莱伯先天性黑蒙遗传性失明基因治疗试验（LIGHT）
2023年9月26日 更新者：HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
一项由研究者发起的开放标签、多剂量临床研究，旨在评估基因疗法治疗 2 例 RPE65 突变 Leber 先天性黑蒙症 (LCA2) 的安全性、耐受性和有效性
该研究的目的是确定HG004作为基因疗法治疗RPE65基因突变引起的Leber先天性黑蒙是否安全有效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
9
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Director Study
- 电话号码：+86 021-25076143
- 邮箱：HG00401@huidagene.com
学习地点
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国
- 招聘中
- Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
-
接触：
- Peiquan Zhao, PhD
- 电话号码：+86 13311620396
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书时年龄在 8 至 50 岁之间的男性或女性。
- 愿意遵守书面知情同意书或父母许可和受试者同意所证明的协议。
- 莱伯先天性黑蒙 (LCA) 的临床确诊和 RPE65 突变所致 LCA 的分子诊断。
- 能够进行视觉和视网膜功能测试。
- 注射眼视力≤20/160或视野小于20度。
- 可接受的血液学、临床化学和尿液实验室参数。
排除标准：
- OCT 检查确定在研究眼的计划注射区域 (Bleb) 中看不到外核层。
- 通过 OCT 观察视网膜前膜的存在。
- 并发全身性疾病或有临床意义的基线实验室值异常。
- 复杂的全身性疾病包括疾病本身或疾病的治疗可以改变眼功能的疾病。
- 六个月内曾接受过眼科手术。
- 既往基因疗法或寡核苷酸疗法。
- 任何其他不允许潜在受试者在研究期间完成后续检查并且研究者认为使潜在受试者不适合研究的情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：HG004
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给药方法：单侧视网膜下注射一次；每个受试者的研究持续时间约为 60 周，包括 8 周筛选期、入组/基线访视、治疗访视和 52 周随访期。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
眼部和全身不良事件的发生率和严重程度
大体时间：时间范围：26周
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不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和剂量限制性毒性 (DLT) 的数量
|
时间范围：26周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Director Study、Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年1月10日
初级完成 (估计的)
2024年1月30日
研究完成 (估计的)
2024年12月30日
研究注册日期
首次提交
2023年9月26日
首先提交符合 QC 标准的
2023年9月26日
首次发布 (实际的)
2023年10月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月26日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- HG00401
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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