Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Leber medfødt amaurose arvelig blindhed af genterapiforsøg (LIGHT)

26. september 2023 opdateret af: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

En investigator-initieret open-label, multipel-dosis klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​genterapi for 2 Lebers medfødte amaurose med RPE65-mutation (LCA2)

Formålet med undersøgelsen er at afgøre, om HG004 som genterapi er sikker og effektiv til behandling af Leber Congenital Amaurosis forårsaget af mutationer i RPE65-genet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

9

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina
        • Rekruttering
        • Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
        • Kontakt:
          • Peiquan Zhao, PhD
          • Telefonnummer: +86 13311620396

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinder mellem 8 og 50 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring.
  • Villig til at overholde protokollen som dokumenteret ved skriftligt informeret samtykke eller forældres tilladelse og samtykke.
  • Klinisk bekræftet diagnose af Leber congenital amaurosis (LCA) og molekylær diagnose af LCA på grund af RPE65 mutationer.
  • Evne til at udføre test af syns- og nethindefunktion.
  • Synsstyrke på ≤ 20/160 eller synsfelt mindre end 20 grader i øjet, der skal injiceres.
  • Acceptable hæmatologi, klinisk kemi og urinlaboratorieparametre.

Ekskluderingskriterier:

  • OCT-undersøgelse viste, at det ydre nukleare lag ikke var synligt i det planlagte injektionsområde (Bleb) i undersøgelsesøjet.
  • Tilstedeværelse af epiretinal membran ved OCT.
  • Komplicerende systemiske sygdomme eller klinisk signifikante abnorme laboratorieværdier ved baseline.
  • Komplicerende systemiske sygdomme vil omfatte dem, hvor selve sygdommen eller behandlingen af ​​sygdommen kan ændre øjenfunktionen.
  • Forudgående øjenoperation inden for seks måneder.
  • Tidligere genterapi eller oligonukleotidterapibehandlinger.
  • Enhver anden betingelse, der ikke ville tillade den potentielle forsøgsperson at gennemføre opfølgende undersøgelser under undersøgelsen, og som efter investigators opfattelse ville gøre den potentielle forsøgsperson uegnet til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HG004
Genetisk: HG004
Indgivelsesmåde: En gang unilateral subretinal injektion; Undersøgelsens varighed er omkring 60 uger for hvert forsøgsperson inklusive en 8-ugers screeningsperiode, indskrivning/baselinebesøg, behandlingsbesøg og 52 ugers opfølgningsperiode.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af okulære og systemiske bivirkninger
Tidsramme: Tidsramme: 26 uger
Antal bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)
Tidsramme: 26 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Samarbejdspartnere

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Efterforskere

  • Studieleder: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. januar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. januar 2024

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. september 2023

Først opslået (Faktiske)

3. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HG00401

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Leber medfødt amaurose

Kliniske forsøg med HG004

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner