Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Leber Congenital Amaurosis Zkouška dědičné slepoty genové terapie (LIGHT)

26. září 2023 aktualizováno: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Zkoušejícím iniciovaná otevřená klinická studie s více dávkami k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti genové terapie u 2 Leberovy kongenitální amaurózy s mutací RPE65 (LCA2)

Účelem studie je zjistit, zda je HG004 jako genová terapie bezpečná a účinná pro léčbu Leberovy kongenitální amaurózy způsobené mutacemi v genu RPE65.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
        • Kontakt:
          • Peiquan Zhao, PhD
          • Telefonní číslo: +86 13311620396

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku od 8 do 50 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu.
  • Ochota dodržovat protokol doložený písemným informovaným souhlasem nebo souhlasem rodičů a souhlasem subjektu.
  • Klinicky potvrzená diagnóza Leberovy kongenitální amaurózy (LCA) a molekulární diagnóza LCA v důsledku mutací RPE65.
  • Schopnost provádět testy zrakové funkce a funkce sítnice.
  • Zraková ostrost ≤ 20/160 nebo zorné pole menší než 20 stupňů v oku, které má být injikováno.
  • Přijatelné laboratorní parametry hematologie, klinické chemie a moči.

Kritéria vyloučení:

  • OCT vyšetření určilo, že vnější jaderná vrstva nebyla viditelná v plánované injekční oblasti (Bleb) ve studovaném oku.
  • Přítomnost epiretinální membrány pomocí OCT.
  • Komplikující systémová onemocnění nebo klinicky významné abnormální výchozí laboratorní hodnoty.
  • Komplikující systémová onemocnění by zahrnovala ty, u kterých může samotné onemocnění nebo léčba onemocnění změnit oční funkci.
  • Předchozí operace oka do šesti měsíců.
  • Předchozí léčba genovou terapií nebo oligonukleotidovou terapií.
  • Jakákoli jiná podmínka, která by potenciálnímu subjektu neumožňovala dokončit následná vyšetření během studie a podle názoru zkoušejícího by způsobila, že by potenciální subjekt byl pro studii nevhodný.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: HG004
Genetický: HG004
Způsob podání: Jednou jednostranná subretinální injekce; Doba trvání studie je přibližně 60 týdnů pro každý subjekt, včetně 8týdenního skríninkového období, vstupní návštěvy/základní návštěvy, léčebné návštěvy a 52 týdnů následného období.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost očních a systémových nežádoucích účinků
Časové okno: Termín: 26 týdnů
Počet nežádoucích účinků (AE), závažných nežádoucích účinků (SAE) a toxicit omezujících dávku (DLT)
Termín: 26 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Spolupracovníci

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. ledna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. ledna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HG00401

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Leberova vrozená amauróza

Klinické studie na HG004

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit