Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podstawowy zestaw wyników leczenia chorób głowy, szyi i układu oddechowego w przebiegu mukopolisacharydozy II (COHERE)

31 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Manchester University NHS Foundation Trust

COHERE – Podstawowy zestaw wyników leczenia chorób głowy, szyi i układu oddechowego w przebiegu mukopolisacharydozy II

Mukopolisacharydozy (MPS) to rodzina genetycznych zaburzeń metabolicznych, spowodowanych niedoborami specyficznych enzymów, które skutkują gromadzeniem się częściowo zdegradowanych glikozaminoglikanów (GAG) w różnych tkankach. Ponieważ GAG są powszechne w organizmie, może to mieć wpływ na wiele różnych układów narządów. Zajęcie górnych i dolnych dróg oddechowych w przypadku MPS typu II powoduje znaczne uszkodzenie dróg oddechowych, a postępująca niedrożność dróg oddechowych jest odpowiedzialna za znaczną część zachorowalności i śmiertelności związanej z tą chorobą. Ubytek słuchu jest powszechnym zjawiskiem w przypadku MPS, a jedna trzecia pacjentów cierpi na ciężki, głęboki ubytek słuchu. Niezaspokojona jest potrzeba uzyskania mocnych dowodów klinicznych, które mogłyby pomóc w leczeniu chorób głowy, szyi i układu oddechowego w przebiegu MPS. Podstawowy zestaw wyników (COS) opisuje minimalne dane dotyczące wyników, które należy zmierzyć w badaniu klinicznym dla konkretnego schorzenia. Brak uzgodnionego COS dla MPS II w ogóle, a w szczególności dla chorób głowy, szyi i układu oddechowego, utrudnia porównywanie badań. Brakuje również informacji szczegółowo opisujących punkt widzenia pacjentów i rodziców na zaburzenia MPS. Idealny COS dla chorób głowy, szyi i układu oddechowego związanych z MPS II obejmowałby opinię pacjenta/rodzica i lekarza i mógłby zostać wykorzystany przy projektowaniu wszystkich kolejnych badań klinicznych. Po dokonaniu przeglądu literatury badacze stworzyli listę wyników zgłoszonych wcześniej w badaniach jakościowych i ilościowych dotyczących chorób głowy, szyi i układu oddechowego w przebiegu MPS II. W przypadku proponowanego badania badacze będą zasięgać opinii pacjentów, rodziców, klinicystów i naukowców, aby ocenić te wyniki za pomocą metody Delphi. Wyniki najwyżej ocenione przez pacjentów, rodziców, klinicystów i naukowców utworzą COS dla chorób głowy, szyi i układu oddechowego w MPS II. Opracowanie COS może pomóc w ograniczeniu zmienności wyników w badaniach oceniających różne interwencje w MPS II.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

46

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci i rodzice, klinicyści i naukowcy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza MPS II.
  • Wiek od 12 do 25 lat.
  • Rodzice/główni opiekunowie dziecka z MPS typu II.
  • Dorośli w wieku 18 lat i starsi.
  • Lekarze odpowiedzialni za bezpośrednią opiekę i leczenie co najmniej 2 pediatrycznych pacjentów z MPS typu II w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Naukowcy, którzy pracowali z MPS typu II w ciągu ostatnich 5 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Niepotwierdzona diagnoza MPS typu II.
  • Wiek poniżej 12 lat i powyżej 25 lat.
  • Nie jest bezpośrednio zaangażowany w codzienną opiekę.
  • Lekarze, którzy jedynie sporadycznie opiekują się dziećmi i pacjentami z MPS typu II.
  • Naukowcy, którzy nie pracowali z MPS typu II w ciągu ostatnich 5 lat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Runda 1
Uczestnicy zostaną poproszeni o ocenę każdej domeny wyników w 9-punktowej skali zaproponowanej przez grupę GRADE [http://www.gradeworkinggroup.org], gdzie 1 do 3 oznacza wynik o „ograniczonym znaczeniu”, 4 do 6 „ważny” ale nie krytyczny” i 7 do 9 „krytyczny”. Runda 1 zapewni także uczestnikom możliwość dodania dalszych wyników, które ich zdaniem mogą być ważne. Wszelkie sugerowane wyniki uznane przez grupę badaną za reprezentujące nową dziedzinę wyników (po dyskusji w grupie doradczej ds. badania i decyzji większości) zostaną dodane do listy do rozpatrzenia w rundzie drugiej. Runda 1 będzie trwała około 2 miesięcy.
Runda 2
Wszystkie elementy (oprócz kolejnych nowych dziedzin wyników zidentyfikowanych przez uczestników w rundzie 1) zostaną przeniesione do rozważenia w rundzie 2. Statystyki opisowe (wykresy) zostaną wykorzystane do podsumowania wyników z rundy 1 i zaprezentowane uczestnikom. Uczestnicy zobaczą wyniki swojego indywidualnego wyniku dla każdego wyniku, oprócz średniego wyniku każdej grupy interesariuszy. Uzasadnieniem pokazywania uczestnikom wyników innych grup jest to, że może to poprawić konsensus pomiędzy grupami interesariuszy. Ponadto, przenosząc wszystkie elementy z rundy 1, możliwe będzie zidentyfikowanie zmian we wzorcach punktacji w wyniku przeglądania innych wyników. Uczestnicy zostaną poproszeni o ponowne ocenienie wszystkich pozycji w 9-punktowej skali. Runda 2 będzie trwała około 2 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jakie są najważniejsze wyniki, które należy mierzyć w badaniach oceniających laryngologię i choroby układu oddechowego w populacjach MPS typu II w wieku 0–11 i 12–25 lat?
Ramy czasowe: 8 miesięcy

Krok 1. Dokonano systematycznego przeglądu literatury i rejestrów badań klinicznych (w tym Hunter Outcome Survey), aby zidentyfikować kompleksową listę wyników leczenia chorób głowy, szyi i układu oddechowego opisywanych w literaturze i badaniach populacji MPS typu II. Dodatkowo w badaniu jakościowym analizowano perspektywy pacjentów z MPS typu II.

Krok 2. Przeprowadzona zostanie ankieta Delphi wśród 3 kluczowych grup interesariuszy (pacjenci (tylko w przypadku COS dla grupy wiekowej 12–25 lat), rodzice/opiekunowie, pracownicy służby zdrowia z MPS typu II), aby spróbować osiągnąć konsensus co do wyniki, które należy uwzględnić w COS.

Krok 3. Następnie odbędzie się spotkanie konsensusowe kluczowych zainteresowanych stron w celu ratyfikacji COS.
8 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Manchester University NHS Foundation Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B00446 - COHERE
  • 261752 (Inny identyfikator: IRAS ID)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj