Ensaio de terapia genética com amaurose congênita de Leber (LIGHT)
26 de setembro de 2023 atualizado por: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Um estudo clínico aberto, de dose múltipla, iniciado pelo investigador para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da terapia gênica para amaurose congênita de 2 Leber com mutação RPE65 (LCA2)
O objetivo do estudo é determinar se o HG004 como terapia genética é seguro e eficaz para o tratamento da Amaurose Congênita de Leber causada por mutações no gene RPE65.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
9
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Director Study
- Número de telefone: +86 021-25076143
- E-mail: HG00401@huidagene.com
Locais de estudo
-
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, China
- Recrutamento
- Xinhua hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong university school of medicine
-
Contato:
- Peiquan Zhao, PhD
- Número de telefone: +86 13311620396
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher entre 8 e 50 anos de idade no momento da assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido.
- Disposto a aderir ao protocolo conforme evidenciado por consentimento informado por escrito ou permissão dos pais e consentimento do sujeito.
- Diagnóstico clínico confirmado de amaurose congênita de Leber (LCA) e diagnóstico molecular de LCA devido a mutações RPE65.
- Capacidade de realizar testes de função visual e retinal.
- Acuidade visual ≤ 20/160 ou campo visual inferior a 20 graus no olho a ser injetado.
- Parâmetros aceitáveis de hematologia, química clínica e laboratório de urina.
Critério de exclusão:
- O exame OCT determinou que a camada nuclear externa não era visível na área de injeção planejada (Bleb) no olho do estudo.
- Presença de membrana epirretiniana por OCT.
- Complicação de doenças sistêmicas ou valores laboratoriais basais anormais clinicamente significativos.
- As doenças sistémicas complicadas incluem aquelas em que a própria doença, ou o tratamento da doença, pode alterar a função ocular.
- Cirurgia ocular prévia dentro de seis meses.
- Tratamentos anteriores de terapia genética ou terapia com oligonucleotídeos.
- Qualquer outra condição que não permita que o potencial sujeito complete os exames de acompanhamento durante o estudo e que, na opinião do investigador, torne o potencial sujeito inadequado para o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: HG004
|
Modo de Administração: Injeção sub-retiniana unilateral única; A duração do estudo é de cerca de 60 semanas para cada sujeito, incluindo um período de triagem de 8 semanas, inscrição/visita inicial, visita de tratamento e período de acompanhamento de 52 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência e gravidade de eventos adversos oculares e sistêmicos
Prazo: Prazo: 26 semanas
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Número de eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (SAEs) e toxicidades limitantes de dose (DLTs)
|
Prazo: 26 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Director Study, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
30 de janeiro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de setembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de setembro de 2023
Primeira postagem (Real)
3 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HG00401
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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