 6 месяцев до включения в исследование;
операция на верхних конечностях в UpL в течение 6 месяцев до включения в исследование

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Группа ОГП дети с гемиплегией вследствие инсульта

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Оценка ассистирующей руки (AHA) Временное ограничение: Месяцы 1–24	Эта оценка позволяет оценить бимануальную эффективность у детей с односторонним нарушением функций верхних конечностей во время полуструктурированного занятия с конкретными игрушками или занятиями. Это стандартизированный тест, основанный на критериях, и сумма баллов может варьироваться от 20 до 80, где более высокий балл указывает на более высокий уровень способностей; шкала баллов находится в диапазоне от 0 до 100 и представляет собой преобразование суммы баллов в процентное распределение по шкале, где 100 означает, что все элементы теста были выполнены с наивысшими баллами, а 0 означает, что все элементы теста были выполнены с наименьшими баллами. точки.	Месяцы 1–24
Кинематические параметры (т.е. скорость, рывок, время) способностей верхних конечностей с помощью системы реабилитации виртуальной реальности (VRRS) Временное ограничение: Месяцы 1–24	Действия VRRS будут количественно оценивать способности единорукого управления с помощью кинематических параметров.	Месяцы 1–24
Векторная величина активности верхних конечностей, обнаруженная с помощью ActigraphGXT3+ во время клинической оценки Временное ограничение: Месяцы 1–24	ActigraphGXT3+, который будет носиться на двух запястьях, будет количественно измерять движения верхних конечностей во время клинической оценки.	Месяцы 1–24
Оценка магнитно-резонансных изображений по шкале полуколичественного магнитно-резонансного изображения (sqMRI) Временное ограничение: Месяцы 1–24	SqMRI состоит из общей оценки и ряда подоценок, специально оценивающих поражение различных областей мозга и тяжесть поражения головного мозга на основе его структурной картины на МРТ (т. е. последовательности, время события инсульта, оцифровка)	Месяцы 1–24
Количество и тип мутаций, связанных с инсультом, с помощью полноэкзомного секвенирования (WES) Временное ограничение: Месяцы 1–24	Чтобы изучить распространенность и генотип-фенотипическую корреляцию мутаций в генах, уже связанных с педиатрическим инсультом, а также обнаружить новые возможные гены-кандидаты, будет получен образец крови (7 куб.см) и будет применено секвенирование всего экзома (WES) для поиска потенциально редких повреждающие однонуклеотидные варианты (SNV).	Месяцы 1–24

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Баллы Мельбурнского экзамена 2 (MA2) Временное ограничение: Месяцы 1–24	Это критериально-ориентированный тест, который измеряет качество односторонних движений верхних конечностей у субъектов с неврологическими нарушениями по четырем элементам: (i) диапазон движений, (ii) точность досягаемости и размещения, (iii) ловкость захвата, отпускания и манипуляции и (iv) Плавность движений. Оценка осуществляется по 30 балльным пунктам с использованием трех-, четырех- или пятибалльной шкалы и индивидуально определяемых критериев оценки. Оценки по каждому измеряемому элементу движения суммируются по соответствующей подшкале. Итоговый балл ребенка по шкале MA2 указывается в виде четырех отдельных баллов, по одному за каждый измеряемый элемент качества движений. Более высокий балл указывает на более высокую исследуемую способность верхних конечностей.	Месяцы 1–24
Результаты коробочных и блочных тестов (BBT) Временное ограничение: Месяцы 1–24	Он измеряет одностороннюю грубую ловкость рук. Это быстрый, простой и недорогой тест. Его можно использовать в широком диапазоне групп населения от детей до взрослых. Оценка дается по количеству блоков, перенесенных из одного отсека в другой за одну минуту. Более высокие баллы в тесте указывают на лучшую общую ловкость рук.	Месяцы 1–24
Оценка пациентов и показателей окружающей среды – дети и молодежь (PEM-CY) Временное ограничение: Месяцы 1–24	Это мера, которая оценивает участие дома, в школе и обществе, а также факторы окружающей среды в каждой из этих условий.	Месяцы 1–24
Опросник качества жизни детей с церебральным параличом (CP QOL -Child, 4–12 лет) Временное ограничение: Месяцы 1–24	Этот инструмент полезен для оценки мер, направленных на улучшение жизни детей.	Месяцы 1–24
Опросник качества жизни подростков с церебральным параличом (CP QOL – подросток, 13–18 лет) Временное ограничение: Месяцы 1–24	Этот инструмент полезен для оценки мер, направленных на улучшение жизни подростков.	Месяцы 1–24
Опросник по оценке детского опыта использования рук (CHEQ) Временное ограничение: Месяцы 1–24	CHEQ — это анкета с 27 вопросами, оценивающая опыт детей и подростков в использовании пораженной руки или протезов рук в деятельности, где обычно необходимы две руки. Подвопросы оцениваются по 4-уровневой шкале. Общий исходный балл преобразуется с помощью анализа Раша в шкалу от 0 до 100, где 100 означает самый высокий балл, а 0 означает самый низкий.	Месяцы 1–24
Контрольный список оценок поведения детей (CBCL) Временное ограничение: Месяцы 1–24	CBCL будет применяться для измерения поведенческих функций и состоит из 113 пунктов, описывающих широкий спектр проблем поведения детей, с подшкалами для экстернализации и интернализации поведенческих проблем. Родители оценивают, насколько каждый пункт верен сейчас или был в течение последних 6 месяцев по шкале из 3 баллов (0 означает «неправда», 1 означает «отчасти или иногда верно» и 2 «очень верно или часто верно»). .	Месяцы 1–24
Оценка активности верхних конечностей, обнаруженная с помощью ActigraphGXT3+ в повседневной жизни Временное ограничение: Месяцы 1–24	ActigraphGXT3+, который будет носиться на двух запястьях, будет количественно измерять движения верхних конечностей в повседневной жизни в течение одной недели.	Месяцы 1–24
Когнитивная оценка с использованием шкалы интеллекта Векслера для дошкольников и начальной школы - четвертое издание (WPPSI-IV) Временное ограничение: Месяцы 1–24	WPPSI-IV — это индивидуально применяемый нормативный инструмент для оценки интеллекта детей в возрасте от 2 лет 6 месяцев до 7 лет 7 месяцев. WPPSI-IV включает в себя короткие игровые задания, которые привлекают маленьких детей. Полученные баллы включают полную шкалу IQ, а также три показателя индекса (вербальное понимание, визуально-пространственная и рабочая память) для детей до 3 лет 11 месяцев; и пять показателей индекса (вербальное понимание, зрительно-пространственное мышление, плавное мышление, рабочая память, скорость обработки информации) для детей в возрасте от 4 лет до 7 лет и 7 месяцев. Дополнительные подтесты могут проводиться для получения дополнительных баллов за приобретение словарного запаса, невербальные навыки и общие способности (для всех возрастов) и когнитивные навыки (для детей старшего возраста).	Месяцы 1–24
Результаты когнитивной оценки по шкале интеллекта Векслера для детей – четвертое издание (WISC-IV) Временное ограничение: Месяцы 1–24	WISC-IV — это индивидуально проводимый тест IQ, используемый для детей в возрасте от 6 до 16 лет. В WISC-IV имеется 15 субтестов, но не все из них можно использовать. В дополнение к результатам субтестов сообщается комбинированный совокупный балл (IQ). Также могут быть представлены совокупные баллы, относящиеся к конкретным когнитивным областям (индексные баллы могут быть получены в областях вербального понимания, перцептивного мышления, рабочей памяти и скорости обработки информации).	Месяцы 1–24
Результаты когнитивной оценки по шкале интеллекта взрослых Векслера — четвертое издание (WAIS-IV) Временное ограничение: Месяцы 1–24	WAIS-IV — это индивидуально проводимый стандартизированный тест, предназначенный для измерения когнитивных способностей у людей в возрасте от 16 лет до 90 лет 11 месяцев. Это наиболее часто используемый показатель интеллекта для взрослых и подростков старшего возраста. WAIS-IV выдает полную шкалу IQ, индексные баллы и баллы по шкале на уровне подтестов. Четыре показателя индекса: вербальное понимание (VCI), перцептивное мышление (PRI), рабочая память (WMI) и скорость обработки информации (PSI). WAIS-IV включает 10 основных подтестов и пять дополнительных подтестов.	Месяцы 1–24
Результаты теста развития зрительно-моторной интеграции (VMI) Временное ограничение: Месяцы 1–24	VMI — это стандартизированная, нормативная оценка, включающая копирование геометрических форм, которая используется для определения уровня интеграции зрительной и двигательной систем у детей и подростков в возрасте от 3 до 18 лет. Затем рассчитываются стандартные баллы и процентили в зависимости от количества правильно скопированных геометрических форм.	Месяцы 1–24
Оценка беглости речи с помощью NEPSY-II Временное ограничение: Месяцы 1–24	Субтест на беглость речи в языковой области NEPSY-II оценивает способность генерировать слова в определенных семантических и фонологических категориях у детей в возрасте от 3 до 16 лет. Ребенка просят произнести как можно больше слов за 60 секунд в пределах заданной семантической или фонологической категории. В зависимости от количества произнесенных слов рассчитывается шкала баллов.	Месяцы 1–24
Оценка ингибирования с помощью NEPSY-II Временное ограничение: Месяцы 1–24	Субтест торможения в области внимания и исполнительных функций NEPSY-II оценивает способность подавлять автоматические реакции в пользу новых у детей в возрасте от 5 до 16 лет. Испытуемый смотрит на серию черно-белых фигур или стрелок и называет форму или направление или дает попеременный ответ, в зависимости от цвета фигуры или стрелки. В зависимости от правильных ответов и времени выполнения рассчитывается масштабированная оценка или процентили.	Месяцы 1–24
Результаты теста BVS Corsi Временное ограничение: Месяцы 1–24	Тест BVS Corsi — это стандартизированное измерение зрительно-пространственной кратковременной/рабочей памяти у детей, выполняемое на пластиковой доске, содержащей девять блоков. Испытуемого просят восстановить последовательность блоков, нажатых экспериментатором, следуя тому же порядку для прямого условия или в обратном порядке для обратного условия. Длина последовательности определяет уровень диапазона. Уровень считается пройденным, если правильно получены хотя бы три его последовательности. Если, наоборот, на уровне допущено три и более ошибок, тест прекращается. Оценка диапазона соответствует самому высокому пройденному уровню. В соответствии с оценками диапазона также доступны процентили.	Месяцы 1–24
Оценки слухового внимания и реакции, установленные с помощью NEPSY-II Временное ограничение: Месяцы 1–24	Этот субтест состоит из двух разных частей. Первый из них, предназначенный для детей от 5 до 16 лет, называется «Слуховое внимание» и позволяет оценить устойчивое и избирательное слуховое внимание. Последний метод, проводимый в возрасте от 7 до 16 лет, называется «Набор ответов» и предназначен для оценки способности переключаться и поддерживать новый и сложный набор, включающий как торможение ранее выученных реакций, так и правильное реагирование на совпадающие или контрастирующие стимулы. Ребенок слушает серию слов и касается соответствующего круга, когда слышит нужное слово. По правильным ответам рассчитывается шкала баллов или процентилей.	Месяцы 1–24
Оценка устойчивого внимания с помощью LEITER-3 Временное ограничение: Месяцы 1–24	Этот субтест в рамках теста LEITER-3 оценивает зрительное внимание у детей и взрослых (3–75 лет и старше), требуя от них определить целевой стимул в матрицах возрастающей сложности с дистракторами. Количество правильно определенных целей позволяет вычислить масштабированную оценку.	Месяцы 1–24
Оценка поведенческого рейтинга исполнительных функций - второе издание (BRIEF-2) Временное ограничение: Месяцы 1–24	BRIEF-2 измеряет исполнительную функцию в контексте повседневной жизни детей школьного возраста и подростков с помощью отчетов родителей и учителей. Из 63 пунктов можно исследовать 9 различных областей: торможение, самоконтроль, переключение, эмоциональный контроль, инициатива, рабочая память, планирование и организация, мониторинг задач и организация материалов. Для каждой области можно рассчитать t-показатель. Эти 9 исполнительных доменов объединены в три индекса, относящиеся к когнитивной, поведенческой и эмоциональной регуляции, а также предоставляется глобальная оценка исполнительных функций.	Месяцы 1–24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

IRCCS Fondazione Stella Maris

Соавторы

Karolinska Institutet

Alexandria University

Karlsruhe Institute of Technology

Khymeia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 сентября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 сентября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 сентября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 января 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 августа 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)