Badanie terapii genowej wrodzonej ślepoty Lebera (ŚWIATŁO)
26 września 2023 zaktualizowane przez: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Zainicjowane przez badacza, otwarte badanie kliniczne z wielokrotnymi dawkami, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności terapii genowej w leczeniu 2 wrodzonej ślepoty Lebera z mutacją RPE65 (LCA2)
Celem pracy jest określenie, czy terapia genowa HG004 jest bezpieczna i skuteczna w leczeniu wrodzonej ślepoty Lebera spowodowanej mutacjami w genie RPE65.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
9
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Director Study
- Numer telefonu: +86 021-25076143
- E-mail: HG00401@huidagene.com
Lokalizacje studiów
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Chiny
- Rekrutacyjny
- Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
-
Kontakt:
- Peiquan Zhao, PhD
- Numer telefonu: +86 13311620396
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety w wieku od 8 do 50 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody.
- Wyraża chęć przestrzegania protokołu, co potwierdza pisemna świadoma zgoda lub zgoda rodziców i zgoda podmiotu.
- Klinicznie potwierdzona diagnoza wrodzonej ślepoty Lebera (LCA) i diagnoza molekularna LCA spowodowanego mutacjami RPE65.
- Umiejętność wykonywania badań funkcji wzroku i siatkówki.
- Ostrość wzroku ≤ 20/160 lub pole widzenia mniejsze niż 20 stopni w oku, w którym ma zostać wstrzyknięty lek.
- Akceptowalne parametry hematologiczne, chemiczne kliniczne i laboratoryjne moczu.
Kryteria wyłączenia:
- Badanie OCT wykazało, że w badanym oku w miejscu planowanej iniekcji (Bleb) nie była widoczna zewnętrzna warstwa jądrowa.
- Obecność błony naskórkowej metodą OCT.
- Powikłane choroby ogólnoustrojowe lub istotne klinicznie nieprawidłowe wyjściowe wyniki badań laboratoryjnych.
- Do powikłanych chorób ogólnoustrojowych zalicza się te, w których sama choroba lub jej leczenie mogą zmieniać czynność oczu.
- Wcześniejsza operacja oka w ciągu sześciu miesięcy.
- Wcześniejsze leczenie terapią genową lub terapią oligonukleotydową.
- Każdy inny stan, który uniemożliwia potencjalnemu uczestnikowi dokończenie badań kontrolnych w trakcie badania i w opinii badacza sprawia, że potencjalny uczestnik nie nadaje się do badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: HG004
|
Sposób podawania: Jednorazowe wstrzyknięcie podsiatkówkowe; Czas trwania badania wynosi około 60 tygodni dla każdego uczestnika, włączając 8-tygodniowy okres przesiewowy, wizytę rejestracyjną/wyjściową, wizytę w ramach leczenia i 52-tygodniowy okres obserwacji.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych ocznych i ogólnoustrojowych
Ramy czasowe: Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i toksyczności ograniczających dawkę (DLT)
|
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 stycznia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 stycznia 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 grudnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 września 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 września 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 października 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HG00401
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .