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Amaurosi congenita di Leber Cecità ereditaria della sperimentazione sulla terapia genica (LIGHT)

26 settembre 2023 aggiornato da: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Uno studio clinico in aperto, a dosi multiple, avviato dai ricercatori per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della terapia genica per 2 amaurosi congenita di Leber con mutazione RPE65 (LCA2)

Lo scopo dello studio è determinare se HG004 come terapia genica sia sicuro ed efficace per il trattamento dell'amaurosi congenita di Leber causata da mutazioni nel gene RPE65.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina
        • Reclutamento
        • Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
        • Contatto:
          • Peiquan Zhao, PhD
          • Numero di telefono: +86 13311620396

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Uomini o donne di età compresa tra 8 e 50 anni al momento della sottoscrizione del modulo di consenso informato.
  • Disponibilità ad aderire al protocollo come evidenziato dal consenso informato scritto o dal permesso dei genitori e dal consenso del soggetto.
  • Diagnosi clinica confermata di amaurosi congenita di Leber (LCA) e diagnosi molecolare di LCA dovuta a mutazioni RPE65.
  • Capacità di eseguire test di funzionalità visiva e retinica.
  • Acuità visiva ≤ 20/160 o campo visivo inferiore a 20 gradi nell'occhio da iniettare.
  • Parametri accettabili di ematologia, chimica clinica e laboratorio delle urine.

Criteri di esclusione:

  • L'esame OCT ha determinato che lo strato nucleare esterno non era visibile nell'area di iniezione pianificata (Bleb) nell'occhio dello studio.
  • Presenza di membrana epiretinica mediante OCT.
  • Malattie sistemiche complicanti o valori di laboratorio al basale anormali clinicamente significativi.
  • Le malattie sistemiche complicanti includono quelle in cui la malattia stessa, o il trattamento per la malattia, possono alterare la funzione oculare.
  • Precedente intervento chirurgico oculare entro sei mesi.
  • Precedenti trattamenti di terapia genica o terapia con oligonucleotidi.
  • Qualsiasi altra condizione che non consenta al potenziale soggetto di completare gli esami di follow-up durante lo studio e, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il potenziale soggetto inadatto allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HG004
Genetico: HG004
Metodo di somministrazione: una volta iniezione sottoretinica unilaterale; La durata dello studio è di circa 60 settimane per ciascun soggetto, compreso un periodo di screening di 8 settimane, visita di arruolamento/basale, visita di trattamento e periodo di follow-up di 52 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi oculari e sistemici
Lasso di tempo: Tempi: 26 settimane
Numero di eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e tossicità dose-limitanti (DLT)
Tempi: 26 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Collaboratori

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Investigatori

  • Direttore dello studio: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

30 gennaio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

3 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HG00401

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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