영유아(0~0세)를 대상으로 위약 대비 TransCon CNP의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 임상시험
2026년 4월 7일 업데이트: Ascendis Pharma A/S
2상, 다기관, 이중 맹검, 무작위 배정, 위약 대조 시험, 유아(0~52주)를 대상으로 52주 동안 주 1회 TransCon CNP 피하 투여량의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가합니다.
이 시험은 나베페그리타이드 100μg CNP/kg의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 고안된 제2상, 다기관, 이중 맹검, 무작위 배정(TransCon CNP 대 위약 비율 2:1), 위약 대조 시험입니다. TransCon CNP)는 무작위 배정 당시 0~2세 미만의 유전적으로 확인된 이형접합성 ACH가 있는 영아에게 52주 동안 주 1회 SC를 투여했습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
72
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ascendis Registry Inquiries
- 전화번호: +45 61242484
- 이메일: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
연구 장소
-
-
-
Oslo, 노르웨이, 0372
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, 뉴질랜드, 1023
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, 덴마크, 2100
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, 독일, 13353
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
Cologne, 독일, 50931
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Stockholm, 스웨덴, 17176
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, 아일랜드, D01 YC76
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
London, 영국, SE1 7EH
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz, 오스트리아, 4020
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Milan, 이탈리아, 20132
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Montreal, 캐나다, H3T 1C5
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra, 포르투갈, 3000-602
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, 프랑스, 75743
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Helsinki, 핀란드, 00029
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Parkville, 호주, 3052
- 모병
- Ascendis Investigational Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자의 부모/보호자 및 기관 검토 위원회/인간 연구 윤리 위원회/독립 윤리 위원회(IRB/HREC/IEC)의 요구에 따라 서면 동의서에 서명했습니다.
- 무작위화 시점에 2세 미만의 남성 또는 여성; 또는 오픈 라벨 감시 참가자의 경우 IMP를 처음 투여할 때.
- 스크리닝 동안 존재하는 이형접합 유전자형의 유전적 확인을 통한 연골무형성증(ACH)의 임상적 진단.
- 매주 시험 치료의 피하 주사를 투여할 수 있는 것을 포함하여 제공된 프로토콜과 지침을 기꺼이 따르는 부모/보호자.
- 생후 14일~1세 유아의 일일 비타민 D 보충 준수. 스크리닝 시 기준 범위의 하한 미만으로 측정된 혈청 25-하이드록시비타민 D(25OHD)를 가진 1세 이상의 모든 참가자는 무작위 배정 전에 매일 비타민 D 보충을 시작해야 합니다.
- 스크리닝 기간 동안 실시한 병력, 신체검사, 활력징후, 심전도, 영상검사, 임상 실험실 검사 결과를 토대로 적격하다고 간주됩니다.
제외 기준:
- 연구용 제품 또는 관련 제품(트레할로스, 트리스[하이드록시메틸]아미노메탄, 숙시네이트 및 폴리에틸렌 글리콜[PEG])에 대해 알려지거나 의심되는 과민증.
- ACH 동형접합 유전자형의 유전적 확인.
- 재태 연령이 32주 미만인 조산.
- 재태 기간이 32~37주인 조산. 단, 선별 검사 당시 출생 후 6개월이 넘지 않고 아이가 좋은 영양 상태(나이에 따라 예상되는 체중 증가 및 ACH 진단으로 정의됨)에 있는 경우는 제외됩니다. 조사관이 의료 모니터를 통해 확인했습니다.
조사자가 평가하고 Medical Monitor에서 확인한 바에 따르면, 시험 참여 중에 자궁경부 감압술을 포함한 외과적 개입을 받을 것으로 예상됩니다. 자궁경부 감압 수술이 필요한 즉각적인 위험에 대한 평가는 다음 평가에 의존합니다.
- 신체 검사(예: 간대, 후편근, 과장된 반사 신경, 확장된 안면 정맥의 신경학적 소견)
- 현지 표준 치료 평가에 의해 확인된 조절되지 않는 수면 무호흡증의 증거(예: 수면다원검사 또는 단순수면검사)를 스크리닝 전 6개월 이내에 실시함.
- 심각한 경추척수 압박(CMC) 또는 척수 손상의 존재를 나타내는 스크리닝 시 수행된 MRI. 자궁경부수질 접합부 바로 위와 아래에서 비정상적인 MRI T2 신호 강도가 존재하는 경우 수술이 필요할 위험이 높은 것으로 간주되어야 하며 참가자는 시험에 참여할 자격이 없습니다.
시험 참여 기간 동안 고리 삽입, 아데노이드 절제술, 편도선 절제술, 고막절개관 배치 등 일반적인 수술이 허용됩니다.
- ACH 이외의 성장 장애 또는 의학적 상태가 있어 연구자가 판단하고 의료 모니터에서 확인된 저신장 또는 비정상적 성장을 초래합니다.
- 언제든지 키, 성장 또는 신체 비례에 영향을 미치기 위한 처방약 및/또는 연구용 의약품 또는 장치(인간 성장 호르몬 또는 보소리타이드 포함)를 임의 용량으로 투여받았습니다.
- 임상시험 참여 기간 동안 경구용 코르티코스테로이드 또는 고용량 흡입용 코르티코스테로이드를 사용한 만성(4주 초과) 또는 반복적 치료(1년에 2회 이상)가 필요하거나 필요할 것으로 예상되는 경우.
- 연구자가 판단하고 의료 모니터를 통해 확인한 솔터-해리스 골절 및 최근 뼈 관련 수술을 포함하여 장골의 성장 잠재력에 영향을 미치는 ACH 이외의 성장판 부상 또는 질병의 병력 또는 존재.
다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 비정상적인 심장 기능을 나타내는 임상적으로 중요한 소견이 있는 경우:
- 수리된 또는 수리되지 않은 축착.
- 팔로 4징증, 방실 중격 결손, 동맥간, 총 폐정맥 환류 이상, 이중 출구 우심실 또는 단심실 심장 질환을 포함한 중등도 이상의 복잡한 선천성 심장 질환.
- 12-리드 ECG 선별 시 QTcF ≥ 450msec.
- 혈역학적 안정성에 영향을 미치는 상태(예: 자율신경 기능 장애 및 기립성 불내증)의 병력 또는 존재.
다음의 병력 또는 존재:
- 만성 빈혈.
- 만성 신부전증.
- 영양 섭취 감소 또는 볼륨 손실 증가와 관련된 상태를 포함하여 수분 공급 또는 볼륨 상태에 영향을 미칠 수 있는 만성 또는 재발성 질병.
- 악성 질환의 병력 또는 존재.
- 연구자의 의견에 따르면, 참가자가 임상시험 절차를 따르지 않고 임상시험을 완전히 완료할 수 없게 만들거나, 임상시험 결과의 해석을 혼란스럽게 하거나, 임상시험 치료를 받는 데 과도한 위험을 초래할 수 있는 모든 질병 또는 상태. 여기에는 가족 상황, 동반 질환 또는 안전에 영향을 미치거나 혼란을 야기할 수 있는 약물이 포함될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 나베페그리타이드
52주 동안 나베페그리타이드 100μg/kg을 SC주사하여 주 1회 이중맹검 치료
|
나베페그리타이드 100μg/kg을 주 1회 피하주사합니다.
|
|
위약 비교기: Navepegritide에 대한 위약
52주간 나베페그리타이드 위약 100μg/kg을 SC주사하여 주 1회 이중맹검 치료
|
나베페그리타이드에 대해 위약 100μg/kg을 주 1회 피하 주사합니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
나베페그리타이드의 안전성과 내약성을 평가하기 위해
기간: 52주
|
치료 관련 이상반응(TEAE) 발생률
|
52주
|
|
성장에 대한 나베페그리타이드의 효과를 평가하기 위해
기간: 52주
|
길이/키 Z-점수 기준선에서 52주까지의 변화
|
52주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 1월 23일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 6일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .