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Leber-angeborene Amaurose vererbte Blindheit der Gentherapie-Studie (LIGHT)

26. September 2023 aktualisiert von: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Eine von Forschern initiierte offene klinische Mehrfachdosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Gentherapie bei Leber-2-angeborener Amaurose mit RPE65-Mutation (LCA2)

Der Zweck der Studie besteht darin, festzustellen, ob HG004 als Gentherapie sicher und wirksam ist zur Behandlung der Leber-angeborenen Amaurose, die durch Mutationen im RPE65-Gen verursacht wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

9

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Rekrutierung
        • Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
        • Kontakt:
          • Peiquan Zhao, PhD
          • Telefonnummer: +86 13311620396

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen im Alter zwischen 8 und 50 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  • Bereit, sich an das Protokoll zu halten, das durch eine schriftliche Einverständniserklärung oder die Erlaubnis der Eltern und die Zustimmung des Probanden nachgewiesen wird.
  • Klinisch bestätigte Diagnose der Leberschen kongenitalen Amaurose (LCA) und molekulare Diagnose der LCA aufgrund von RPE65-Mutationen.
  • Fähigkeit, Tests der Seh- und Netzhautfunktion durchzuführen.
  • Sehschärfe von ≤ 20/160 oder Gesichtsfeld weniger als 20 Grad im zu injizierenden Auge.
  • Akzeptable Hämatologie-, klinische Chemie- und Urinlaborparameter.

Ausschlusskriterien:

  • Die OCT-Untersuchung ergab, dass die äußere Kernschicht im geplanten Injektionsbereich (Bleb) im Untersuchungsauge nicht sichtbar war.
  • Vorhandensein einer epiretinalen Membran im OCT.
  • Komplizierende systemische Erkrankungen oder klinisch signifikante abnormale Ausgangslaborwerte.
  • Zu den komplizierenden systemischen Erkrankungen zählen solche, bei denen die Erkrankung selbst oder die Behandlung der Erkrankung die Augenfunktion verändern kann.
  • Vorherige Augenoperation innerhalb von sechs Monaten.
  • Vorherige Gentherapie- oder Oligonukleotidtherapie-Behandlungen.
  • Jeder andere Zustand, der es dem potenziellen Probanden nicht ermöglichen würde, während der Studie Nachuntersuchungen durchzuführen, und der nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen würde, dass der potenzielle Proband für die Studie ungeeignet ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HG004
Genetisch: HG004
Art der Verabreichung: Einmal einseitige subretinale Injektion; Die Dauer der Studie beträgt für jeden Probanden etwa 60 Wochen, einschließlich eines 8-wöchigen Screening-Zeitraums, eines Aufnahme-/Basisbesuchs, eines Behandlungsbesuchs und eines 52-wöchigen Nachbeobachtungszeitraums.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz und Schweregrad okulärer und systemischer unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Zeitrahmen: 26 Wochen
Anzahl unerwünschter Ereignisse (UE), schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) und dosislimitierender Toxizitäten (DLT)
Zeitrahmen: 26 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Mitarbeiter

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Ermittler

  • Studienleiter: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Januar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Januar 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HG00401

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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