Leberin synnynnäinen amauroosi, perinnöllinen geeniterapiakoe (LIGHT)
tiistai 26. syyskuuta 2023 päivittänyt: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Tutkijan aloitteesta avoin, moniannosten kliininen tutkimus geeniterapian turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi kahden Leberin synnynnäisen amauroosin ja RPE65-mutaation (LCA2) osalta
Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko HG004 geeniterapiana turvallinen ja tehokas RPE65-geenin mutaatioiden aiheuttaman Leberin synnynnäisen amauroosin hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
9
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Director Study
- Puhelinnumero: +86 021-25076143
- Sähköposti: HG00401@huidagene.com
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina
- Rekrytointi
- Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Peiquan Zhao, PhD
- Puhelinnumero: +86 13311620396
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet tai naiset, jotka ovat tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä 8–50-vuotiaita.
- Halukas noudattamaan protokollaa, josta on osoituksena kirjallinen tietoinen suostumus tai vanhempien lupa ja tutkittavan suostumus.
- Kliininen vahvistettu diagnoosi Leberin synnynnäisestä amauroosista (LCA) ja RPE65-mutaatioista johtuva LCA:n molekyylidiagnoosi.
- Kyky suorittaa visuaalisen ja verkkokalvon toiminnan testejä.
- Näöntarkkuus ≤ 20/160 tai näkökenttä alle 20 astetta injektoitavassa silmässä.
- Hyväksyttävät hematologian, kliinisen kemian ja virtsan laboratorioparametrit.
Poissulkemiskriteerit:
- OCT-tutkimuksessa todettiin, että ulompi ydinkerros ei ollut näkyvissä suunnitellulla injektioalueella (Bleb) tutkimussilmässä.
- Epiretinaalisen kalvon läsnäolo MMA:lla.
- Monimutkaiset systeemiset sairaudet tai kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratorioarvot.
- Monimutkaisia systeemisiä sairauksia ovat sellaiset, joissa itse sairaus tai taudin hoito voi muuttaa silmän toimintaa.
- Edellinen silmäleikkaus kuuden kuukauden sisällä.
- Aikaisempi geeniterapia tai oligonukleotidihoito.
- Mikä tahansa muu ehto, joka ei salli mahdollisen koehenkilön suorittaa seurantatutkimuksia tutkimuksen aikana ja tekisi tutkijan mielestä potentiaalisen tutkittavan tutkimukseen sopimattoman.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HG004
|
Antotapa: Kerran yksipuolinen subretinaalinen injektio; Tutkimuksen kesto on noin 60 viikkoa kullekin koehenkilölle, mukaan lukien 8 viikon seulontajakso, ilmoittautumis-/peruskäyntikäynti, hoitokäynti ja 52 viikon seurantajakso.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Silmään liittyvien ja systeemisten haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Aikakehys: 26 viikkoa
|
Haittavaikutusten (AE), vakavien haittatapahtumien (SAE) ja annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) lukumäärä
|
Aikakehys: 26 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 10. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. tammikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 26. syyskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. syyskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 3. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 3. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HG00401
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .