Un essai clinique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du TransCon CNP par rapport au placebo chez les nourrissons (0 à
7 avril 2026 mis à jour par: Ascendis Pharma A/S
Un essai de phase 2, multicentrique, en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo, évaluant l'innocuité, la tolérance et l'efficacité des doses sous-cutanées de TransCon CNP administrées une fois par semaine pendant 52 semaines chez les nourrissons (0 à
Cet essai est un essai de phase 2, multicentrique, en double aveugle, randomisé (rapport 2:1 TransCon CNP vs placebo), contrôlé par placebo, conçu pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de 100 μg de CNP/kg de Navepegritide ( TransCon CNP) administré par voie sous-cutanée une fois par semaine pendant 52 semaines à des nourrissons atteints d'ACH hétérozygote génétiquement vérifiée, âgés de 0 à < 2 ans au moment de la randomisation.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
72
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ascendis Registry Inquiries
- Numéro de téléphone: +45 61242484
- E-mail: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Cologne, Allemagne, 50931
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Parkville, Australie, 3052
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Montreal, Canada, H3T 1C5
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Copenhagen, Danemark, 2100
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Helsinki, Finlande, 00029
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Paris, France, 75743
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Dublin, Irlande, D01 YC76
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Milan, Italie, 20132
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Linz, L'Autriche, 4020
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Coimbra, Le Portugal, 3000-602
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Oslo, Norvège, 0372
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Stockholm, Suède, 17176
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé écrit et signé par le(s) parent(s)/tuteur(s) du participant, et tel que requis par le comité d'examen institutionnel/comité d'éthique de la recherche humaine/comité d'éthique indépendant (IRB/HREC/IEC).
- Homme ou femme âgé de moins de 2 ans au moment de la randomisation ; ou pour les participants sentinelles ouvertes, au moment de la première administration d'IMP.
- Diagnostic clinique de l'achondroplasie (ACH) avec confirmation génétique du génotype hétérozygote présent lors du dépistage.
- Parent(s)/tuteur(s) disposé(s) à suivre le protocole et les instructions fournies, y compris la possibilité d'administrer des injections sous-cutanées hebdomadaires du traitement d'essai.
- Respect d'une supplémentation quotidienne en vitamine D pour les nourrissons âgés de 14 jours à 1 an. Tous les participants âgés de plus d'un an dont la 25-hydroxyvitamine D sérique (25OHD) est mesurée en dessous de la limite inférieure de la plage de référence lors du dépistage doivent commencer une supplémentation quotidienne en vitamine D avant la randomisation.
- Considéré comme éligible sur la base des antécédents médicaux, de l'examen physique et des résultats des signes vitaux, de l'ECG, de l'imagerie et des tests de laboratoire clinique effectués pendant la période de sélection.
Critère d'exclusion:
- Hypersensibilité connue ou suspectée au produit expérimental ou à des produits apparentés (tréhalose, tris[hydroxyméthyl]aminométhane, succinate et polyéthylène glycol [PEG]).
- Confirmation génétique du génotype homozygote ACH.
- Naissance prématurée avec un âge gestationnel < 32 semaines.
- Naissance prématurée avec un âge gestationnel de 32 à 37 semaines, sauf si le délai depuis la naissance est > 6 mois au moment du dépistage et que l'enfant est en bon état nutritionnel, défini comme le gain de poids attendu pour l'âge et le diagnostic d'ACH, tel que déterminé par le Enquêteur et confirmé auprès du Moniteur Médical.
Prévu, tel qu'évalué par l'enquêteur et confirmé par le moniteur médical, subir une intervention chirurgicale pendant la participation à l'essai, y compris une décompression cervico-médullaire. L'évaluation du risque immédiat de nécessiter une chirurgie de décompression cervico-médullaire s'appuiera sur les évaluations suivantes :
- Examen physique (par ex. signes neurologiques de clonus, d'opisthotonus, de réflexes exagérés, de veines faciales dilatées)
- Preuve d'apnée du sommeil incontrôlée confirmée par l'évaluation des normes de soins locales (par ex. polysomnographie ou simple test du sommeil) réalisée dans les 6 mois précédant le dépistage.
- IRM réalisée lors du dépistage indiquant la présence d'une compression cervico-médullaire (CMC) sévère ou de lésions de la moelle épinière. La présence d'une intensité anormale du signal IRM T2 au niveau et immédiatement au-dessus et en dessous de la jonction cervico-médullaire doit être considérée comme à haut risque de nécessiter une intervention chirurgicale et le participant n'est pas éligible pour la participation à l'essai.
Les interventions chirurgicales courantes, telles que l'insertion d'œillets, l'adénoïdectomie, l'amygdalectomie ou la mise en place d'un tube de myringotomie, sont autorisées pendant la participation à l'essai.
- Avoir un trouble de croissance ou un problème de santé, autre que l'ACH, entraînant une petite taille ou une croissance anormale tel que déterminé par l'enquêteur et confirmé par le moniteur médical.
- Avoir reçu une dose de médicaments sur ordonnance et/ou de médicament ou dispositif expérimental destiné à affecter la stature, la croissance ou la proportionnalité corporelle (y compris l'hormone de croissance humaine ou le vosoritide) à tout moment.
- Nécessite ou devrait nécessiter un traitement chronique (> 4 semaines) ou répété (plus de deux fois/an) avec des corticostéroïdes oraux ou des corticostéroïdes inhalés à forte dose pendant la participation à l'essai.
- Antécédents ou présence de blessure ou de maladie du ou des cartilages de croissance, autres que l'ACH, affectant le potentiel de croissance des os longs, y compris la fracture de Salter-Harris et la chirurgie osseuse récente, telle que déterminée par l'enquêteur et confirmée par le moniteur médical.
Avoir un résultat cliniquement significatif indiquant une fonction cardiaque anormale, y compris, mais sans s'y limiter :
- Coarctation réparée ou non réparée.
- Cardiopathie congénitale de complexité modérée ou plus grande, y compris la tétralogie de Fallot, les communications interauriculo-ventriculaires, le tronc artériel, le retour veineux pulmonaire anormal total, le ventricule droit à double sortie ou la cardiopathie ventriculaire unique.
- QTcF ≥ 450 msec lors du dépistage ECG 12 dérivations.
- Antécédents ou présence d'une condition ayant un impact sur la stabilité hémodynamique (telle qu'un dysfonctionnement autonome et une intolérance orthostatique).
Antécédents ou présence des éléments suivants :
- Anémie chronique.
- Insuffisance rénale chronique.
- Maladie chronique ou récurrente pouvant affecter l’hydratation ou l’état volumique, y compris les affections associées à une diminution de l’apport nutritionnel ou à une perte accrue de volume.
- Antécédents ou présence d'une maladie maligne.
- Toute maladie ou condition qui, de l'avis de l'enquêteur, peut empêcher le participant de terminer complètement l'essai, de ne pas adhérer aux procédures d'essai, peut confondre l'interprétation des résultats de l'essai ou peut présenter un risque excessif lié au traitement d'essai. Cela peut inclure des situations familiales, des conditions comorbides ou des médicaments qui pourraient avoir un impact sur la sécurité ou être considérés comme source de confusion.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Navépégritide
Traitement une fois par semaine en double aveugle avec injection SC de 100 µg/kg de Navepegritide pendant 52 semaines
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Injection sous-cutanée une fois par semaine de 100 µg/kg de Navépégritide
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Comparateur placebo: Placebo pour le navepégritide
Traitement une fois par semaine en double aveugle avec injection SC de 100 µg/kg de Placebo pour Navepegritide pendant 52 semaines
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Injection sous-cutanée une fois par semaine de 100 µg/kg de placebo pour le Navépégritide
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du Navépégritide
Délai: 52 semaines
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Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
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52 semaines
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Évaluer l'effet du Navepegritide sur la croissance
Délai: 52 semaines
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Changement entre le niveau de référence et 52 semaines du score Z de longueur/hauteur
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52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 janvier 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 octobre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 octobre 2023
Première publication (Réel)
12 octobre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ASND0030
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .