Испытание генной терапии врожденного амавроза Лебера, наследственной слепоты (LIGHT)
26 сентября 2023 г. обновлено: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Инициированное исследователем открытое клиническое исследование с применением нескольких доз для оценки безопасности, переносимости и эффективности генной терапии при врожденном амаврозе Лебера 2 с мутацией RPE65 (LCA2)
Цель исследования — определить, является ли HG004 в качестве генной терапии безопасным и эффективным для лечения врожденного амавроза Лебера, вызванного мутациями гена RPE65.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
9
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Director Study
- Номер телефона: +86 021-25076143
- Электронная почта: HG00401@huidagene.com
Места учебы
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Китай
- Рекрутинг
- Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
-
Контакт:
- Peiquan Zhao, PhD
- Номер телефона: +86 13311620396
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины в возрасте от 8 до 50 лет на момент подписания формы информированного согласия.
- Готовность соблюдать протокол, о чем свидетельствует письменное информированное согласие или разрешение родителей и согласие субъекта.
- Клинически подтвержденный диагноз врожденного амавроза Лебера (LCA) и молекулярный диагноз LCA вследствие мутации RPE65.
- Возможность выполнения тестов зрительной функции и функции сетчатки.
- Острота зрения ≤ 20/160 или поле зрения менее 20 градусов в глазу, в котором проводится инъекция.
- Приемлемые гематологические, клинические биохимические и лабораторные параметры мочи.
Критерий исключения:
- ОКТ-исследование показало, что внешний ядерный слой не был виден в запланированной области инъекции (Bleb) исследуемого глаза.
- Наличие эпиретинальной мембраны по данным ОКТ.
- Осложненные системные заболевания или клинически значимые отклонения от нормы исходных лабораторных показателей.
- К осложняющим системным заболеваниям относятся те, при которых само заболевание или лечение заболевания могут изменить функцию глаза.
- Предыдущая операция на глазу в течение шести месяцев.
- Предыдущее лечение генной терапией или олигонуклеотидной терапией.
- Любое другое состояние, которое не позволит потенциальному субъекту пройти последующие обследования во время исследования и, по мнению исследователя, сделает потенциального субъекта непригодным для исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: HG004
|
Способ применения: однократное одностороннее субретинальное введение; Продолжительность исследования составляет около 60 недель для каждого субъекта, включая 8-недельный период скрининга, регистрационный/исходный визит, лечебный визит и 52-недельный период последующего наблюдения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть глазных и системных нежелательных явлений
Временное ограничение: Срок: 26 недель
|
Количество нежелательных явлений (НЯ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и дозолимитирующей токсичности (ДЛТ)
|
Срок: 26 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 января 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 января 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 сентября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 сентября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 октября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HG00401
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .