레버 선천성 흑암시 유전성 실명 유전자 치료 시험(LIGHT)
2023년 9월 26일 업데이트: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
RPE65 돌연변이가 있는 2 레베르 선천성 흑내장증(LCA2)에 대한 유전자 치료의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 연구자 주도의 공개 라벨, 다회 용량 임상 연구
본 연구의 목적은 유전자치료제인 HG004가 RPE65 유전자 돌연변이로 인한 레버 선천성 흑암시 치료에 안전하고 효과적인지 확인하는 것이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
9
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Director Study
- 전화번호: +86 021-25076143
- 이메일: HG00401@huidagene.com
연구 장소
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, 중국
- 모병
- Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
-
연락하다:
- Peiquan Zhao, PhD
- 전화번호: +86 13311620396
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 사전 동의서에 서명할 당시 8세에서 50세 사이의 남성 또는 여성.
- 서면 동의 또는 부모의 허가 및 피험자 동의로 입증된 프로토콜을 기꺼이 준수합니다.
- 레버 선천성 흑내장증(LCA)의 진단과 RPE65 돌연변이로 인한 LCA의 분자적 진단이 임상적으로 확인되었습니다.
- 시각 및 망막 기능 테스트를 수행하는 능력.
- 주사할 눈의 시력이 20/160 이하이거나 시야가 20도 미만인 경우.
- 허용되는 혈액학, 임상 화학 및 소변 실험실 매개변수.
제외 기준:
- OCT 검사에서는 연구 눈의 계획된 주입 영역(Bleb)에서 외부 핵층이 보이지 않는 것으로 확인되었습니다.
- OCT에 의한 망막앞막의 존재.
- 합병증이 있는 전신 질환 또는 임상적으로 유의미한 비정상적인 기본 실험실 수치.
- 합병증이 있는 전신 질환에는 질환 자체 또는 질환 치료가 안구 기능을 변화시킬 수 있는 질환이 포함됩니다.
- 6개월 이내에 이전에 안구 수술을 받은 경우.
- 이전 유전자 치료 또는 올리고뉴클레오티드 치료 치료.
- 잠재적 피험자가 연구 중에 후속 검사를 완료할 수 없게 하고 연구자의 의견으로는 잠재적 피험자를 연구에 부적합하게 만드는 기타 모든 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: HG004
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투여 방법: 일측 망막하 주사 1회; 연구 기간은 8주간의 스크리닝 기간, 등록/기준 방문, 치료 방문 및 52주간의 추적 기간을 포함하여 각 피험자별로 약 60주입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안구 및 전신 이상반응의 발생률 및 중증도
기간: 기간: 26주
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 용량 제한 독성(DLT)의 수
|
기간: 26주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 10일
기본 완료 (추정된)
2024년 1월 30일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 9월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 9월 26일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 26일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- HG00401
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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