Leber congenitale amaurosis erfelijke blindheid van gentherapie-onderzoek (LIGHT)
26 september 2023 bijgewerkt door: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Een door een onderzoeker geïnitieerd open-label klinisch onderzoek met meerdere doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van gentherapie voor 2 Leber's congenitale amaurose met RPE65-mutatie (LCA2) te evalueren
Het doel van het onderzoek is om te bepalen of HG004 als gentherapie veilig en effectief is voor de behandeling van Leber Congenitale Amaurosis veroorzaakt door mutaties in het RPE65-gen.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
9
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Director Study
- Telefoonnummer: +86 021-25076143
- E-mail: HG00401@huidagene.com
Studie Locaties
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China
- Werving
- Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
-
Contact:
- Peiquan Zhao, PhD
- Telefoonnummer: +86 13311620396
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw tussen 8 en 50 jaar oud op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier.
- Bereid om zich aan het protocol te houden, zoals blijkt uit schriftelijke geïnformeerde toestemming of toestemming van de ouders en de instemming van de betrokkene.
- Klinisch bevestigde diagnose van Leber congenitale amaurose (LCA) en moleculaire diagnose van LCA als gevolg van RPE65-mutaties.
- Mogelijkheid om tests uit te voeren van de visuele en retinale functie.
- Gezichtsscherpte van ≤ 20/160 of gezichtsveld minder dan 20 graden in het te injecteren oog.
- Aanvaardbare hematologie-, klinische chemie- en urinelaboratoriumparameters.
Uitsluitingscriteria:
- OCT-onderzoek wees uit dat de buitenste nucleaire laag niet zichtbaar was in het geplande injectiegebied (Bleb) in het onderzoeksoog.
- Aanwezigheid van epiretinaal membraan door OCT.
- Complicerende systemische ziekten of klinisch significante abnormale uitgangslaboratoriumwaarden.
- Tot complicerende systemische ziekten behoren ziekten waarbij de ziekte zelf, of de behandeling van de ziekte, de oogfunctie kan veranderen.
- Eerdere oogchirurgie binnen zes maanden.
- Eerdere behandelingen met gentherapie of oligonucleotidetherapie.
- Elke andere omstandigheid waardoor de potentiële proefpersoon tijdens het onderzoek geen vervolgonderzoek kan doen en die, naar de mening van de onderzoeker, de potentiële proefpersoon ongeschikt zou maken voor het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: HG004
|
Wijze van toediening: Eenmaal eenzijdige subretinale injectie; De duur van het onderzoek bedraagt voor elke proefpersoon ongeveer 60 weken, inclusief een screeningperiode van 8 weken, inschrijvings-/baselinebezoek, behandelbezoek en een follow-upperiode van 52 weken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie en ernst van oculaire en systemische bijwerkingen
Tijdsspanne: Tijdsbestek: 26 weken
|
Aantal bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's)
|
Tijdsbestek: 26 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 januari 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
30 januari 2024
Studie voltooiing (Geschat)
30 december 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 september 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 september 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 oktober 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 oktober 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HG00401
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .