Kombinace biomarkerů a řešení tele-health pro poskytování doma a v komunitě Precizní medicína pro horní končetinu u dětí s hemiplegií v důsledku mrtvice (CATCH-HEMI)
22. srpna 2023 aktualizováno: IRCCS Fondazione Stella Maris
Kombinace biomarkerů a řešení tele-health pro poskytování doma a v komunitě Precizní medicína a intervence pro horní končetinu u dětí s hemiplegií v důsledku mrtvice (CATCH-HEMI)
Dětská mozková příhoda (včetně perinatální) má incidenci mezi 1,3 a 13,0 na 100 000
ročně v Evropě.
U 1/3 dětí s novorozeneckou a 50 % poporodních cévních mozkových příhod se rozvine hemiplegie, přičemž horní končetina je obecně více postižena než dolní končetina a má závažný dopad na účast dětí a kvalitu života.
Chybí příležitosti k prohloubení vědeckých poznatků o vlivu genomických variací na vzorec, prezentace a prognózu dětské mozkové příhody.
A naopak, objev by mohl mít obrovský potenciál řídit rehabilitaci, která je hlavní složkou péče o pacienta s cévní mozkovou příhodou, a dosáhnout dobrého funkčního výsledku.
Cílem tohoto návrhu je změnit současný management péče a intervence u dětí s hemiplegií v důsledku cévní mozkové příhody identifikací relevantních biomarkerů pocházejících ze čtyř různých oblastí (omika, klinické hodnocení, neurozobrazování, informační a komunikační technologie) s cílem stratifikovat děti a vytvořit nový transdisciplinární model zaměřený na pacienta pro optimalizaci a přizpůsobení rehabilitační léčby.
Jako diagnostický nástroj umožňuje nový pracovní postup nastavení pro plánování individualizované léčby založené na specifických potřebách pacienta, vytváří model pro proces klinického rozhodování založený na důkazech, který začíná měřením specifických biomarkerů, klinickými měřeními a efektivním použití horní končetiny pacienta.
Proveditelnost plánovaného přístupu může být použita pro hloubkovou analýzu a pochopení výsledků předchozích výzkumů a v nových pilotních studiích již dostupných rehabilitačních léčebných postupů.
Výsledky poskytnou příklad toho, jak mohou různé druhy integrovaných hodnocení přispět k vytvoření plánu péče o děti s hemiplegií v důsledku cévní mozkové příhody, což povede k lepšímu pochopení korelace mezi genetickými a fenotypovými údaji.
Posouzení zdravotnické technologie nakonec poskytne odhady její národní a regionální nákladové efektivity.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Detailní popis
Etiologické příčiny cévní mozkové příhody u dětí jsou rozmanité a zahrnují jak genetické, tak epigenetické faktory, ale neexistují žádné spolehlivé prediktory pro strategie prevence nebo léčby. Fenotypové variace klinických rysů představují několik problémů pro aplikaci přesné medicíny iktu, takže jednoduché posouzení genetického rizika je pouze částečně informativní na individuálním základě. Vysoká incidence a prevalence spolu s vysokou heterogenitou etiologie a fenotypových profilů předurčují cévní mozkovou příhodu v dětství jako jednu z hlavních poruch v dětství, která vyžaduje přístup personalizované medicíny (PM). Hlavní principy PM u iktu u dospělých ve skutečnosti podtrhují potřebu identifikovat, hodnotit, organizovat a analyzovat množství proměnných získaných od každého jednotlivce, aby se vytvořil přesný přístup k optimalizaci cíle rehabilitace.
Cílem tohoto návrhu je změnit současný management péče a intervence u dětí s hemiplegií v důsledku cévní mozkové příhody a poskytnout nový model přesného transdisciplinárního přístupu. Hlavním cílem je identifikovat relevantní biomarkery pocházející ze čtyř různých oblastí (omika, klinické hodnocení, neuroimaging, kinematická analýza), aby bylo možné stratifikovat děti a vytvořit nový model specifický pro dětskou mozkovou mrtvici (PSM) pro optimalizaci a přizpůsobení rehabilitační léčby. Tento přístup je vysoce vyžadován potřebou přizpůsobit rehabilitační léčbu na míru nejen na základě hrubých odhadů výsledků pro konkrétní plánování a intervenci, ale také na identifikaci a analýze velkého množství proměnných získaných od každého jednotlivce. Navíc mnoho komplexních dat je již shromážděno klinickými lékaři, ale přesto nejsou snadno využívána během předchozího zaměřeného diagnostického a/nebo rehabilitačního výzkumného projektu v rámci celkového a personalizovaného léčebného přístupu (tzv. teranostický, v PM přístup). CATCH-HEMI přispěje ke zkvalitnění péče o každé dítě s hemiplegií v důsledku cévní mozkové příhody.
Vyšetřovatelé shromáždí všechna data na vzorku nejméně 60 dětí s hemiplegií v důsledku mrtvice.
Čtyři oblasti, které budou hodnoceny, budou: GENETICKÉ (bude odebrán pouze vzorek krve); NEUROIMAGING (budou shromažďovány pouze již dostupné strukturální snímky mozku MRI); KLINICKÉ HODNOCENÍ: všech 60 účastníků bude na začátku klinicky hodnoceno pomocí komplexní baterie standardizovaných výsledných měření (hodnocení bude trvat přibližně 2 hodiny pokrývající všechny domény zdůrazněné ICF, tzn. Mezinárodní klasifikace funkčnosti, zdravotního postižení a zdraví). Děti a rodiče budou mít více času na vyplnění dotazníků zkoumajících účast a kvalitu života. Tyto dotazníky lze vyplnit doma a poté je odeslat poštou lékařům. Kromě toho budou účastníci pro hodnocení KINEMATIC požádáni, aby nosili nositelná chytrá komerční technologická řešení (např. náramky se senzory uvnitř, aplikace pro registraci každodenního života) po dobu jednoho měsíce po klinickém hodnocení.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
60
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Giuseppina Sgandurra, MD, PhD
- Telefonní číslo: +39 050 886233/224
- E-mail: g.sgandurra@fsm.unipi.it
Studijní místa
-
-
-
Alexandria, Egypt
- Prof. Tarek Omar
-
Kontakt:
- Tarek E.I. Omar, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Zařadíme pacienty s potvrzenou diagnózou hemiplegie v důsledku preperi nebo postneonatální, arteriální ischemické nebo hemoragické žilní mozkové příhody.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- mírné až středně těžké postižení funkce horních končetin s minimální schopností uchopit a držet předměty postiženou rukou (MACS úroveň I-IV);
- žádná zjevná motorická dyspraxie nebo komunikační deficity hodnocené schopností napodobovat činnost neparetickou horní končetinou;
- dostatečná spolupráce, kognitivní a komunikativní porozumění k provádění hodnocení a účasti na intervenci;
- adekvátní pozornost, zapojení a vizuální schopnosti k výkonu
Kritéria vyloučení:
- těžké nebo velmi lehké postižení UpL (MACS V);
- injekce botulotoxinu-A do horní končetiny během 6 měsíců před vstupem do studie;
- operace horních končetin v UpL během 6 měsíců před vstupem do studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Skupina UCP
děti s hemiplegií v důsledku mrtvice
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre hodnocení asistující ruky (AHA)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
Toto hodnocení měří bimanuální výkon u dětí s jednostranným postižením horních končetin během polostrukturovaného sezení se specifickými hračkami nebo aktivitami.
Jedná se o standardizovaný test s odkazem na kritérium a součet skóre se může pohybovat mezi 20 a 80, kde vyšší skóre znamená vyšší úroveň schopností; škálované skóre se pohybuje mezi 0 a 100 a je transformací součtového skóre na procentuální rozdělení v rámci škály, kde 100 znamená, že všechny položky testu byly provedeny s nejvyšším skóre, a 0 znamená, že všechny položky testu byly provedeny s nejnižším skóre. body.
|
Měsíce 1-24
|
|
Kinematické parametry (tj. rychlost, trhnutí, čas) schopností horních končetin pomocí rehabilitačního systému virtuální reality (VRRS)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
Aktivity VRRS budou kvantitativně vyhodnocovat jednoruční schopnosti prostřednictvím kinematických parametrů.
|
Měsíce 1-24
|
|
Vektorová velikost aktivit horních končetin detekovaná pomocí ActigraphGXT3+ během klinického hodnocení
Časové okno: Měsíce 1-24
|
ActigraphGXT3+, který se bude nosit na dvou zápěstích, bude během klinického hodnocení kvantitativně měřit pohyby horních končetin.
|
Měsíce 1-24
|
|
Skóre snímků magnetické rezonance se semikvantitativním zobrazením magnetické rezonance (sqMRI)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
SqMRI se skládá z globálního skóre a řady dílčích skóre specificky hodnotících zapojení různých oblastí mozku a závažnost mozkových lézí na základě jeho strukturního vzhledu MRI (tj.
sekvence, časování z události úderu, digitalizace)
|
Měsíce 1-24
|
|
Počty a typy mutací souvisejících s mrtvicí pomocí sekvenování Whole Exome Sequencing (WES)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
Ke studiu prevalence a korelace genotyp-fenotyp mutací v genech již spojených s dětskou mozkovou příhodou a k objevení nových možných kandidátských genů bude získán vzorek krve (7 cc) a bude použito sekvenování Whole Exome Sequencing (WES) pro vyhledávání vzácných potenciálně poškození jednonukleotidových variant (SNV).
|
Měsíce 1-24
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Scores of Melbourne Assessment 2 (MA2)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
Jde o test s odkazem na kritérium, který měří jednostrannou kvalitu pohybu horní končetiny u subjektů s neurologickým postižením podle čtyř prvků: (i) rozsah pohybu, (ii) přesnost dosahu a umístění, (iii) obratnost uchopení, uvolnění a manipulace a (iv) Plynulost pohybu.
Bodování se provádí napříč 30 bodovými položkami pomocí tří-, čtyř- nebo pětibodové škály a individuálně definovaných bodovacích kritérií.
Skóre položek vztahující se ke každému měřenému prvku pohybu se sečtou v rámci odpovídající dílčí stupnice.
Konečné skóre dítěte na MA2 se uvádí jako čtyři samostatná skóre, jedno pro každý měřený prvek kvality pohybu.
Vyšší skóre ukazuje na vyšší vyšetřovanou schopnost horní končetiny.
|
Měsíce 1-24
|
|
Skóre boxových a blokových testů (BBT)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
Měří jednostrannou hrubou manuální zručnost.
Je to rychlý, jednoduchý a levný test.
Může být použit u širokého spektra populace od dětství až po dospělé.
Skóre je dáno počtem bloků přenesených z jednoho oddílu do druhého za jednu minutu.
Vyšší skóre v testu ukazuje na lepší hrubou manuální zručnost.
|
Měsíce 1-24
|
|
Skóre měření pacientů a životního prostředí – děti a mládež (PEM-CY)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
Je to měřítko, které hodnotí participaci doma, ve škole a v komunitě spolu s environmentálními faktory v každém z těchto prostředí.
|
Měsíce 1-24
|
|
Dotazník skóre kvality života dětí s dětskou mozkovou obrnou (CP QOL – dítě, 4–12 let)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
Tento nástroj je užitečný pro hodnocení intervencí určených ke zlepšení života dětí.
|
Měsíce 1-24
|
|
Skóre dotazníku kvality života po mozkové obrně pro dospívající (CP QOL – dospívající, 13–18 let)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
Tento nástroj je užitečný pro hodnocení intervencí určených ke zlepšení života dospívajících.
|
Měsíce 1-24
|
|
Dotazník skóre zkušeností s používáním dětské ruky (CHEQ)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
CHEQ je dotazník s 27 otázkami, které hodnotí zkušenosti dětí a dospívajících s používáním postižené ruky nebo ruční protézy při činnostech, kde jsou obvykle potřeba dvě ruce.
Dílčí otázky jsou hodnoceny na 4stupňové škále.
Celkové hrubé skóre je transformováno pomocí Raschovy analýzy na jednotkovou stupnici 0-100, kde 100 znamená nejvyšší skóre a 0 znamená nejnižší.
|
Měsíce 1-24
|
|
Kontrolní seznam skóre chování dítěte (CBCL)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
CBCL bude použito k měření behaviorálních funkcí a sestává ze 113 položek popisujících širokou škálu problémů s chováním v dětství se subškálami pro externalizaci a internalizaci problémů s chováním.
Rodiče hodnotí, jak pravdivé jsou jednotlivé položky nyní nebo byly během posledních 6 měsíců na stupnici 3 bodů (0 znamená „není pravda“, 1 znamená „spíše nebo někdy pravdivé“ a 2 „velmi pravdivé nebo často pravdivé“). .
|
Měsíce 1-24
|
|
Skóre aktivit horních končetin zjištěných pomocí ActigraphGXT3+ během každodenního života
Časové okno: Měsíce 1-24
|
ActigraphGXT3+, který se bude nosit na dvou zápěstích, bude kvantitativně měřit pohyby horních končetin během každodenního života po dobu jednoho týdne.
|
Měsíce 1-24
|
|
Kognitivní hodnocení pomocí Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence – čtvrté vydání (WPPSI-IV)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
WPPSI-IV je individuálně spravovaný normou odkazovaný nástroj pro hodnocení inteligence dětí ve věku 2 roky, 6 měsíců až 7 let, 7 měsíců.
WPPSI-IV obsahuje krátké, herní úkoly, které zaujmou malé děti.
Získaná skóre zahrnují IQ v plné škále, stejně jako tři indexová skóre (verbální porozumění, vizuální prostorová a pracovní paměť) pro děti do 3 let, 11 měsíců; a pět indexových skóre (verbální porozumění, vizuální prostorový prostor, fluidní uvažování, pracovní paměť, rychlost zpracování) pro děti od 4 let do 7 let, 7 měsíců.
Doplňkové dílčí testy mohou být poskytnuty k získání dalších skóre pro osvojování slovní zásoby, neverbální a obecné schopnosti (pro všechny věkové kategorie) a kognitivní dovednosti (pro starší děti).
|
Měsíce 1-24
|
|
Skóre kognitivního hodnocení pomocí Wechslerovy inteligenční škály pro děti – čtvrté vydání (WISC-IV)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
WISC-IV je individuálně administrovaný IQ test používaný u dětí ve věku od 6 do 16 let.
Na WISC-IV je 15 dílčích testů, ale nemusí být všechny použity.
Kromě skóre subtestů se uvádí kombinované složené skóre (IQ).
Mohou být také hlášena složená skóre týkající se specifických kognitivních oblastí (indexové skóre lze vytvořit v oblastech verbálního porozumění, percepčního uvažování, pracovní paměti a rychlosti zpracování).
|
Měsíce 1-24
|
|
Skóre kognitivního hodnocení pomocí Wechslerovy škály inteligence dospělých – čtvrté vydání (WAIS-IV)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
WAIS-IV je individuálně podávaný test s odkazem na normu určený k měření kognitivních schopností u jedinců ve věku od 16 let do 90 let, 11 měsíců.
Je to nejčastěji používaná míra inteligence u dospělých a starších adolescentů.
WAIS-IV poskytuje IQ v plném měřítku, indexová skóre a škálovaná skóre na úrovni subtestů.
Čtyři indexová skóre jsou Verbal Comprehension (VCI), Perceptual Reasoning (PRI), Working Memory (WMI) a Processing Speed (PSI).
WAIS-IV obsahuje 10 základních dílčích testů a pět doplňkových dílčích testů.
|
Měsíce 1-24
|
|
Skóre vývojového testu integrace vizuálního motoru (VMI)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
VMI je standardizované hodnocení s odkazem na normy zahrnující kopírování geometrických tvarů, které se používá k určení úrovně integrace mezi zrakovým a motorickým systémem u dětí a dospívajících ve věku od 3 do 18 let.
Standardní skóre a percentily se pak vypočítají podle počtu správně zkopírovaných geometrických tvarů.
|
Měsíce 1-24
|
|
Skóre verbální plynulosti s NEPSY-II
Časové okno: Měsíce 1-24
|
Subtest verbální plynulosti v rámci jazykové domény NEPSY-II hodnotí schopnost generovat slova v rámci specifických sémantických a fonologických kategorií u dětí ve věku od 3 do 16 let.
Dítě je požádáno, aby vytvořilo co nejvíce slov za 60 sekund v rámci dané sémantické nebo fonologické kategorie.
Podle počtu vytvořených slov se vypočítá škálované skóre.
|
Měsíce 1-24
|
|
Skóre inhibice s NEPSY-II
Časové okno: Měsíce 1-24
|
Subtest inhibice, v rámci Attention and Executive fuction domény NEPSY-II, hodnotí schopnost inhibovat automatické reakce ve prospěch nových, u dětí mezi 5 a 16 lety. Subjekt se dívá na řadu černobílých tvarů nebo šipek a pojmenovává buď tvar nebo směr, nebo dává střídavou odpověď v závislosti na barvě tvaru nebo šipky. Podle správných odpovědí a doby provedení se vypočítá škálované skóre nebo percentily. |
Měsíce 1-24
|
|
Výsledky testu BVS Corsi
Časové okno: Měsíce 1-24
|
BVS Corsi test je standardizované měření zrakově-prostorové krátkodobé paměti/pracovní paměti pro děti, prováděné na plastové desce obsahující devět bloků.
Subjekt je požádán, aby načetl sekvenci bloků, na které experimentátor klepl, podle stejného pořadí pro podmínku vpřed nebo obrácení pořadí pro podmínku vzad.
Délka sekvence identifikuje úroveň rozpětí.
Úroveň je splněna, když jsou správně načteny alespoň tři její sekvence.
Pokud jsou naopak na úrovni provedeny tři nebo více chyb, test je ukončen.
Skóre rozpětí je nejvyšší prošlou úrovní.
Podle skóre rozpětí jsou k dispozici i percentily.
|
Měsíce 1-24
|
|
S NEPSY-II je nastaveno skóre sluchové pozornosti a odezvy
Časové okno: Měsíce 1-24
|
Tento subtest se skládá ze dvou různých částí.
První z nich, podávaná od 5 do 16 let, se nazývá sluchová pozornost a umožňuje posoudit trvalou a selektivní sluchovou pozornost.
Ten druhý, podávaný ve věku od 7 do 16 let, se nazývá Response Set a je navržen tak, aby vyhodnotil schopnost posunout a udržet nový a komplexní soubor zahrnující jak inhibici dříve naučených reakcí, tak správnou reakci na odpovídající nebo kontrastní podněty.
Dítě poslouchá řadu slov a když slyší cílové slovo, dotkne se příslušného kruhu.
Podle správných odpovědí se vypočítá škálované skóre nebo percentily.
|
Měsíce 1-24
|
|
Skóre trvalé pozornosti s LEITER-3
Časové okno: Měsíce 1-24
|
Tento dílčí test v rámci testu LEITER-3 hodnotí zrakovou pozornost u dětí a dospělých (3-75+ let) tím, že vyžaduje, aby identifikovali cílový stimul v rámci rostoucí složitosti matic s distraktory.
Počet správně identifikovaných cílů umožňuje vypočítat škálované skóre.
|
Měsíce 1-24
|
|
Inventář hodnocení chování výkonné funkce – druhé vydání (BRIEF-2)
Časové okno: Měsíce 1-24
|
BRIEF-2 měří výkonné funkce v kontextu každodenního života u dětí školního věku a dospívajících pomocí zpráv rodičů a učitelů.
Z 63 položek je možné zkoumat 9 různých oblastí: inhibice, sebemonitorování, posun, emoční kontrola, iniciativa, pracovní paměť, plánování a organizace, úkol-monitorování a organizace materiálů.
Pro každou oblast je možné vypočítat t-skóre.
Těchto 9 exekutivních domén je sloučeno do tří indexů, které se týkají kognitivní, behaviorální a emoční regulace, a je také poskytnuto globální skóre exekutivních funkcí.
|
Měsíce 1-24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. září 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. ledna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. srpna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
25. srpna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. srpna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. srpna 2023
Naposledy ověřeno
1. srpna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ERAPERMED2019-254
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Jednostranná mozková obrna
-
NYU Langone HealthDokončenoUnilateral Spatial Neglect (USN)Spojené státy
-
Auckland City HospitalNáborMrtvice | Krevní tlak | Embolus CerebralNový Zéland