Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Kernergebnissatz für Kopf-, Hals- und Atemwegserkrankungen bei Mukopolysaccharidose II (COHERE)

31. August 2023 aktualisiert von: Manchester University NHS Foundation Trust

COHERE – Kernergebnissatz für Kopf-, Hals- und Atemwegserkrankungen bei Mukopolysaccharidose II

Die Mukopolysaccharidosen (MPS) sind eine Familie genetischer Stoffwechselstörungen, die durch spezifische Enzymdefizite verursacht werden, die zur Ansammlung teilweise abgebauter Glykosaminoglykane (GAGs) in verschiedenen Geweben führen. Da GAGs im Körper häufig vorkommen, können verschiedene Organsysteme betroffen sein. Die Beteiligung der oberen und unteren Atemwege bei MPS Typ II führt zu einer erheblichen Beeinträchtigung der Atemwege, wobei eine fortschreitende Atemwegsobstruktion für einen erheblichen Teil der mit dieser Erkrankung verbundenen Morbidität und Mortalität verantwortlich ist. Hörverlust ist ein universeller Befund bei MPS, wobei ein Drittel der Patienten unter schwerem, hochgradigem Hörverlust leidet. Es besteht ein ungedeckter Bedarf an überzeugender klinischer Evidenz als Leitfaden für die Behandlung von Kopf-, Hals- und Atemwegserkrankungen bei MPS-Erkrankungen. Ein Core Outcome Set (COS) beschreibt die minimalen Ergebnisdaten, die in einer klinischen Studie für eine bestimmte Erkrankung gemessen werden sollten. Das Fehlen einer vereinbarten COS für MPS II im Allgemeinen und insbesondere für Kopf-, Hals- und Atemwegserkrankungen erschwert den Vergleich zwischen Studien. Es mangelt auch an Informationen, die die Ansichten von Patienten und Eltern zu den MPS-Erkrankungen detailliert beschreiben. Der ideale COS für Kopf-, Hals- und Atemwegserkrankungen im Zusammenhang mit MPS II würde die Meinung von Patienten/Eltern und Ärzten vereinen und könnte bei der Gestaltung aller nachfolgenden klinischen Studien verwendet werden. Nach der Literaturrecherche haben die Forscher eine Liste der Ergebnisse erstellt, über die zuvor für qualitative und quantitative Studien zur Untersuchung von Kopf-, Hals- und Atemwegserkrankungen bei MPS II berichtet wurde. Für die vorgeschlagene Forschung werden die Forscher die Meinungen von Patienten, Eltern, Ärzten und Wissenschaftlern einholen, um diese Ergebnisse mithilfe der Delphi-Methode zu bewerten. Die von Patienten, Eltern, Ärzten und Wissenschaftlern am höchsten bewerteten Ergebnisse bilden einen COS für Kopf-, Hals- und Atemwegserkrankungen bei MPS II. Die Entwicklung eines COS kann dazu beitragen, die Variabilität der Ergebnisse in Studien zu begrenzen, die verschiedene Interventionen bei MPS II untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

46

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten und Eltern, Kliniker und Wissenschaftler

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte MPS II-Diagnose.
  • Im Alter zwischen 12 und 25 Jahren.
  • Eltern/Hauptbetreuer des Kindes mit MPS Typ II.
  • Erwachsene ab 18 Jahren.
  • Ärzte, die in den letzten 12 Monaten für die direkte Betreuung und Behandlung von mindestens zwei pädiatrischen MPS-Typ-II-Patienten verantwortlich waren.
  • Wissenschaftler, die in den letzten 5 Jahren mit MPS Typ II gearbeitet haben

Ausschlusskriterien:

  • Unbestätigte MPS-Typ-II-Diagnose.
  • Im Alter unter 12 und über 25 Jahren.
  • Nicht direkt in die tägliche Betreuung eingebunden.
  • Ärzte, die nur gelegentlich pädiatrische MPS-Typ-II-Patienten betreuen.
  • Wissenschaftler, die in den letzten 5 Jahren nicht mit MPS Typ II gearbeitet haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Runde 1
Die Teilnehmer werden gebeten, jeden Ergebnisbereich auf einer von der GRADE-Gruppe [http://www.gradeworkinggroup.org] vorgeschlagenen 9-Punkte-Skala zu bewerten, wobei 1 bis 3 ein Ergebnis von „begrenzter Bedeutung“ und 4 bis 6 „wichtig“ bedeuten aber nicht kritisch“ und 7 bis 9 „kritisch“. Runde 1 bietet den Teilnehmern außerdem die Möglichkeit, weitere Ergebnisse hinzuzufügen, die ihrer Meinung nach wichtig sein könnten. Alle vorgeschlagenen Ergebnisse, die von der Studiengruppe als einen neuen Ergebnisbereich angesehen werden (nach Diskussion in der Studienberatungsgruppe und einer Mehrheitsentscheidung), werden der Liste zur Prüfung in Runde zwei hinzugefügt. Runde 1 dauert etwa 2 Monate.
Runde 2
Alle Elemente (zusätzlich zu weiteren neuen Ergebnisbereichen, die von den Teilnehmern in Runde 1 identifiziert wurden) werden zur Prüfung in Runde 2 übernommen. Beschreibende Statistiken (Grafiken) werden verwendet, um die Ergebnisse aus Runde 1 zusammenzufassen und den Teilnehmern präsentiert zu werden. Die Teilnehmer sehen die Ergebnisse ihrer individuellen Punktzahl für jedes Ergebnis sowie die mittlere Punktzahl jeder Interessengruppe. Der Grund dafür, den Teilnehmern die Ergebnisse anderer Gruppen anzuzeigen, besteht darin, dass dadurch der Konsens zwischen den Interessengruppen verbessert werden kann. Darüber hinaus kann es durch die Übernahme aller Elemente aus Runde 1 möglich sein, Änderungen in den Bewertungsmustern zu erkennen, die sich aus der Betrachtung anderer Bewertungen ergeben. Die Teilnehmer werden gebeten, alle Items noch einmal anhand der 9-Punkte-Skala zu bewerten. Runde 2 dauert etwa 2 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Was sind die wichtigsten Ergebnisse, die in Studien zur Untersuchung von HNO- und Atemwegserkrankungen bei MPS-Typ-II-Populationen im Alter von 0–11 und 12–25 Jahren gemessen werden sollten?
Zeitfenster: 8 Monate

Schritt 1. Es wurde eine systematische Überprüfung der Literatur und der Register klinischer Studien (einschließlich der Hunter Outcome Survey) durchgeführt, um eine umfassende Liste der Ergebnisse von Kopf-, Hals- und Atemwegserkrankungen zu ermitteln, über die in der Literatur und in Studien der MPS-Typ-II-Population berichtet wurde. Darüber hinaus untersuchte die qualitative Forschung die Perspektiven von Patienten mit MPS Typ II.

Schritt 2. Es wird eine Delphi-Umfrage unter drei wichtigen Interessengruppen (Patienten (nur für COS für die Altersgruppe 12–25 Jahre), Eltern/Betreuer, MPS-Typ-II-Gesundheitsfachkräfte) durchgeführt, um einen Konsens darüber zu erzielen Ergebnisse, die in ein COS einbezogen werden sollen.

Schritt 3: Darauf folgt ein Konsenstreffen der wichtigsten Interessengruppen zur Ratifizierung des COS.
8 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Manchester University NHS Foundation Trust

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B00446 - COHERE
  • 261752 (Andere Kennung: IRAS ID)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose Typ II

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Germany

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren