Клиническое исследование по оценке эффективности и безопасности TransCon CNP по сравнению с плацебо у младенцев (от 0 до
7 апреля 2026 г. обновлено: Ascendis Pharma A/S
Фаза 2, многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование, оценивающее безопасность, переносимость и эффективность подкожных доз TransCon CNP, вводимых один раз в неделю в течение 52 недель у младенцев (от 0 до
Это исследование представляет собой многоцентровое двойное слепое рандомизированное (соотношение 2:1 TransCon CNP и плацебо) плацебо-контролируемое исследование фазы 2, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности 100 мкг CNP/кг навепегритида ( TransCon CNP) вводили подкожно один раз в неделю в течение 52 недель младенцам с генетически подтвержденным гетерозиготным ACH в возрасте от 0 до <2 лет на момент рандомизации.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
72
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Ascendis Registry Inquiries
- Номер телефона: +45 61242484
- Электронная почта: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Места учебы
-
-
-
Parkville, Австралия, 3052
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz, Австрия, 4020
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
Cologne, Германия, 50931
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия, D01 YC76
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Milan, Италия, 20132
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Montreal, Канада, H3T 1C5
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия, 1023
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия, 0372
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Португалия, 3000-602
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Финляндия, 00029
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75743
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Швеция, 17176
- Рекрутинг
- Ascendis Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Письменное, подписанное информированное согласие родителем(ями)/опекуном(ами) участника, а также в соответствии с требованиями институционального наблюдательного совета/комитета по этике исследований на людях/независимого комитета по этике (IRB/HREC/IEC).
- Мужчина или женщина моложе 2 лет на момент рандомизации; или для участников дозорного исследования с открытой этикеткой - во время первого введения ИЛП.
- Клинический диагноз ахондроплазии (АХ) с генетическим подтверждением гетерозиготного генотипа, выявленного при скрининге.
- Родитель(и)/опекун(ы), готовые следовать предоставленному протоколу и инструкциям, включая возможность еженедельно вводить подкожные инъекции пробного лечения.
- Соблюдение режима ежедневного приема добавок витамина D для детей в возрасте от 14 дней до 1 года. Всем участникам старше 1 года, у которых уровень 25-гидроксивитамина D (25OHD) в сыворотке крови ниже нижнего предела референтного диапазона при скрининге, следует начать ежедневный прием добавок витамина D до рандомизации.
- Считается подходящим на основании истории болезни, физического осмотра и результатов жизненно важных функций, ЭКГ, визуализации и клинических лабораторных исследований, выполненных в течение периода скрининга.
Критерий исключения:
- Известная или предполагаемая гиперчувствительность к исследуемому продукту или родственным продуктам (трегалозе, трис[гидроксиметил]аминометану, сукцинату и полиэтиленгликолю [ПЭГ]).
- Генетическое подтверждение гомозиготного генотипа ACH.
- Преждевременные роды при сроке беременности менее 32 недель.
- Преждевременные роды с гестационным возрастом от 32 до 37 недель, за исключением случаев, когда на момент скрининга срок от рождения превышает 6 месяцев и ребенок находится в хорошем нутритивном статусе, определяемом как прибавка массы тела, ожидаемая для возраста, и диагноз ACH, как определено Следователь и подтвердил медицинский монитор.
Предполагается, по оценке исследователя и подтвержденному Medical Monitor, что во время участия в исследовании будет проведено хирургическое вмешательство, включая цервикомедуллярную декомпрессию. Оценка непосредственного риска необходимости операции цервикомедуллярной декомпрессии будет основываться на следующих оценках:
- Физикальное обследование (например, неврологические проявления клонуса, опистотонуса, повышенных рефлексов, расширенных лицевых вен)
- Признаки неконтролируемого апноэ во сне, подтвержденные местными стандартами медицинской помощи (например, полисомнография или простой тест сна), выполненный в течение 6 месяцев до скрининга.
- МРТ, выполненная при скрининге, указывает на наличие тяжелой цервикомедуллярной компрессии (КМК) или повреждения спинного мозга. Наличие аномальной интенсивности сигнала МРТ Т2 в области шейно-медуллярного соединения, непосредственно над и под ним следует рассматривать как высокий риск необходимости хирургического вмешательства, и участник не имеет права участвовать в исследовании.
Во время участия в исследовании разрешены обычные хирургические операции, такие как установка прокладок, аденоидэктомия, тонзиллэктомия или установка миринготомической трубки.
- Иметь нарушение роста или заболевание, отличное от ACH, приводящее к низкому росту или аномальному росту, как это определено исследователем и подтверждено медицинским монитором.
- Получали в любое время любую дозу рецептурных лекарств и/или исследуемого лекарственного препарата или устройства, предназначенного для воздействия на рост, рост или пропорциональность тела (включая гормон роста человека или возоритид).
- Требуется или ожидается необходимость постоянного (> 4 недель) или повторного лечения (более двух раз в год) пероральными кортикостероидами или высокими дозами ингаляционных кортикостероидов во время участия в исследовании.
- В анамнезе или наличие травм или заболеваний пластинок(ов) роста, кроме ACH, влияющих на потенциал роста длинных костей, включая перелом Солтера-Харриса и недавнюю операцию на костях, как установлено исследователем и подтверждено с помощью медицинского монитора.
Иметь клинически значимые данные, указывающие на нарушение сердечной функции, включая, помимо прочего:
- Устраненная или неустраненная коарктация.
- Врожденный порок сердца средней или более высокой степени сложности, включая тетраду Фалло, дефекты атриовентрикулярной перегородки, артериальный ствол, тотальный аномальный легочный венозный возврат, двойное выходное отверстие правого желудочка или порок сердца с одним желудочком.
- QTcF ≥ 450 мс на скрининговой ЭКГ в 12 отведениях.
- Анамнез или наличие состояний, влияющих на гемодинамическую стабильность (таких как вегетативная дисфункция и ортостатическая непереносимость).
История или наличие следующего:
- Хроническая анемия.
- Хроническая почечная недостаточность.
- Хроническое или рецидивирующее заболевание, которое может повлиять на состояние гидратации или объема, включая состояния, связанные со снижением потребления пищи или повышенной потерей объема.
- Анамнез или наличие злокачественного заболевания.
- Любое заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать участнику полностью завершить исследование, не соблюдая процедуры исследования, может затруднить интерпретацию результатов исследования или может представлять чрезмерный риск от получения пробного лечения. Это может включать семейные ситуации, сопутствующие заболевания или лекарства, которые могут повлиять на безопасность или считаться мешающими.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Навепегритид
Двойное слепое лечение один раз в неделю с подкожной инъекцией 100 мкг/кг навепегритида в течение 52 недель.
|
Подкожная инъекция 100 мкг/кг навепегритида один раз в неделю.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо для навепегритида
Двойное слепое лечение один раз в неделю с подкожной инъекцией 100 мкг/кг плацебо для навепегритида в течение 52 недель.
|
Подкожная инъекция 100 мкг/кг плацебо навепегритида один раз в неделю.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить безопасность и переносимость навепегритида.
Временное ограничение: 52 недели
|
Частота возникновения нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE)
|
52 недели
|
|
Оценить влияние навепегритида на рост.
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение Z-показателя длины/роста от исходного уровня до 52 недель
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 января 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 октября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 октября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ASND0030
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .