Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kombinere biomerkere og telehelseløsninger for levering hjemme og i samfunnet presisjonsmedisin for øvre lemmer hos barn med HEMIplegi på grunn av hjerneslag (CATCH-HEMI)

22. august 2023 oppdatert av: IRCCS Fondazione Stella Maris

Kombinere biomerkere og telehelseløsninger for levering hjemme og i samfunnet presisjonsmedisin og intervensjon for øvre lemmer hos barn med HEMIplegi på grunn av hjerneslag (CATCH-HEMI)

Pediatrisk (inkludert perinatalt) hjerneslag har en forekomst på mellom 1,3 og 13,0 per 100.000 årlig i Europa. 1/3 av barn med neonatalt og 50 % av postnatalt slag vil utvikle en hemiplegi med overekstremitet som generelt er mer påvirket enn underekstremitet og en alvorlig innvirkning på barns deltakelse og livskvalitet. Muligheter for å fremme vitenskapelig kunnskap om påvirkningen av genomisk variasjon på mønster, presentasjoner og prognose ved pediatrisk hjerneslag mangler. Motsatt kan oppdagelsen ha et enormt potensial for å drive rehabiliteringen som er hovedkomponenten i slagpasientens omsorg og for å oppnå et godt funksjonelt resultat. Det foreliggende forslaget tar sikte på å endre dagens behandling av omsorg og intervensjon av barn med hemiplegi på grunn av hjerneslag, ved å identifisere relevante biomarkører som kommer fra fire forskjellige områder (omics, klinisk vurdering, nevroimaging, informasjons- og kommunikasjonsteknologier) for å stratifisere barna og å lage en ny transdisiplinær pasientsentrert modell for å optimalisere og skreddersy rehabiliteringsbehandlingen. Som et diagnostisk verktøy tillater den nye arbeidsflyten oppsettet for planlegging av en individualisert behandling basert på pasientspesifikke behov, og skaper en modell for en evidensbasert klinisk beslutningsprosess som starter fra målinger av spesifikke biomarkører, kliniske målinger og effektive bruk av pasientens øvre lem. Gjennomførbarheten av den planlagte tilnærmingen kan brukes for å dypt analysere og forstå resultater fra tidligere forskning og i nye pilotstudier på allerede tilgjengelige rehabiliterende behandlinger. Resultatene vil gi et eksempel på hvordan ulike typer integrerte vurderinger kan bidra til å lage en plan for håndtering av barn med hemiplegi på grunn av hjerneslag, og dermed føre til en bedre forståelse av sammenhengen mellom genetiske og fenotypiske data. Til slutt vil helseteknologivurderingen gi estimater for den nasjonale og regionale kostnadseffektiviteten.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Detaljert beskrivelse

Etiologiske årsaker til hjerneslag hos barn er mange og omfatter både genetiske og epigenetiske faktorer, men det er ingen pålitelige prediktorer for forebygging eller behandlingsstrategier. Fenotypisk variasjon av kliniske funksjoner utgjør flere utfordringer for anvendelsen av presisjonsslagmedisin, og gjør en enkel genetisk risikovurdering bare delvis informativ på individuell basis. Den høye forekomsten og prevalensen, sammen med den høye hetereogeniteten til etiologien og fenotypiske profiler, kandidater til hjerneslag i barndommen som en av hovedlidelsene i barndommen som trenger en personlig medisin (PM) tilnærming. De veiledende prinsippene for PM i voksen hjerneslag understreker faktisk behovet for å identifisere, verdsette, organisere og analysere mangfoldet av variabler hentet fra hver enkelt for å generere en presis tilnærming for å optimalisere rehabiliteringsmålet.

Det nåværende forslaget tar sikte på å endre dagens behandling av omsorg og intervensjon av barn med hemiplegi på grunn av hjerneslag, og gir en ny modell for presisjons transdisiplinær tilnærming. Hovedmålet er å identifisere relevante biomarkører som kommer fra fire ulike områder (omics, klinisk vurdering, nevroimaging, kinematisk analyse) for å stratifisere barna og lage en ny pasientspesifikk modell for hjerneslag (PSM) for å optimalisere og skreddersy rehabiliteringsbehandlingen. Denne tilnærmingen er sterkt etterspurt av behovet for å skreddersy rehabiliteringsbehandlingen, ikke bare på grunnlag av grove estimater av utfall for en bestemt behandlingsplanlegging og intervensjon, men på identifisering og analyse av mangfoldet av variabler hentet fra hver enkelt person. Dessuten er mye av omfattende data allerede samlet inn av klinikere, men likevel ikke lett brukt, under tidligere fokuserte diagnostiske og/eller rehabiliterende forskningsprosjekter i en hel og personlig behandlingstilnærming (kalt theranostic, i PM-tilnærming). CATCH-HEMI vil bidra til å forbedre kvaliteten på omsorgen for hvert barn med hemiplegi på grunn av hjerneslag.

Etterforskerne vil samle alle data i et utvalg på minst 60 barn med hemiplegi på grunn av hjerneslag.

De fire områdene som vil bli vurdert vil være: GENETISK (bare en blodprøve vil bli samlet inn); NEUROIMAGING (bare de allerede tilgjengelige strukturelle hjerne-MR-bildene vil bli samlet inn); KLINISK VURDERING: alle de 60 deltakerne vil bli klinisk evaluert ved baseline med et omfattende batteri av standardiserte resultatmål (evalueringen vil vare rundt 2 timer og dekker alle domenene som er understreket av ICF, dvs. Internasjonal klassifisering av funksjon, funksjonshemming og helse). Det vil kreve ekstra tid for barn og foreldre til å fylle ut spørreskjemaer som undersøker deltakelse og livskvalitet. Disse spørreskjemaene kunne fylles ut hjemme og deretter sendes via post til klinikerne. Dessuten, for KINEMATIC-evalueringen, vil deltakerne bli bedt om å bære smarte kommersielle teknologiske løsninger (f. armbånd med sensorer inni, app for registrering av dagliglivet) i én måned etter den kliniske evalueringen.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Giuseppina Sgandurra, MD, PhD
Telefonnummer: +39 050 886233/224
E-post: g.sgandurra@fsm.unipi.it

Studiesteder

Egypt
- - Alexandria, Egypt
    - Prof. Tarek Omar
    - Ta kontakt med:
      
      Tarek E.I. Omar, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Vi vil inkludere pasienter med bekreftet diagnose hemiplegi på grunn av pre-peri eller post-neonatal, arteriøs iskemisk eller hemorragisk venøst slag.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

mild til moderat alvorlig svekkelse av funksjonen i øvre lemmer med minimal evne til å gripe og holde gjenstander med berørt hånd (MACS nivå I-IV);
ingen åpenbar motorisk dyspraksi eller kommunikasjonsmangel vurdert ut fra evnen til å imitere handling med det ikke-paretiske overekstremiteten;
tilstrekkelig samarbeid, kognitiv og kommunikativ forståelse for å utføre vurderinger og delta i intervensjonen;
tilstrekkelig oppmerksomhet, engasjement og visuelle evner til å prestere

Ekskluderingskriterier:

alvorlig eller svært liten UpL funksjonshemming (MACS V);
Botulinumtoksin-A-injeksjoner i øvre lemmer innen 6 måneder før studiestart;
øvre ekstremitetsoperasjon i UpL innen 6 måneder før studiestart

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
UCP gruppe barn med hemiplegi på grunn av hjerneslag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Poengsummen for Assisting Hand Assessment (AHA) Tidsramme: Måned 1-24	Denne vurderingen måler bimanuell ytelse hos barn med ensidig funksjonshemning i øvre lemmer, under en semistrukturert økt med spesifikke leker eller aktiviteter. Er en standardisert kriterie-referert test og summen av poeng kan variere mellom 20 og 80, hvor en høyere poengsum indikerer et høyere evnenivå; den skalerte poengsummen varierer mellom 0 og 100 og er en transformasjon av sumskåren til en prosentvis fordeling innenfor skalaen, der 100 indikerer at alle testelementene ble utført med høyest poengsum, og 0 betyr at alle testelementene ble utført med de laveste poeng.	Måned 1-24
Kinematiske parametere (dvs. hastighet, rykk, tid) for evner i øvre lemmer ved hjelp av Virtual Reality Rehabilitation System (VRRS) Tidsramme: Måned 1-24	VRRS-aktiviteter vil kvantitativt evaluere unmanuelle evner, gjennom kinematiske parametere.	Måned 1-24
Vektorstørrelsen på aktiviteter i øvre lemmer oppdaget med ActigraphGXT3+ under klinisk vurdering Tidsramme: Måned 1-24	ActigraphGXT3+, som skal bæres på de to håndleddene, vil kvantitativt måle bevegelsene til øvre lemmer under den kliniske vurderingen.	Måned 1-24
Score av magnetiske resonansbilder med skalaen semi-kvantitativ magnetisk resonansbilde (sqMRI) Tidsramme: Måned 1-24	SqMRI består av en global poengsum og en rekke delpoeng som spesifikt vurderer involvering av forskjellige hjerneregioner og alvorlighetsgraden av hjernelesjon basert på dens strukturelle MR-utseende (dvs. sekvenser, timing fra slaghendelsen, digitalisering)	Måned 1-24
Antall og type slagrelatert mutasjon ved hjelp av Whole Exome Sequencing (WES) Tidsramme: Måned 1-24	For å studere prevalensen og genotype-fenotype-korrelasjonen av mutasjoner i gener som allerede er assosiert med pediatrisk hjerneslag og for å oppdage nye mulige kandidatgener, vil en blodprøve (7 cc) bli tatt og Whole Exome Sequencing (WES) vil bli brukt for å søke sjeldne potensielt skadelige enkeltnukleotidvarianter (SNV).	Måned 1-24

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Resultatene for Melbourne Assessment 2 (MA2) Tidsramme: Måned 1-24	Det er en kriterium-referert test som måler unilateral øvre ekstremitets bevegelseskvalitet hos personer med nevrologiske svekkelser i henhold til fire elementer: (i) bevegelsesområde, (ii) nøyaktighet av rekkevidde og plassering, (iii) fingerferdighet til å gripe, slippe og manipulere og (iv) Flytende bevegelse. Poengsummen fullføres på tvers av de 30 poengpunktene ved hjelp av en tre-, fire- eller fempunktsskala og individuelt definerte poengkriterier. Varepoeng knyttet til hvert målt bevegelseselement summeres innenfor den tilsvarende underskalaen. Et barns endelige poengsum på MA2 rapporteres som fire separate poengsummer, én for hvert element av bevegelseskvalitet som måles. En høyere poengsum indikerer en høyere evne til overekstremitet undersøkt.	Måned 1-24
Antall boks- og blokktester (BBT) Tidsramme: Måned 1-24	Den måler ensidig brutto fingerferdighet. Det er en rask, enkel og rimelig test. Den kan brukes med et bredt spekter av populasjoner fra barndom til voksne. Poengsummen er gitt av antall blokker som fraktes fra det ene rommet til det andre i løpet av ett minutt. Høyere poengsum på testen indikerer bedre grov manuell fingerferdighet.	Måned 1-24
Resultat av pasient- og miljøtiltak – barn og ungdom (PEM-CY) Tidsramme: Måned 1-24	Det er et mål som evaluerer deltakelse i hjemmet, på skolen og i samfunnet, sammen med miljøfaktorer innenfor hver av disse settingene.	Måned 1-24
Score av Cerebral Parese livskvalitetsspørreskjema for barn (CP QOL -Child, 4-12 år) Tidsramme: Måned 1-24	Dette instrumentet er nyttig for å evaluere intervensjoner designet for å forbedre livene til barn.	Måned 1-24
Score av Cerebral Parese livskvalitetsspørreskjema for ungdom (CP QOL -Tenåringer, 13-18 år) Tidsramme: Måned 1-24	Dette instrumentet er nyttig for å evaluere intervensjoner designet for å forbedre livene til ungdom.	Måned 1-24
Massevis av spørreskjema for håndbrukserfaring for barn (CHEQ) Tidsramme: Måned 1-24	CHEQ er et spørreskjema med 27 spørsmål som evaluerer barn og unges erfaring med å bruke den berørte hånden eller håndprotesene i aktiviteter der det vanligvis trengs to hender. Underspørsmålene er vurdert på en 4-nivå skala. Den totale råskåren transformeres ved hjelp av Rasch-analyse til en 0-100 enhetsskala, der 100 indikerer høyest skår, og 0 betyr lavest.	Måned 1-24
Sjekkliste for score for barns atferd (CBCL) Tidsramme: Måned 1-24	CBCL vil bli brukt for å måle atferdsfunksjoner og består av 113 elementer som beskriver et bredt spekter av atferdsproblemer i barndommen, med underskalaer for eksternaliserende og internaliserende atferdsproblemer. Foreldre vurderer hvor sant hvert element er nå eller var i løpet av de siste 6 månedene i en skala på 3 poeng (0 betyr "ikke sant", 1 betyr "noe eller noen ganger sant" og 2 "veldig sant eller ofte sant") .	Måned 1-24
Score av aktiviteter i øvre lemmer oppdaget med ActigraphGXT3+ i dagliglivet Tidsramme: Måned 1-24	ActigraphGXT3+, som skal bæres på de to håndleddene, vil kvantitativt måle bevegelsene til øvre lemmer i løpet av dagliglivet i en uke.	Måned 1-24
Kognitiv vurdering med Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence – fjerde utgave (WPPSI-IV) Tidsramme: Måned 1-24	WPPSI-IV er et individuelt administrert, normreferert instrument for å vurdere intelligensen til barn i alderen 2 år, 6 måneder til 7 år, 7 måneder. WPPSI-IV inkluderer korte, spilllignende oppgaver som engasjerer små barn. Resultatene som oppnås inkluderer en fullskala IQ, samt tre indeksskårer (verbal forståelse, visuell romlig og arbeidsminne) for barn opptil 3 år, 11 måneder; og fem indeksskårer (verbal forståelse, visuell romlig, flytende resonnement, arbeidsminne, prosesseringshastighet) for barn fra 4 år til 7 år, 7 måneder. Tilleggsundertester kan gis for å oppnå ytterligere poengsum for tilegnelse av ordforråd, ikke-verbal og generell evne (for alle aldre) og kognitiv ferdighet (for eldre barn).	Måned 1-24
Score av kognitiv vurdering med Wechsler Intelligence Scale for Children – fjerde utgave (WISC-IV) Tidsramme: Måned 1-24	WISC-IV er en individuelt administrert IQ-test som brukes med barn i alderen 6 til 16 år. Det er 15 deltester på WISC-IV, men de kan ikke alle brukes. I tillegg til deltestresultater rapporteres en kombinert sammensatt poengsum (IQ). Sammensatte skårer knyttet til spesifikke kognitive områder kan også rapporteres (indeksskårer kan produseres i områdene Verbal forståelse, Perseptuell resonnement, Arbeidsminne og Behandlingshastighet).	Måned 1-24
Score av kognitiv vurdering med Wechsler Adult Intelligence Scale – fjerde utgave (WAIS-IV) Tidsramme: Måned 1-24	WAIS-IV er en individuelt administrert, norm-referert test designet for å måle kognitiv evne hos individer fra alderen 16 år til 90 år, 11 måneder. Det er det mest brukte målet for intelligens for voksne og eldre ungdom. WAIS-IV gir fullskala IQ, indekspoeng og skalert poengsum på subtestnivå. De fire indeksskårene er Verbal forståelse (VCI), Perceptual Reasoning (PRI), Working Memory (WMI) og Processing Speed (PSI). WAIS-IV inkluderer 10 kjerneundertester og fem supplerende undertester.	Måned 1-24
Resultat av utviklingstest av visuell-motorisk integrasjon (VMI) Tidsramme: Måned 1-24	VMI er en standardisert, normreferert vurdering som involverer kopiering av geometriske former som brukes til å bestemme nivået av integrasjon mellom visuelle og motoriske systemer hos barn og ungdom mellom 3 og 18 år. Standardskårer og persentiler beregnes deretter, i henhold til antall geometriske former som er korrekt kopiert.	Måned 1-24
Massevis av verbal flyt med NEPSY-II Tidsramme: Måned 1-24	Undertesten verbal flyt, innenfor språkdomenet til NEPSY-II, vurderer evnen til å generere ord innenfor spesifikke semantiske og fonologiske kategorier hos barn mellom 3 og 16 år. Barnet blir bedt om å produsere så mange ord som mulig på 60 sekunder, innenfor en gitt semantisk eller fonologisk kategori. I henhold til antall ord som produseres, beregnes skalert poengsum.	Måned 1-24
Poeng for hemming med NEPSY-II Tidsramme: Måned 1-24	Undertesthemmingen, innenfor oppmerksomhets- og utøvende funksjonsdomenet til NEPSY-II, vurderer evnen til å hemme automatiske responser til fordel for nye, hos barn mellom 5 og 16 år. Motivet ser på en serie svarte og hvite former eller piler og navngir enten formen eller retningen eller gir en vekslende respons, avhengig av fargen på formen eller pilen. I henhold til riktige svar og utførelsestid beregnes skalert poengsum eller persentiler.	Måned 1-24
Resultatene av BVS Corsi-testen Tidsramme: Måned 1-24	BVS Corsi-testen er et standardisert mål på visuo-spatialt korttidsminne/arbeidsminne for barn, utført på en plastplate som inneholder ni blokker. Forsøkspersonen blir bedt om å hente sekvensen av blokkene som ble tappet av eksperimentatoren, etter samme rekkefølge for forovertilstanden eller omvendt rekkefølgen for bakovertilstanden. Sekvenslengde identifiserer spennnivået. Et nivå er bestått når minst tre av sekvensene er riktig hentet. Hvis det tvert imot gjøres tre eller flere feil på et nivå, avsluttes testen. Spennpoengsummen er høyeste nivå bestått. I henhold til span-skårene er persentiler også tilgjengelige.	Måned 1-24
Score av auditiv oppmerksomhet og respons satt med NEPSY-II Tidsramme: Måned 1-24	Denne deltesten består av to ulike deler. Den første, administrert fra 5 til 16 år, kalles Auditiv oppmerksomhet og lar deg vurdere vedvarende og selektiv auditiv oppmerksomhet. Sistnevnte, administrert fra 7 til 16 år, kalles Response Set og er designet for å vurdere evnen til å skifte og vedlikeholde et nytt og komplekst sett som involverer både hemming av tidligere lærte responser og korrekt respons på matchende eller kontrasterende stimuli. Barnet lytter til en rekke ord og berører den passende sirkelen når han eller hun hører et målord. I henhold til de riktige svarene beregnes skalert poengsum eller persentiler.	Måned 1-24
Massevis av vedvarende oppmerksomhet med LEITER-3 Tidsramme: Måned 1-24	Denne deltesten, innenfor LEITER-3-testen, vurderer visuell oppmerksomhet hos barn og voksne (3-75+ år) ved å kreve at de identifiserer en målstimulus innenfor økende kompleksitetsmatriser med distraktorer. Antall mål som er korrekt identifisert gjør det mulig å beregne den skalerte poengsummen.	Måned 1-24
Score for Behavior Rating Inventory of Executive Function - Second Edition (BRIEF-2) Tidsramme: Måned 1-24	BRIEF-2 måler den eksekutive funksjonen i dagliglivssammenheng hos barn og ungdom i skolealder ved hjelp av foreldre- og lærerrapporter. Fra de 63 elementene er det mulig å undersøke 9 ulike områder: inhibering, egenkontroll, forskyvning, emosjonell kontroll, initiativ, arbeidsminne, planlegging og organisering, oppgaveovervåking og organisering av materialer. For hvert område er det mulig å beregne t-score. Disse 9 utøvende domenene er slått sammen i tre indekser som refererer til kognitiv, atferds- og følelsesregulering, og en global poengsum for utøvende funksjoner er også gitt.	Måned 1-24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Samarbeidspartnere

Karolinska Institutet

Alexandria University

Karlsruhe Institute of Technology

Khymeia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. september 2023

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

25. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)