Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fej-, nyak- és légúti megbetegedések alapvető eredménykészlete Mucopolysaccharidosis II-ben (COHERE)

2023. augusztus 31. frissítette: Manchester University NHS Foundation Trust

COHERE – Mucopolysaccharidosis II-ben szenvedő fej-, nyak- és légúti betegségek alaperedmény-készlete

A mukopoliszacharidózisok (MPS) genetikai anyagcsere-rendellenességek családja, amelyeket specifikus enzimhiányok okoznak, amelyek részlegesen lebomlott glikozaminoglikánok (GAG) felhalmozódását eredményezik a különböző szövetekben. Mivel a GAG-ok gyakoriak a szervezetben, számos különböző szervrendszer érintett lehet. A felső és alsó légutak érintettsége a II. típusú MPS-ben jelentős légúti kompromittációt eredményez, és a progresszív légúti obstrukció felelős az ehhez az állapothoz kapcsolódó morbiditás és mortalitás jelentős részéért. A halláskárosodás univerzális megállapítás az MPS-ben, a betegek egyharmada súlyos, mély halláskárosodásban szenved. Kielégítetlen igény mutatkozik erős klinikai bizonyítékok iránt az MPS-rendellenességek fej-, nyak- és légúti betegségek kezelésében. A Core Outcome Set (COS) azokat a minimális kimeneti adatokat írja le, amelyeket egy adott állapot klinikai vizsgálata során mérni kell. Az MPS II általánosságban, különösen a fej-, nyak- és légúti betegségekre vonatkozó elfogadott COS hiánya megnehezíti a vizsgálatok összehasonlítását. Hiányoznak továbbá az MPS-rendellenességekre vonatkozó betegek és szülők szempontjait részletező információk. Az ideális COS az MPS II-vel összefüggő fej-, nyak- és légúti megbetegedések esetén egyaránt kombinálná a páciens/szülő és a klinikus véleményét, és felhasználható lenne az összes későbbi klinikai vizsgálat tervezésekor. A szakirodalmi áttekintést követően a kutatók összeállítottak egy listát azokról az eredményekről, amelyeket korábban jelentettek az MPS II-ben szenvedő fej, nyak és légúti betegségeket vizsgáló kvalitatív és kvantitatív vizsgálatok során. A javasolt kutatás során a kutatók kikérik a betegek, a szülők, a klinikusok és a tudósok véleményét, hogy a Delphi-módszerrel értékeljék ezeket az eredményeket. A betegek, szülők, klinikusok és tudósok által legmagasabb pontszámot elért eredmények a fej-, nyak- és légúti betegségek COS-jét alkotják az MPS II-ben. A COS kifejlesztése segíthet korlátozni az MPS II különböző beavatkozásait vizsgáló tanulmányok variabilitását.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

46

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Betegek és szülők, klinikusok és tudósok

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Megerősített MPS II diagnózis.
  • 12 és 25 év közöttiek.
  • II. típusú MPS-ben szenvedő gyermek szülei/főgondozói.
  • 18 éves vagy annál idősebb felnőttek.
  • Az elmúlt 12 hónapban legalább 2, II-es típusú gyermekkori MPS-beteg közvetlen ellátásáért és kezeléséért felelős klinikusok.
  • Tudósok, akik az elmúlt 5 évben MPS Type II-vel dolgoztak

Kizárási kritériumok:

  • Nem megerősített II-es típusú MPS diagnózis.
  • 12 év alatti és 25 év feletti.
  • Közvetlenül nem vesz részt a napi ellátásban.
  • Olyan klinikusok, akik csak alkalmanként látnak el II. típusú MPS-betegeket.
  • Tudósok, akik az elmúlt 5 évben nem dolgoztak MPS Type II-vel

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
1. forduló
A résztvevőket arra kérik, hogy minden egyes eredményterületet értékeljenek a GRADE csoport [http://www.gradeworkinggroup.org] által javasolt 9 pontos skálán, ahol az 1-től 3-ig a „korlátozott jelentőségű”, a 4-től a 6-ig terjedő „fontos” eredményt jelölik. de nem kritikus” és 7–9 „kritikus”. Az 1. forduló lehetőséget ad a résztvevőknek további, általuk fontosnak tartott eredmények hozzáadására is. Bármely javasolt eredmény, amelyet a vizsgálócsoport új eredménytartományt képvisel (a tanulmányi tanácsadó csoporton belüli megbeszélést és a többségi döntést követően), felkerül a listára a második fordulóban történő megfontolás céljából. Az 1. forduló körülbelül 2 hónapig tart.
2. fordulójáig
Az összes elemet (az 1. forduló résztvevői által azonosított további új eredménytartományokon kívül) átviszik a 2. fordulóba. Leíró statisztikákat (grafikonokat) használnak az 1. forduló pontszámainak összegzésére, és bemutatják a résztvevőknek. A résztvevők az egyes érintetti csoportok medián pontszáma mellett az egyes eredményekre vonatkozó egyéni pontszámukat is látni fogják. Az az indoklás, hogy a résztvevőknek más csoportok pontszámait mutassuk meg, hogy ez javíthatja az érdekelt csoportok közötti konszenzust. Ezen túlmenően, ha az összes elemet az 1. fordulóból továbbvisszük, lehetséges, hogy a pontozási mintákban más pontszámok megtekintéséből adódó változásokat azonosíthatjuk. A résztvevőket megkérjük, hogy az összes tételt még egyszer pontozzák a 9 pontos skála segítségével. A 2. forduló körülbelül 2 hónapig tart

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Melyek azok a legfontosabb eredmények, amelyeket mérni kell a fül-orr-gégészeti és légúti betegségeket vizsgáló vizsgálatok során a 0-11 éves és a 12-25 éves MPS II típusú populációkban?
Időkeret: 8 hónap

1. lépés. A szakirodalom és a klinikai vizsgálati regiszterek (beleértve a Hunter Outcome Survey-t is) szisztematikus áttekintését végezték el, hogy meghatározzák a fej-, nyak- és légúti betegség kimeneteleinek átfogó listáját, amelyeket a szakirodalomban és a II. típusú MPS populációval végzett vizsgálatokban jelentettek. Ezenkívül kvalitatív kutatások vizsgálták a II. típusú MPS-ben szenvedő betegek perspektíváit.

2. lépés. A Delphi-felmérés 3 kulcsfontosságú érdekelt csoportban (betegek (csak a COS esetében a 12-25 éves korosztály számára), szülők/gondozók, MPS II. típusú egészségügyi szakemberek) kerül elvégzésre, hogy megpróbáljanak konszenzust elérni a az eredményeket a COS-be kell foglalni.

3. lépés: Ezt a kulcsfontosságú érdekelt felek konszenzusos találkozója követi a COS ratifikálására.
8 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Manchester University NHS Foundation Trust

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. június 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 31.

Első közzététel (Tényleges)

2023. szeptember 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 31.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • B00446 - COHERE
  • 261752 (Egyéb azonosító: IRAS ID)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a II. típusú mukopoliszacharidózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Senegal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel