Amaurose congénitale de Leber, cécité héréditaire de l'essai de thérapie génique (LIGHT)
26 septembre 2023 mis à jour par: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Une étude clinique ouverte à doses multiples lancée par un chercheur pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité de la thérapie génique pour l'amaurose congénitale de Leber avec mutation RPE65 (LCA2)
Le but de l'étude est de déterminer si HG004 en tant que thérapie génique est sûr et efficace pour le traitement de l'amaurose congénitale de Leber causée par des mutations du gène RPE65.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
9
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Director Study
- Numéro de téléphone: +86 021-25076143
- E-mail: HG00401@huidagene.com
Lieux d'étude
-
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Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Chine
- Recrutement
- Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
-
Contact:
- Peiquan Zhao, PhD
- Numéro de téléphone: +86 13311620396
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme âgé de 8 à 50 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.
- Disposé à adhérer au protocole comme en témoignent le consentement éclairé écrit ou l'autorisation parentale et l'assentiment du sujet.
- Diagnostic clinique confirmé d'amaurose congénitale de Leber (LCA) et diagnostic moléculaire de LCA dû à des mutations RPE65.
- Capacité à effectuer des tests de fonction visuelle et rétinienne.
- Acuité visuelle ≤ 20/160 ou champ visuel inférieur à 20 degrés dans l'œil à injecter.
- Paramètres acceptables d'hématologie, de chimie clinique et de laboratoire d'urine.
Critère d'exclusion:
- L'examen OCT a déterminé que la couche nucléaire externe n'était pas visible dans la zone d'injection prévue (Bleb) dans l'œil étudié.
- Présence de membrane épirétinienne par OCT.
- Maladies systémiques compliquées ou valeurs de laboratoire de base anormales cliniquement significatives.
- Les maladies systémiques compliquantes incluent celles dans lesquelles la maladie elle-même, ou le traitement de la maladie, peut altérer la fonction oculaire.
- Chirurgie oculaire antérieure dans les six mois.
- Traitements antérieurs de thérapie génique ou de thérapie par oligonucléotides.
- Toute autre condition qui ne permettrait pas au sujet potentiel de terminer les examens de suivi au cours de l'étude et rendrait, de l'avis de l'investigateur, le sujet potentiel inadapté à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: HG004
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Mode d'administration : une injection sous-rétinienne unilatérale ; La durée de l'étude est d'environ 60 semaines pour chaque sujet, y compris une période de sélection de 8 semaines, une visite d'inscription/de référence, une visite de traitement et une période de suivi de 52 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence et gravité des événements indésirables oculaires et systémiques
Délai: Délai : 26 semaines
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Nombre d'événements indésirables (EI), d'événements indésirables graves (EIG) et de toxicités limitant la dose (DLT)
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Délai : 26 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 janvier 2023
Achèvement primaire (Estimé)
30 janvier 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 décembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 septembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 septembre 2023
Première publication (Réel)
3 octobre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 octobre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HG00401
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .