Combinación de biomarcadores y soluciones de telesalud para administrar en el hogar y en la comunidad medicina de precisión para las extremidades superiores en niños con hemiplejia debido a un accidente cerebrovascular (CATCH-HEMI)
22 de agosto de 2023 actualizado por: IRCCS Fondazione Stella Maris
Combinación de biomarcadores y soluciones de telesalud para brindar medicina de precisión e intervención en el hogar y en la comunidad para el miembro superior en niños con hemiplejía debido a un accidente cerebrovascular (CATCH-HEMI)
El ictus pediátrico (incluido el perinatal) tiene una incidencia de entre 1,3 y 13,0 por 100.000
anualmente en Europa.
1/3 de los niños con accidente cerebrovascular neonatal y el 50 % de los accidentes cerebrovasculares posnatales desarrollarán hemiplejía con las extremidades superiores generalmente más afectadas que las inferiores y con un impacto severo en la participación y la calidad de vida de los niños.
Faltan oportunidades para avanzar en el conocimiento científico sobre la influencia de la variación genómica en el patrón, las presentaciones y el pronóstico del accidente cerebrovascular pediátrico.
Por el contrario, el descubrimiento podría tener un enorme potencial para impulsar la rehabilitación, que es el componente principal de la atención del paciente con accidente cerebrovascular, y lograr un buen resultado funcional.
La presente propuesta tiene como objetivo cambiar la gestión actual de la atención e intervención de los niños con hemiplejía por accidente cerebrovascular, mediante la identificación de biomarcadores relevantes provenientes de cuatro áreas diferentes (ómica, evaluación clínica, neuroimagen, Tecnologías de la Información y la Comunicación) con el fin de estratificar a los niños y crear un novedoso modelo transdisciplinario centrado en el paciente para optimizar y adaptar el tratamiento de rehabilitación.
Como herramienta de diagnóstico, el nuevo flujo de trabajo permite configurar un tratamiento individualizado basado en las necesidades específicas del paciente, creando un modelo para un proceso de toma de decisiones clínicas basado en evidencia que comienza con las mediciones de biomarcadores específicos, mediciones clínicas y resultados efectivos. Uso del miembro superior del paciente.
La viabilidad del enfoque planificado se puede aplicar para analizar y comprender en profundidad los resultados de investigaciones anteriores y en nuevos estudios piloto sobre tratamientos de rehabilitación ya disponibles.
Los resultados proporcionarán un ejemplo de cómo diferentes tipos de evaluaciones integradas pueden contribuir a crear un plan para el tratamiento de niños con hemiplejia debido a un accidente cerebrovascular, lo que conducirá a una mejor comprensión de la correlación entre los datos genéticos y fenotípicos.
Finalmente, la Evaluación de Tecnologías Sanitarias proporcionará estimaciones de su rentabilidad a nivel nacional y regional.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
Las causas etiológicas del accidente cerebrovascular en niños son múltiples y comprenden factores tanto genéticos como epigenéticos, pero no existen predictores confiables para las estrategias de prevención o tratamiento. La variación fenotípica de las características clínicas plantea varios desafíos para la aplicación de la medicina de precisión para los accidentes cerebrovasculares, lo que hace que una simple evaluación del riesgo genético sea sólo parcialmente informativa de forma individual. La alta incidencia y prevalencia, junto con la alta heterogeneidad de la etiología y perfiles fenotípicos, postulan al ictus en la infancia como uno de los principales trastornos de la infancia que necesita un abordaje de la Medicina Personalizada (PM). Los principios rectores del MP en el ictus en adultos subrayan, de hecho, la necesidad de identificar, valorar, organizar y analizar la multitud de variables obtenidas de cada individuo para generar un enfoque preciso que optimice el objetivo de la rehabilitación.
La presente propuesta tiene como objetivo cambiar la gestión actual de la atención y la intervención de los niños con hemiplejía por accidente cerebrovascular, proporcionando un nuevo modelo de enfoque transdisciplinario de precisión. El objetivo principal es identificar biomarcadores relevantes provenientes de cuatro áreas diferentes (ómica, evaluación clínica, neuroimagen, análisis cinemático) para estratificar a los niños y crear un nuevo modelo específico del paciente (PSM) con accidente cerebrovascular infantil para optimizar y adaptar el tratamiento de rehabilitación. Este enfoque es muy solicitado por la necesidad de adaptar el tratamiento de rehabilitación no sólo sobre la base de estimaciones aproximadas de los resultados de una planificación e intervención de tratamiento en particular, sino también sobre la identificación y el análisis de la multitud de variables obtenidas de cada individuo. Además, los médicos ya recopilan gran parte de los datos completos, pero aún no los utilizan fácilmente, durante proyectos previos de investigación de diagnóstico y/o rehabilitación enfocados en un enfoque de tratamiento integral y personalizado (llamado teranóstico, en el enfoque PM). CATCH-HEMI contribuirá a mejorar la calidad de la atención de cada niño con hemiplejia por accidente cerebrovascular.
Los investigadores recopilarán todos los datos en una muestra de al menos 60 niños con hemiplejía debida a un accidente cerebrovascular.
Las cuatro áreas que se evaluarán serán: GENÉTICA (solo se recolectará una muestra de sangre); NEUROIMAGEN (solo se recopilarán las imágenes de resonancia magnética cerebral estructural ya disponibles); EVALUACIÓN CLÍNICA: los 60 participantes serán evaluados clínicamente al inicio del estudio con una batería integral de medidas de resultados estandarizadas (la evaluación durará alrededor de 2 horas y cubrirá todos los dominios subrayados por la ICF, es decir, Clasificación Internacional del Funcionamiento, la Discapacidad y la Salud). Se necesitará tiempo adicional para que los niños y los padres completen cuestionarios que investiguen la participación y la calidad de vida. Estos cuestionarios podrían completarse en casa y luego enviarse por correo a los médicos. Además, para la evaluación KINEMATIC, se pedirá a los participantes que usen soluciones tecnológicas comerciales inteligentes y portátiles (p. ej. pulseras con sensores en su interior, app para registro de la vida diaria) durante un mes después de la evaluación clínica.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
60
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Giuseppina Sgandurra, MD, PhD
- Número de teléfono: +39 050 886233/224
- Correo electrónico: g.sgandurra@fsm.unipi.it
Ubicaciones de estudio
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Alexandria, Egipto
- Prof. Tarek Omar
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Contacto:
- Tarek E.I. Omar, MD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Incluiremos pacientes con diagnóstico confirmado de hemiplejía debido a accidente cerebrovascular preperi o posneonatal, isquémico arterial o venoso hemorrágico.
Descripción
Criterios de inclusión:
- deterioro leve a moderadamente grave de la función de las extremidades superiores con capacidad mínima para agarrar y sostener objetos con la mano afectada (nivel MACS I-IV);
- sin dispraxia motora obvia ni déficits de comunicación evaluados por la capacidad de imitar acciones con el miembro superior no parético;
- suficiente cooperación, comprensión cognitiva y comunicativa para realizar evaluaciones y participar en la intervención;
- Atención adecuada, compromiso y habilidades visuales para desempeñarse.
Criterio de exclusión:
- discapacidad UpL grave o muy leve (MACS V);
- Inyecciones de toxina botulínica A en las extremidades superiores dentro de los 6 meses anteriores al ingreso al estudio;
- Cirugía de miembro superior en UpL dentro de los 6 meses anteriores al ingreso al estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Grupo UCP
niños con hemiplejía debido a un accidente cerebrovascular
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación de la Evaluación de la Mano Auxiliar (AHA)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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Esta evaluación mide el desempeño bimanual en niños con discapacidades unilaterales de las extremidades superiores, durante una sesión semiestructurada con juguetes o actividades específicas.
Es una prueba estandarizada basada en criterios y la suma de puntajes puede variar entre 20 y 80, donde un puntaje más alto indica un mayor nivel de habilidad; la puntuación escalada oscila entre 0 y 100 y es una transformación de la puntuación sumada a una distribución porcentual dentro de la escala, donde 100 indica que todos los elementos de la prueba se realizaron con las puntuaciones más altas y 0 significa que todos los elementos de la prueba se realizaron con las puntuaciones más bajas. puntos.
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Meses 1-24
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Parámetros cinemáticos (es decir, velocidad, tirón, tiempo) de las capacidades de las extremidades superiores mediante el Sistema de rehabilitación de realidad virtual (VRRS)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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Las actividades VRRS evaluarán cuantitativamente habilidades unimanuales, a través de parámetros cinemáticos.
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Meses 1-24
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Magnitud vectorial de las actividades de las extremidades superiores detectadas con ActigraphGXT3+ durante la evaluación clínica
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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ActigraphGXT3+, que se usará en las dos muñecas, medirá cuantitativamente los movimientos de las extremidades superiores durante la evaluación clínica.
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Meses 1-24
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Puntuación de imágenes de resonancia magnética con la escala de imágenes de resonancia magnética semicuantitativa (sqMRI)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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La sqMRI se compone de una puntuación global y una serie de subpuntuaciones que evalúan específicamente la participación de diferentes regiones del cerebro y la gravedad de la lesión cerebral en función de su apariencia estructural en la resonancia magnética (es decir,
secuencias, cronometraje desde el evento del ictus, digitalización)
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Meses 1-24
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Números y tipo de mutación relacionada con el ictus mediante secuenciación completa del exoma (WES)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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Para estudiar la prevalencia y la correlación genotipo-fenotipo de mutaciones en genes ya asociados con el ictus pediátrico y descubrir nuevos posibles genes candidatos, se adquirirá una muestra de sangre (7 cc) y se aplicará la secuenciación completa del exoma (WES) para buscar genes potencialmente raros. variantes dañinas de un solo nucleótido (SNV).
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Meses 1-24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuaciones de la Evaluación 2 de Melbourne (MA2)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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Es una prueba basada en criterios que mide la calidad del movimiento unilateral de las extremidades superiores en sujetos con discapacidades neurológicas según cuatro elementos: (i) rango de movimiento, (ii) precisión de alcance y colocación, (iii) destreza de agarre, liberación y manipulación y (iv) Fluidez de movimiento.
La puntuación se completa en los 30 elementos de puntuación utilizando una escala de tres, cuatro o cinco puntos y criterios de puntuación definidos individualmente.
Las puntuaciones de los ítems relacionadas con cada elemento del movimiento medido se suman dentro de la subescala correspondiente.
La puntuación final de un niño en el MA2 se presenta como cuatro puntuaciones separadas, una para cada elemento de calidad del movimiento medido.
Una puntuación más alta indica una mayor capacidad de las extremidades superiores investigadas.
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Meses 1-24
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Puntuaciones de pruebas de caja y bloque (BBT)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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Mide la destreza manual bruta unilateral.
Es una prueba rápida, sencilla y económica.
Se puede utilizar con una amplia gama de poblaciones desde la infancia hasta los adultos.
La puntuación viene dada por el número de bloques transportados de un compartimento a otro en un minuto.
Las puntuaciones más altas en la prueba indican una mejor destreza manual bruta.
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Meses 1-24
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Puntuaciones de la Medida del paciente y del entorno: niños y jóvenes (PEM-CY)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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Es una medida que evalúa la participación en el hogar, la escuela y la comunidad, junto con los factores ambientales dentro de cada uno de estos entornos.
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Meses 1-24
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Puntuaciones del cuestionario de calidad de vida con parálisis cerebral para niños (CP QOL -Niños, 4-12 años)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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Este instrumento es útil para evaluar intervenciones diseñadas para mejorar la vida de los niños.
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Meses 1-24
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Puntuaciones del Cuestionario de Calidad de Vida con Parálisis Cerebral para Adolescentes (CP QOL - Adolescentes, 13-18 años)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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Este instrumento es útil para evaluar intervenciones diseñadas para mejorar la vida de los adolescentes.
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Meses 1-24
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Puntuaciones del Cuestionario sobre experiencias de uso de las manos de los niños (CHEQ)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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CHEQ es un cuestionario con 27 preguntas que evalúa la experiencia de niños y adolescentes en el uso de la mano afectada o de prótesis de mano en actividades donde habitualmente se necesitan las dos manos.
Las subpreguntas se clasifican en una escala de 4 niveles.
La puntuación bruta total se transforma mediante análisis de Rasch a una escala de 0 a 100 unidades, donde 100 indica las puntuaciones más altas y 0 significa las más bajas.
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Meses 1-24
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Lista de verificación de puntuaciones de comportamiento infantil (CBCL)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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El CBCL se aplicará para medir las funciones conductuales y consta de 113 ítems que describen una amplia gama de problemas de conducta infantil, con subescalas para problemas de conducta externalizados e internalizados.
Los padres califican qué tan cierto es ahora o fue en los últimos 6 meses cada elemento en una escala de 3 puntos (0 significa "no cierto", 1 significa "algo o a veces cierto" y 2 "muy cierto o a menudo cierto"). .
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Meses 1-24
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Decenas de actividades de las extremidades superiores detectadas con ActigraphGXT3+ durante la vida diaria
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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ActigraphGXT3+, que se llevará en las dos muñecas, medirá cuantitativamente los movimientos de las extremidades superiores durante la vida diaria durante una semana.
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Meses 1-24
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Evaluación cognitiva con la Escala de Inteligencia de Wechsler para Preescolar y Primaria - Cuarta Edición (WPPSI-IV)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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WPPSI-IV es un instrumento administrado individualmente y referenciado por normas para evaluar la inteligencia de niños de 2 años, 6 meses a 7 años, 7 meses.
El WPPSI-IV incluye tareas breves, parecidas a juegos, que involucran a los niños pequeños.
Las puntuaciones obtenidas incluyen un coeficiente intelectual de escala completa, así como tres puntuaciones de índice (comprensión verbal, visoespacial y memoria de trabajo) para niños de hasta 3 años y 11 meses; y cinco puntuaciones de índice (comprensión verbal, visoespacial, razonamiento fluido, memoria de trabajo, velocidad de procesamiento) para niños de 4 años a 7 años y 7 meses.
Se pueden realizar subpruebas auxiliares para obtener puntuaciones adicionales en adquisición de vocabulario, capacidad no verbal y general (para todas las edades) y competencia cognitiva (para niños mayores).
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Meses 1-24
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Puntuaciones de evaluación cognitiva con la Escala de Inteligencia de Wechsler para Niños - Cuarta Edición (WISC-IV)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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WISC-IV es una prueba de coeficiente intelectual administrada individualmente y utilizada con niños de 6 a 16 años.
Hay 15 subpruebas en el WISC-IV, pero es posible que no se utilicen todas.
Además de las puntuaciones de las subpruebas, se informa una puntuación compuesta combinada (el coeficiente intelectual).
También se pueden informar puntuaciones compuestas relacionadas con áreas cognitivas específicas (se pueden producir puntuaciones índice en las áreas de comprensión verbal, razonamiento perceptual, memoria de trabajo y velocidad de procesamiento).
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Meses 1-24
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Puntuaciones de evaluación cognitiva con la Escala de Inteligencia para Adultos de Wechsler - Cuarta Edición (WAIS-IV)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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WAIS-IV es una prueba de referencia normativa, administrada individualmente, diseñada para medir la capacidad cognitiva en personas desde los 16 años hasta los 90 años y 11 meses.
Es la medida de inteligencia más utilizada en adultos y adolescentes mayores.
El WAIS-IV arroja coeficiente intelectual a escala completa, puntuaciones de índice y puntuaciones escaladas a nivel de subprueba.
Las cuatro puntuaciones del índice son comprensión verbal (VCI), razonamiento perceptivo (PRI), memoria de trabajo (WMI) y velocidad de procesamiento (PSI).
El WAIS-IV incluye 10 subpruebas básicas y cinco subpruebas complementarias.
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Meses 1-24
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Puntuaciones de la prueba de desarrollo de la integración visomotora (VMI)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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El VMI es una evaluación estandarizada y referenciada por normas que implica la copia de formas geométricas y que se utiliza para determinar el nivel de integración entre los sistemas visual y motor en niños y adolescentes de entre 3 y 18 años.
Luego se calculan las puntuaciones estándar y los percentiles, según el número de formas geométricas copiadas correctamente.
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Meses 1-24
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Puntuaciones de fluidez verbal con NEPSY-II
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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La subprueba de fluidez verbal, dentro del dominio de Lenguaje de NEPSY-II, evalúa la capacidad de generar palabras dentro de categorías semánticas y fonológicas específicas en niños de entre 3 y 16 años.
Se pide al niño que produzca tantas palabras como sea posible en 60 segundos, dentro de una categoría semántica o fonológica determinada.
Según la cantidad de palabras producidas, se calcula la puntuación escalada.
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Meses 1-24
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Decenas de inhibición con NEPSY-II
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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El subtest de inhibición, dentro del dominio Atención y Función Ejecutiva de NEPSY-II, evalúa la capacidad de inhibir respuestas automáticas a favor de respuestas novedosas, en niños de entre 5 y 16 años. El sujeto mira una serie de formas o flechas en blanco y negro y nombra la forma o la dirección o da una respuesta alterna, dependiendo del color de la forma o flecha. Según las respuestas correctas y el tiempo de ejecución, se calcula la puntuación escalada o percentiles. |
Meses 1-24
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Resultados de la prueba BVS Corsi
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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La prueba BVS Corsi es una medida estandarizada de memoria visuoespacial a corto plazo/memoria de trabajo para niños, realizada sobre un tablero de plástico que contiene nueve bloques.
Se pide al sujeto que recupere la secuencia de los bloques tocados por el experimentador, siguiendo el mismo orden para la condición hacia adelante o invirtiendo el orden para la condición hacia atrás.
La longitud de la secuencia identifica el nivel del tramo.
Se pasa de nivel cuando se recuperan correctamente al menos tres de sus secuencias.
Si por el contrario se cometen tres o más errores en un nivel, se da por finalizada la prueba.
La puntuación del intervalo es el nivel más alto aprobado.
Según las puntuaciones del intervalo, también están disponibles los percentiles.
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Meses 1-24
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Puntuaciones de atención y respuesta auditivas establecidas con NEPSY-II
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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Esta subprueba consta de dos partes diferenciadas.
El primero, administrado de 5 a 16 años, se llama Atención Auditiva y permite evaluar la atención auditiva sostenida y selectiva.
Este último, administrado entre los 7 y los 16 años, se llama Conjunto de Respuestas y está diseñado para evaluar la capacidad de cambiar y mantener un conjunto nuevo y complejo que implica tanto la inhibición de respuestas aprendidas previamente como la respuesta correcta a estímulos coincidentes o contrastantes.
El niño escucha una serie de palabras y toca el círculo apropiado cuando escucha una palabra objetivo.
Según las respuestas correctas se calcula la puntuación escalada o percentiles.
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Meses 1-24
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Decenas de atención sostenida con LEITER-3
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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Esta subprueba, dentro de la prueba LEITER-3, evalúa la atención visual en niños y adultos (3-75+ años) exigiéndoles que identifiquen un estímulo objetivo dentro de matrices de complejidad creciente con distractores.
El número de objetivos correctamente identificados permite calcular la puntuación escalada.
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Meses 1-24
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Puntuaciones del Inventario de Calificación del Comportamiento de la Función Ejecutiva - Segunda Edición (BRIEF-2)
Periodo de tiempo: Meses 1-24
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El BRIEF-2 mide la función ejecutiva en el contexto de la vida diaria en niños en edad escolar y adolescentes mediante informes de padres y profesores.
A partir de los 63 ítems es posible investigar 9 áreas diferentes: inhibición, autocontrol, cambio, control emocional, iniciativa, memoria de trabajo, planificación y organización, seguimiento de tareas y organización de materiales.
Para cada área es posible calcular el puntaje t.
Estos 9 dominios ejecutivos se fusionan en tres índices que se refieren a la regulación cognitiva, conductual y emocional, y también se proporciona una puntuación global de la función ejecutiva.
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Meses 1-24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de enero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de agosto de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
25 de agosto de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ERAPERMED2019-254
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .