Leber medfødt amaurose arvelig blindhet av genterapiforsøk (LIGHT)
26. september 2023 oppdatert av: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
En etterforsker-initiert åpen klinisk studie med flere doser for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av genterapi for 2 Lebers medfødte amaurose med RPE65-mutasjon (LCA2)
Formålet med studien er å finne ut om HG004 som genterapi er trygt og effektivt for behandling av Leber Congenital Amaurosis forårsaket av mutasjoner i RPE65-genet.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
9
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Director Study
- Telefonnummer: +86 021-25076143
- E-post: HG00401@huidagene.com
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Rekruttering
- Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
-
Ta kontakt med:
- Peiquan Zhao, PhD
- Telefonnummer: +86 13311620396
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn eller kvinner mellom 8 og 50 år på tidspunktet for undertegning av skjemaet for informert samtykke.
- Villig til å følge protokollen som dokumentert ved skriftlig informert samtykke eller foreldres tillatelse og samtykke.
- Klinisk bekreftet diagnose av Leber congenital amaurosis (LCA) og molekylær diagnose av LCA på grunn av RPE65-mutasjoner.
- Evne til å utføre tester av syns- og netthinnefunksjon.
- Synsstyrke ≤ 20/160 eller synsfelt mindre enn 20 grader i øyet som skal injiseres.
- Akseptable hematologi, klinisk kjemi og urinlaboratorieparametere.
Ekskluderingskriterier:
- OCT-undersøkelse viste at det ytre kjernelaget ikke var synlig i det planlagte injeksjonsområdet (Bleb) i studieøyet.
- Tilstedeværelse av epiretinal membran ved OCT.
- Komplikerende systemiske sykdommer eller klinisk signifikante unormale laboratorieverdier ved baseline.
- Komplikerende systemiske sykdommer vil inkludere de der selve sykdommen, eller behandlingen for sykdommen, kan endre øyefunksjonen.
- Tidligere okulær kirurgi innen seks måneder.
- Tidligere genterapi eller oligonukleotidterapibehandlinger.
- Enhver annen tilstand som ikke ville tillate den potensielle forsøkspersonen å gjennomføre oppfølgingsundersøkelser under studiet, og som etter utrederens oppfatning vil gjøre det potensielle emnet uegnet for studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: HG004
|
Administrasjonsmåte: En gang ensidig subretinal injeksjon; Studiens varighet er ca. 60 uker for hvert forsøksperson inkludert en 8-ukers screeningperiode, påmelding/baseline-besøk, behandlingsbesøk og 52 ukers oppfølgingsperiode.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av okulære og systemiske bivirkninger
Tidsramme: Tidsramme: 26 uker
|
Antall bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og dosebegrensende toksisiteter (DLT)
|
Tidsramme: 26 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. januar 2023
Primær fullføring (Antatt)
30. januar 2024
Studiet fullført (Antatt)
30. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. september 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. september 2023
Først lagt ut (Faktiske)
3. oktober 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. oktober 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- HG00401
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .