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结合生物标志物和远程医疗解决方案，为中风偏瘫儿童的上肢家庭和社区提供精准医疗 (CATCH-HEMI)

2023年8月22日更新者：IRCCS Fondazione Stella Maris

结合生物标志物和远程医疗解决方案，为中风偏瘫儿童提供家庭和社区精准医疗和上肢干预 (CATCH-HEMI)

儿童（包括围产期）中风的发病率为每 10 万人 1.3 至 13.0 人每年在欧洲。 1/3的新生儿和50%的产后脑卒中儿童会出现偏瘫，且上肢受影响程度普遍大于下肢，严重影响儿童的参与和生活质量。目前缺乏机会来推进关于基因组变异对小儿卒中的模式、表现和预后的影响的科学知识。相反，这一发现可能具有巨大的潜力来推动康复，这是中风患者护理的主要组成部分，并实现良好的功能结果。本提案旨在通过识别来自四个不同领域（组学、临床评估、神经影像、信息和通信技术）的相关生物标志物，对中风偏瘫儿童进行分层，从而改变目前对中风偏瘫儿童的护理和干预管理。创建一种新颖的、以患者为中心的跨学科模型来优化和定制康复治疗。作为一种诊断工具，新的工作流程允许根据患者的具体需求规划个性化治疗，为基于证据的临床决策过程创建一个模型，该模型从特定生物标志物的测量、临床测量和有效的治疗开始。使用患者的上肢。计划方法的可行性可用于深入分析和理解先前的研究结果以及对现有康复治疗的新试点研究。结果将提供一个例子，说明不同类型的综合评估如何有助于制定中风偏瘫儿童的管理计划，从而更好地理解遗传和表型数据之间的相关性。最后，卫生技术评估将提供对其国家和地区成本效益的估计。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

详细说明

儿童中风的病因是多方面的，包括遗传因素和表观遗传因素，但没有可靠的预防或治疗策略预测因素。临床特征的表型变异给精准中风医学的应用带来了一些挑战，使得简单的遗传风险评估只能在个体基础上提供部分信息。高发病率和患病率，加上病因学和表型特征的高度异质性，使儿童期卒中成为需要个体化医疗（PM）方法的儿童期主要疾病之一。事实上，成人中风的 PM 指导原则强调需要识别、评估、组织和分析从每个个体获得的大量变量，以生成优化康复目标的精确方法。

本提案旨在改变目前对脑卒中偏瘫儿童的护理和干预管理，提供精准跨学科方法的新模式。主要目标是识别来自四个不同领域（组学、临床评估、神经影像学、运动学分析）的相关生物标志物，以便对儿童进行分层并创建新型儿童中风患者特定模型（PSM），以优化和定制康复治疗。这种方法是高度需要定制康复治疗的，不仅基于对特定治疗计划和干预结果的粗略估计，而且基于从每个个体获得的大量变量的识别和分析。此外，在之前的集中诊断和/或康复研究项目中，临床医生已经收集了许多综合数据，但尚未在整体和个性化治疗方法（在 PM 方法中称为治疗诊断）中使用。 CATCH-HEMI 将有助于提高每个中风偏瘫儿童的护理质量。

研究人员将收集至少 60 名因中风导致偏瘫的儿童样本的所有数据。

将评估的四个领域是：遗传（仅收集血液样本）；神经影像（仅收集现有的结构性脑部 MRI 图像）；临床评估：所有 60 名参与者将使用一套全面的标准化结果测量进行基线临床评估（评估将持续约 2 小时，涵盖 ICF 强调的所有领域，即国际功能、残疾和健康分类）。儿童和家长需要额外的时间填写调查问卷，调查参与情况和生活质量。这些调查问卷可以在家填写，然后通过邮件发送给临床医生。此外，对于KINEMATIC评估，参与者将被要求穿戴可穿戴智能商业技术解决方案（例如临床评估后一个月。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Giuseppina Sgandurra, MD, PhD
电话号码：+39 050 886233/224
邮箱：g.sgandurra@fsm.unipi.it

学习地点

埃及
- - Alexandria、埃及
    - Prof. Tarek Omar
    - 接触：
      
      Tarek E.I. Omar, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人

接受健康志愿者

不适用

取样方法

非概率样本

研究人群

我们将纳入确诊为围产前或新生儿后、动脉缺血性或出血性静脉卒中导致偏瘫的患者。

描述

纳入标准：

上肢功能轻度至中度严重受损，受影响手抓握物体的能力极低（MACS I-IV 级）；
根据非麻痹上肢模仿动作的能力评估，没有明显的运动障碍或沟通缺陷；
足够的合作、认知和沟通理解来进行评估和参与干预；
足够的注意力、参与度和视觉能力来执行

排除标准：

严重或非常轻微的 UpL 残疾 (MACS V)；
研究开始前6个月内上肢注射过A型肉毒毒素；
进入研究前 6 个月内在 UpL 进行上肢手术

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
UCP集团中风偏瘫儿童

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
辅助手评估（AHA）分数大体时间：第 1-24 个月	该评估衡量单侧上肢残疾儿童在使用特定玩具或活动的半结构化课程中的双手表现。是标准化标准参考测试，分数总和可能在 20 到 80 之间变化，其中分数越高表明能力水平越高；标度分数范围在 0 到 100 之间，是将总分转换为量表内的百分比分布，其中 100 表示所有测试项目的得分最高，0 表示所有测试项目的得分最低点。	第 1-24 个月
通过虚拟现实康复系统（VRRS）获得上肢能力的运动学参数（即速度、冲击力、时间）大体时间：第 1-24 个月	VRRS 活动将通过运动学参数定量评估单手能力。	第 1-24 个月
临床评估期间使用 ActigraphGXT3+ 检测上肢活动的矢量幅度大体时间：第 1-24 个月	ActigraphGXT3+将佩戴在两个手腕上，在临床评估过程中定量测量上肢的运动。	第 1-24 个月
半定量磁共振图像 (sqMRI) 等级的磁共振图像评分大体时间：第 1-24 个月	SqMRI 由一个总体评分和多个子评分组成，这些子评分专门根据其结构 MRI 外观（即，大脑损伤的情况）评估不同大脑区域的参与情况以及脑损伤的严重程度。序列、中风事件的计时、数字化）	第 1-24 个月
通过全外显子组测序 (WES) 得出中风相关突变的数量和类型大体时间：第 1-24 个月	为了研究与儿科中风相关的基因突变的患病率和基因型-表型相关性，并发现新的可能的候选基因，将采集血液样本（7 cc），并应用全外显子组测序（WES）来搜索罕见的潜在基因破坏性单核苷酸变异（SNV）。	第 1-24 个月

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
墨尔本评估 2 (MA2) 分数大体时间：第 1-24 个月	这是标准参考测试，根据四个要素测量神经损伤受试者的单侧上肢运动质量：(i) 运动范围，(ii) 触及和放置的准确性，(iii) 抓握、释放和操纵的灵巧性，以及（四）动作流畅。使用三分制、四分制或五分制以及单独定义的评分标准对 30 个评分项目进行评分。与测量的每个运动要素相关的项目分数在相应的子量表内求和。孩子在 MA2 上的最终分数以四个单独的分数报告，每个分数对应所测量的运动质量的每个要素。分数越高表明所调查的上肢能力越高。	第 1-24 个月
盒式和块式测试 (BBT) 分数大体时间：第 1-24 个月	它测量单侧的粗手灵巧度。这是一种快速、简单且廉价的测试。它适用于从儿童到成人的广泛人群。分数是根据一分钟内从一个隔间运送到另一个隔间的块数给出的。测试得分越高表明总体手动灵活性越好。	第 1-24 个月
患者和环境测量得分 - 儿童和青少年 (PEM-CY) 大体时间：第 1-24 个月	它是一种评估家庭、学校和社区参与度以及每种环境中的环境因素的衡量标准。	第 1-24 个月
脑瘫儿童生活质量问卷分数（CP QOL -儿童，4-12 岁）大体时间：第 1-24 个月	该工具可用于评估旨在改善儿童生活的干预措施。	第 1-24 个月
青少年脑瘫生活质量问卷分数（CP QOL -青少年，13-18 岁）大体时间：第 1-24 个月	该工具可用于评估旨在改善青少年生活的干预措施。	第 1-24 个月
儿童手部使用体验问卷（CHEQ）分数大体时间：第 1-24 个月	CHEQ 是一份包含 27 个问题的调查问卷，旨在评估儿童和青少年在通常需要两只手的活动中使用受影响的手或手假肢的体验。子问题分为 4 级。总原始分数通过 Rasch 分析转化为 0-100 单位量表，其中 100 表示最高分数，0 表示最低分数。	第 1-24 个月
儿童行为检查表分数（CBCL）大体时间：第 1-24 个月	CBCL 将用于测量行为功能，由 113 个项目组成，描述广泛的儿童行为问题，并具有外化和内化行为问题的分量表。家长以 3 分的标准对每个项目现在或过去 6 个月内的真实程度进行评分（0 表示“不真实”，1 表示“有些或有时真实”，2 表示“非常真实或经常真实”）。	第 1-24 个月
ActigraphGXT3+检测日常生活中上肢活动评分大体时间：第 1-24 个月	ActigraphGXT3+佩戴在两只手腕上，将在一周内定量测量日常生活中上肢的运动。	第 1-24 个月
韦克斯勒学前和小学智力量表的认知评估 - 第四版 (WPPSI-IV) 大体时间：第 1-24 个月	WPPSI-IV 是一种单独管理、参考常模的工具，用于评估 2 岁 6 个月至 7 岁 7 个月儿童的智力。 WPPSI-IV 包括吸引幼儿的简短、类似游戏的任务。得出的分数包括 3 岁 11 个月以下儿童的全面智商分数以及三个指数分数（言语理解、视觉空间和工作记忆）； 4 岁至 7 岁 7 个月儿童的五项指数评分（语言理解、视觉空间、流畅推理、工作记忆、处理速度）。可以进行辅助分测试，以获得词汇习得、非语言和一般能力（适用于所有年龄段）和认知能力（适用于年龄较大的儿童）的额外分数。	第 1-24 个月
韦氏儿童智力量表认知评估分数 - 第四版 (WISC-IV) 大体时间：第 1-24 个月	WISC-IV 是一项单独进行的智商测试，适用于 6 至 16 岁的儿童。 WISC-IV 上有 15 个子测试，但可能不会全部使用。除了分项测试分数外，还会报告综合综合分数（IQ）。还可以报告与特定认知领域相关的综合分数（可以在言语理解、知觉推理、工作记忆和处理速度等领域产生指数分数）。	第 1-24 个月
韦氏成人智力量表认知评估分数 - 第四版 (WAIS-IV) 大体时间：第 1-24 个月	WAIS-IV 是一项单独进行、参考常模的测试，旨在测量 16 岁至 90 岁零 11 个月个体的认知能力。它是成人和老年青少年最常用的智力测量方法。 WAIS-IV 产生全量表 IQ、指数分数和子测试级别的量表分数。四个指标分数是语言理解（VCI）、知觉推理（PRI）、工作记忆（WMI）和处理速度（PSI）。 WAIS-IV 包括 10 个核心子测试和 5 个补充子测试。	第 1-24 个月
视觉运动整合（VMI）发育测试成绩大体时间：第 1-24 个月	VMI 是一项标准化、参考规范的评估，涉及复制几何形式，用于确定 3 至 18 岁儿童和青少年视觉和运动系统之间的整合水平。然后根据正确复制的几何形状的数量计算标准分数和百分位数。	第 1-24 个月
NEPSY-II 的言语流利度分数大体时间：第 1-24 个月	NEPSY-II 语言领域内的言语流利度分测试评估 3 至 16 岁儿童在特定语义和语音类别内生成单词的能力。要求孩子在 60 秒内，在给定的语义或语音类别内说出尽可能多的单词。根据产生的单词数，计算比例分数。	第 1-24 个月
NEPSY-II 的抑制分数大体时间：第 1-24 个月	NEPSY-II 的注意力和执行功能域内的子测试抑制评估 5 至 16 岁儿童抑制自动反应以支持新反应的能力。受试者看着一系列黑白形状或箭头，并根据形状或箭头的颜色命名形状或方向，或给出交替响应。根据正确反应和执行时间，计算比例分数或百分位数。	第 1-24 个月
BVS Corsi 测试成绩大体时间：第 1-24 个月	BVS Corsi 测试是儿童视觉空间短期记忆/工作记忆的标准化测量，在包含九个块的塑料板上进行。要求受试者检索实验者敲击的块的顺序，对于前向条件遵循相同的顺序，或者对于后向条件颠倒顺序。序列长度标识跨度级别。当至少三个序列被正确检索时，该级别就通过了。相反，如果一个级别出现三个或更多错误，则测试终止。跨度分数是通过的最高级别。根据跨度分数，还可以使用百分位数。	第 1-24 个月
NEPSY-II 设定的听觉注意力和反应分数大体时间：第 1-24 个月	该子测试由两个不同的部分组成。第一个测试在 5 至 16 岁之间进行，称为听觉注意力，可以评估持续性和选择性的听觉注意力。后者在 7 至 16 岁之间进行，称为“反应组”，旨在评估转移和维持新的复杂反应组的能力，包括抑制先前学到的反应以及对匹配或对比刺激的正确反应。孩子会听到一系列单词，并在听到目标单词时触摸相应的圆圈。根据正确答案，计算比例分数或百分位数。	第 1-24 个月
LEITER-3 的持续注意力分数大体时间：第 1-24 个月	LEITER-3 测试中的该子测试通过要求儿童和成人（3-75 岁以上）在带有干扰因素的复杂性矩阵中识别目标刺激来评估他们的视觉注意力。正确识别的目标数量可以计算缩放分数。	第 1-24 个月
执行功能行为评定量表分数 - 第二版 (BRIEF-2) 大体时间：第 1-24 个月	Brief-2 通过家长和老师的报告来衡量学龄儿童和青少年在日常生活中的执行功能。从这 63 个项目中，可以调查 9 个不同的领域：抑制、自我监控、转移、情绪控制、主动性、工作记忆、计划和组织、任务监控以及材料组织。可以计算每个区域的 t 分数。这 9 个执行域合并为认知、行为和情绪调节三个指数，并提供全局执行功能评分。	第 1-24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

IRCCS Fondazione Stella Maris

合作者

Karolinska Institutet

Alexandria University

Karlsruhe Institute of Technology

Khymeia

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2023年9月1日

初级完成 (估计的)

2024年9月30日

研究完成 (估计的)

2024年9月30日

研究注册日期

首次提交

2023年1月20日

首先提交符合 QC 标准的

2023年8月22日

首次发布 (实际的)

2023年8月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)