뮤코다당류증 II의 두경부, 호흡기 질환에 대한 핵심 결과 세트 (COHERE)
2023년 8월 31일 업데이트: Manchester University NHS Foundation Trust
COHERE - 뮤코다당류증 II의 두경부 및 호흡기 질환에 대한 핵심 결과 세트
뮤코다당증(MPS)은 특정 효소 결핍으로 인해 발생하는 유전적 대사 장애 계열로, 다양한 조직 내에 부분적으로 분해된 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적됩니다.
GAG는 신체에서 흔히 발생하므로 다양한 기관 시스템이 영향을 받을 수 있습니다.
MPS 유형 II의 상부 및 하기도 침범은 상당한 기도 손상을 초래하며, 진행성 기도 폐쇄는 이 상태와 관련된 질병률 및 사망률의 상당 부분을 담당합니다.
청력 손실은 MPS에서 보편적인 소견으로, 환자의 3분의 1이 심각한 심도 청력 손실을 겪고 있습니다.
MPS 장애의 두경부 및 호흡기 질환 치료를 안내하기 위한 강력한 임상적 증거에 대한 충족되지 않은 요구가 있습니다.
핵심 결과 세트(COS)는 특정 상태에 대한 임상 연구에서 측정해야 하는 최소 결과 데이터를 설명합니다.
일반적으로 MPS II, 특히 두경부 및 호흡기 질환에 대해 합의된 COS가 없기 때문에 연구 간 비교가 어렵습니다.
MPS 장애에 대한 환자와 부모의 관점을 자세히 설명하는 정보도 부족합니다.
MPS II와 관련된 두경부 및 호흡기 질환에 대한 이상적인 COS는 환자/부모 및 임상의의 의견을 모두 결합하여 모든 후속 임상 연구의 설계에 사용될 수 있습니다.
문헌 검토에 따라 연구자들은 MPS II의 두경부 및 호흡기 질환을 조사하는 정성적 및 정량적 연구에 대해 이전에 보고된 결과 목록을 작성했습니다.
제안된 연구에 대해 연구자는 델파이 방법을 통해 이러한 결과를 평가하기 위해 환자, 부모, 임상의 및 과학자의 의견을 구할 것입니다.
환자, 부모, 임상의 및 과학자가 가장 높은 점수를 얻은 결과는 MPS II의 두경부 및 호흡기 질환에 대한 COS를 구성합니다.
COS의 개발은 MPS II의 다양한 개입을 조사하는 연구에서 결과의 가변성을 제한하는 데 도움이 될 수 있습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
46
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Lancashire
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Manchester, Lancashire, 영국, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
환자와 부모, 임상의와 과학자
설명
포함 기준:
- MPS II 진단을 확인했습니다.
- 나이는 12세에서 25세 사이입니다.
- MPS 유형 II에 걸린 아동의 부모/주요 보호자.
- 18세 이상 성인.
- 지난 12개월 동안 최소 2명의 소아 MPS 유형 II 환자를 직접 돌보고 관리하는 임상의입니다.
- 지난 5년 이내에 MPS Type II로 작업한 과학자
제외 기준:
- 확인되지 않은 MPS 유형 II 진단입니다.
- 12세 미만, 25세 이상.
- 일상적인 돌봄에 직접적으로 관여하지 않습니다.
- 소아 MPS 유형 II 환자를 가끔씩만 돌보는 임상의.
- 지난 5년 동안 MPS Type II로 작업한 적이 없는 과학자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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라운드 1
참가자는 GRADE 그룹[http://www.gradeworkinggroup.org]에서 제안한 9점 척도에 따라 각 결과 영역에 점수를 매겨야 합니다. 여기서 1~3은 '중요도 제한', 4~6은 '중요'를 나타냅니다. 하지만 심각하지 않음', 7~9점은 '심각'.
1라운드에서는 참가자들에게 중요하다고 생각되는 추가 결과를 추가할 수 있는 기회도 제공됩니다.
연구 그룹에서 새로운 결과 영역을 나타내는 것으로 간주되는 제안된 결과(연구 자문 그룹 내 논의 및 다수결 결정 후)는 2차 고려사항 목록에 추가됩니다.
1라운드는 약 2개월간 진행됩니다.
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2라운드
모든 항목(1라운드 참가자가 식별한 새로운 추가 결과 영역 외에도)은 2라운드 고려 대상으로 이월됩니다. 설명 통계(그래프)는 1라운드 점수를 요약하는 데 사용되며 참가자에게 제공됩니다.
참가자는 각 이해관계자 그룹의 중앙값 외에 각 결과에 대한 개인 점수 결과를 확인할 수 있습니다.
참가자에게 다른 그룹의 점수를 표시하는 이유는 이해관계자 그룹 간의 합의를 향상시킬 수 있다는 것입니다.
또한 1라운드의 모든 항목을 이월하여 다른 점수를 조회한 결과 점수 패턴의 변화를 식별할 수도 있습니다.
참가자는 9점 척도를 사용하여 모든 항목을 다시 한 번 점수를 매겨야 합니다.
2라운드는 약 2개월간 진행됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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0~11세 및 12~25세의 MPS 유형 II 인구를 대상으로 ENT 및 호흡기 질환을 조사하는 시험에서 측정해야 하는 가장 중요한 결과는 무엇입니까?
기간: 8 개월
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1 단계. MPS 유형 II 모집단의 문헌 및 시험에 보고된 두경부 및 호흡기 질환 결과의 포괄적인 목록을 확인하기 위해 문헌 및 임상 시험 등록(Hunter Outcome Survey 포함)에 대한 체계적인 검토가 수행되었습니다. 또한 질적 연구에서는 MPS 유형 II 환자의 관점을 조사했습니다. 2단계. 3가지 핵심 이해관계자 그룹(환자(12~25세 연령 그룹의 COS에만 해당), 부모/간병인, MPS 유형 II 의료 전문가)을 대상으로 델파이 설문조사를 실시하여 다음 사항에 대한 합의를 도출합니다. COS에 포함할 결과. 3단계, COS를 비준하기 위한 주요 이해관계자들의 합의 회의가 이어집니다. |
8 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 28일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2021년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 8월 31일
처음 게시됨 (실제)
2023년 9월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 31일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- B00446 - COHERE
- 261752 (기타 식별자: IRAS ID)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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