Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Soubor základních výsledků pro onemocnění hlavy, krku a dýchacích cest u mukopolysacharidózy II (COHERE)

31. srpna 2023 aktualizováno: Manchester University NHS Foundation Trust

COHERE - Core Outcome Set pro onemocnění hlavy, krku a dýchacích cest u mukopolysacharidózy II

Mukopolysacharidózy (MPS) jsou rodinou genetických metabolických poruch způsobených nedostatkem specifických enzymů, které vedou k akumulaci částečně degradovaných glykosaminoglykanů (GAG) v různých tkáních. Protože GAG ​​jsou v těle běžné, může být ovlivněna řada různých orgánových systémů. Postižení horních a dolních cest dýchacích u MPS typu II vede k významnému ohrožení dýchacích cest, přičemž progresivní obstrukce dýchacích cest je zodpovědná za významnou část morbidity a mortality spojené s tímto stavem. Ztráta sluchu je u MPS univerzálním nálezem, přičemž třetina pacientů trpí těžkou hlubokou ztrátou sluchu. Existuje nesplněná potřeba silných klinických důkazů, které by vedly k léčbě onemocnění hlavy, krku a dýchacích cest u poruch MPS. Core Outcome Set (COS) popisuje minimální výsledná data, která by měla být měřena v klinické studii pro konkrétní stav. Absence dohodnutého COS pro MPS II obecně, a konkrétně pro onemocnění hlavy, krku a dýchacích cest, ztěžuje srovnání mezi studiemi. Chybí také informace podrobně popisující pohledy pacientů a rodičů na poruchy MPS. Ideální COS pro onemocnění hlavy, krku a dýchacích cest související s MPS II by kombinoval názor pacienta/rodiče a lékaře a mohl by být použit při návrhu všech následných klinických studií. Na základě rešerše literatury vytvořili výzkumníci seznam výsledků dříve hlášených pro kvalitativní a kvantitativní studie zkoumající onemocnění hlavy, krku a dýchacích cest u MPS II. Pro navrhovaný výzkum budou vyšetřovatelé hledat názory pacientů, rodičů, lékařů a vědců, aby ohodnotili tyto výsledky pomocí metody Delphi. Výsledky, které získají pacienti, rodiče, lékaři a vědci s nejvyšším skóre, budou tvořit COS pro onemocnění hlavy, krku a dýchacích cest v MPS II. Vývoj COS může pomoci omezit variabilitu výsledků ve studiích zkoumajících různé intervence v MPS II.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

46

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti a rodiče, lékaři a vědci

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza MPS II.
  • Ve věku od 12 do 25 let.
  • Rodiče / hlavní pečovatelé o dítě s MPS II.
  • Dospělí ve věku 18 let nebo starší.
  • Lékaři odpovědní za přímou péči a management alespoň 2 dětských pacientů s MPS typu II za posledních 12 měsíců.
  • Vědci, kteří pracovali s MPS typu II během posledních 5 let

Kritéria vyloučení:

  • Nepotvrzená diagnóza MPS typu II.
  • Ve věku do 12 let a nad 25 let.
  • Není přímo zapojen do každodenní péče.
  • Lékaři, kteří se jen příležitostně starají o dětské pacienty MPS typu II.
  • Vědci, kteří během posledních 5 let nepracovali s MPS typu II

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
1. kolo
Účastníci budou požádáni, aby ohodnotili každou výslednou doménu na 9bodové škále navržené skupinou GRADE [http://www.gradeworkinggroup.org], kde 1 až 3 znamená výsledek „omezené důležitosti“, 4 až 6 „důležitý“. ale ne kritické“ a 7 až 9 „kritické“. První kolo také poskytne účastníkům příležitost přidat další výsledky, o kterých si myslí, že mohou být důležité. Jakékoli navrhované výsledky, které studijní skupina považuje za novou doménu výsledků (po diskusi v rámci studijní poradní skupiny a většinovém rozhodnutí), budou přidány na seznam ke zvážení ve druhém kole. První kolo bude trvat přibližně 2 měsíce.
2. kolo
Všechny položky (kromě dalších nových domén výsledků identifikovaných účastníky v 1. kole) budou přeneseny ke zvážení v kole 2. Pro shrnutí skóre z 1. kola a předložení účastníkům budou použity popisné statistiky (grafy). Účastníci uvidí výsledky svého individuálního skóre pro každý výsledek kromě středního skóre každé skupiny zúčastněných stran. Důvodem pro zobrazení skóre z jiných skupin účastníkům je to, že to může zlepšit shodu mezi skupinami zúčastněných stran. Navíc přenesením všech položek z 1. kola může být možné identifikovat změny ve vzorcích bodování v důsledku prohlížení jiných skóre. Účastníci budou požádáni, aby ohodnotili všechny položky ještě jednou pomocí 9bodové stupnice. Druhé kolo bude trvat přibližně 2 měsíce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Jaké jsou nejdůležitější výsledky, které by měly být měřeny ve studiích zkoumajících ORL a respirační onemocnění u populací MPS typu II ve věku 0-11 a 12-25 let?
Časové okno: 8 měsíců

Krok 1. Byl proveden systematický přehled literatury a registrů klinických studií (včetně Hunter Outcome Survey) s cílem identifikovat komplexní seznam výsledků onemocnění hlavy, krku a dýchacích cest uváděných v literatuře a studiích u populace MPS typu II. Kromě toho kvalitativní výzkum zkoumal perspektivy pacientů s MPS typu II.

Krok 2. Bude proveden průzkum společnosti Delphi u 3 klíčových skupin zainteresovaných stran (Pacienti (pouze pro COS pro věkovou skupinu 12-25 let), rodiče/pečovatelé, zdravotníci MPS typu II), aby se pokusili dosáhnout konsensu o výsledky zahrnout do COS.

Krok 3, Po něm bude následovat konsensuální setkání klíčových zúčastněných stran za účelem ratifikace COS.
8 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Manchester University NHS Foundation Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

1. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B00446 - COHERE
  • 261752 (Jiný identifikátor: IRAS ID)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza typu II

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit