Leber Congenital Amaurosis ärvd blindhet av genterapi (LIGHT)
26 september 2023 uppdaterad av: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
En utredare initierad öppen etikett, klinisk studie med flera doser för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av genterapi för 2 Lebers medfödda amauros med RPE65-mutation (LCA2)
Syftet med studien är att avgöra om HG004 som genterapi är säker och effektiv för behandling av Leber Congenital Amaurosis orsakad av mutationer i RPE65-genen.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
9
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Director Study
- Telefonnummer: +86 021-25076143
- E-post: HG00401@huidagene.com
Studieorter
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Rekrytering
- Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
-
Kontakt:
- Peiquan Zhao, PhD
- Telefonnummer: +86 13311620396
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinnor mellan 8 och 50 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke.
- Villig att följa protokollet, vilket framgår av skriftligt informerat samtycke eller föräldrarnas tillstånd och föremålets samtycke.
- Klinisk bekräftad diagnos av Leber congenital amaurosis (LCA) och molekylär diagnos av LCA på grund av RPE65-mutationer.
- Förmåga att utföra tester av syn- och retinalfunktion.
- Synskärpa ≤ 20/160 eller synfält mindre än 20 grader i ögat som ska injiceras.
- Acceptabla hematologi, klinisk kemi och urinlaboratorieparametrar.
Exklusions kriterier:
- OCT-undersökning visade att det yttre kärnskiktet inte var synligt i det planerade injektionsområdet (Bleb) i studieögat.
- Närvaro av epiretinalt membran av OCT.
- Komplicerande systemiska sjukdomar eller kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden vid baslinjen.
- Komplicerande systemiska sjukdomar skulle innefatta sådana där själva sjukdomen, eller behandlingen av sjukdomen, kan förändra ögonfunktionen.
- Föregående ögonoperation inom sex månader.
- Tidigare behandlingar för genterapi eller oligonukleotidterapi.
- Varje annan förutsättning som inte skulle tillåta den potentiella försökspersonen att genomföra uppföljande undersökningar under studien och skulle, enligt utredarens uppfattning, göra det potentiella ämnet olämpligt för studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: HG004
|
Administreringssätt: En gång unilateral subretinal injektion; Studiens varaktighet är cirka 60 veckor för varje individ inklusive en 8-veckors screeningperiod, inskrivning/baslinjebesök, behandlingsbesök och 52 veckors uppföljningsperiod.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidens och svårighetsgrad av okulära och systemiska biverkningar
Tidsram: Tidsram: 26 veckor
|
Antal biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och dosbegränsande toxicitet (DLT)
|
Tidsram: 26 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 januari 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
30 januari 2024
Avslutad studie (Beräknad)
30 december 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 september 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 september 2023
Första postat (Faktisk)
3 oktober 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 oktober 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 september 2023
Senast verifierad
1 september 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HG00401
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .