Badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku TransCon CNP w porównaniu z placebo u niemowląt (0 do
7 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma A/S
Faza 2, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane badanie kontrolowane placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność dawek podskórnych TransCon CNP podawanego raz w tygodniu przez 52 tygodnie u niemowląt (0 do
To badanie jest wieloośrodkowym, podwójnie ślepym, randomizowanym badaniem II fazy (stosunek 2:1 TransCon CNP vs. placebo), kontrolowanym placebo, zaprojektowanym w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności navepegritydu w dawce 100 µg CNP/kg ( TransCon CNP) podawano SC raz w tygodniu przez 52 tygodnie niemowlętom z genetycznie zweryfikowanym heterozygotycznym ACH, w wieku od 0 do < 2 lat w momencie randomizacji.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
72
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Ascendis Registry Inquiries
- Numer telefonu: +45 61242484
- E-mail: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Parkville, Australia, 3052
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz, Austria, 4020
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 00029
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75743
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia, D01 YC76
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H3T 1C5
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
Cologne, Niemcy, 50931
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, 0372
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia, 1023
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3000-602
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja, 17176
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20132
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pisemna, świadoma zgoda podpisana przez rodziców/opiekunów uczestnika oraz zgodnie z wymaganiami instytucjonalnej komisji odwoławczej/komisji ds. etyki badań na ludziach/niezależnej komisji etyki (IRB/HREC/IEC).
- Mężczyzna lub kobieta w wieku poniżej 2 lat w momencie randomizacji; lub w przypadku uczestników uczestniczących w badaniu typu open label, w momencie pierwszego podania IMP.
- Kliniczna diagnostyka achondroplazji (ACH) z genetycznym potwierdzeniem heterozygotycznego genotypu obecnego podczas badań przesiewowych.
- Rodzice/opiekunowie wyrażający zgodę na przestrzeganie dostarczonego protokołu i instrukcji, w tym możliwość podawania cotygodniowych zastrzyków podskórnych w ramach leczenia próbnego.
- Przestrzeganie codziennej suplementacji witaminy D u niemowląt w wieku od 14 dni do 1 roku. Wszyscy uczestnicy w wieku powyżej 1 roku, u których podczas badania przesiewowego stwierdzono stężenie 25-hydroksywitaminy D (25OHD) w surowicy poniżej dolnej granicy zakresu referencyjnego, powinni rozpocząć codzienną suplementację witaminą D przed randomizacją.
- Uznawany za kwalifikującego się na podstawie historii choroby, badania fizykalnego oraz wyników parametrów życiowych, EKG, badań obrazowych i klinicznych badań laboratoryjnych przeprowadzonych w okresie przesiewowym.
Kryteria wyłączenia:
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na badany produkt lub produkty pokrewne (trehaloza, tris[hydroksymetylo]aminometan, bursztynian i glikol polietylenowy [PEG]).
- Genetyczne potwierdzenie genotypu homozygotycznego ACH.
- Przedwczesny poród z wiekiem ciążowym < 32 tygodni.
- Przedwczesny poród z wiekiem ciążowym od 32 do 37 tygodni, chyba że w momencie badania przesiewowego czas od urodzenia wynosi > 6 miesięcy, a stan odżywienia dziecka jest dobry, definiowany jako przyrost masy ciała oczekiwany dla wieku i rozpoznania ACH, określony na podstawie Badacz i potwierdzony przez Monitor Medyczny.
Zgodnie z oceną badacza i potwierdzoną przez Medical Monitor przewidywane jest poddanie się interwencji chirurgicznej podczas udziału w badaniu, obejmującej dekompresję odcinka szyjnego i rdzeniowego. Ocena bezpośredniego ryzyka konieczności operacji dekompresyjnej odcinka szyjnego i rdzeniowego będzie opierać się na następujących ocenach:
- Badanie fizykalne (np. objawy neurologiczne w postaci klonusa, opistotonus, wzmożone odruchy, rozszerzone żyły twarzowe)
- Dowody na niekontrolowany bezdech senny potwierdzone lokalnymi standardami oceny opieki (np. polisomnografia lub prosty test snu) wykonane w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Badanie MRI wykonane podczas badania przesiewowego wskazuje na obecność ciężkiego ucisku szyjno-rdzeniowego (CMC) lub uszkodzenia rdzenia kręgowego. Obecność nieprawidłowej intensywności sygnału MRI T2 w miejscu połączenia szyjno-rdzeniowego oraz bezpośrednio powyżej i poniżej połączenia szyjno-rdzeniowego należy uznać za wysokie ryzyko wymagające operacji i uczestnik nie kwalifikuje się do udziału w badaniu.
Podczas udziału w badaniu dozwolone są typowe operacje, takie jak założenie pierścieni, wycięcie migdałka, wycięcie migdałków lub założenie rurki myringotomijnej.
- Cierpi na zaburzenia wzrostu lub stan chorobowy inny niż ACH, skutkujący niskim wzrostem lub nieprawidłowym wzrostem, co stwierdził Badacz i potwierdzono na monitorze medycznym.
- Czy kiedykolwiek otrzymałeś jakąkolwiek dawkę leków na receptę i/lub badanego produktu leczniczego lub urządzenia, które mają wpływać na wzrost, wzrost lub proporcjonalność ciała (w tym ludzki hormon wzrostu lub worytyd).
- Wymaga lub przewiduje się, że podczas udziału w badaniu będzie konieczne przewlekłe (> 4 tygodnie) lub powtarzane (więcej niż dwa razy w roku) leczenie doustnymi kortykosteroidami lub dużymi dawkami kortykosteroidów wziewnych.
- Historia lub obecność urazu lub choroby płytek wzrostowych, innych niż ACH, wpływających na potencjał wzrostu kości długich, w tym złamanie Saltera-Harrisa i niedawna operacja związana z kośćmi, jak stwierdził badacz i potwierdził na monitorze medycznym.
Mają klinicznie istotne wyniki wskazujące na nieprawidłową czynność serca, w tym między innymi:
- Naprawiona lub nienaprawiona koarktacja.
- Wrodzona choroba serca o umiarkowanym lub większym stopniu złożoności, w tym tetralogia Fallota, ubytek przegrody międzyprzedsionkowo-komorowej, pień tętniczy, całkowity nieprawidłowy spływ żylny płucny, podwójny wylot prawej komory lub choroba pojedynczej komory.
- QTcF ≥ 450 ms w badaniu przesiewowym 12-odprowadzeniowego EKG.
- Historia lub obecność stanu wpływającego na stabilność hemodynamiczną (takiego jak dysfunkcja autonomiczna i nietolerancja ortostatyczna).
Historia lub obecność następujących elementów:
- Przewlekła anemia.
- Przewlekła niewydolność nerek.
- Przewlekła lub nawracająca choroba, która może wpływać na nawodnienie lub nawodnienie, w tym stany związane ze zmniejszonym spożyciem składników odżywczych lub zwiększoną utratą objętości.
- Historia lub obecność choroby nowotworowej.
- Jakakolwiek choroba lub stan, który w opinii Badacza może sprawić, że uczestnik będzie mało prawdopodobne, aby w pełni ukończyć badanie, nie zastosuje się do procedur badania, może zakłócić interpretację wyników badania lub może stanowić nadmierne ryzyko w związku z otrzymaniem leczenia próbnego. Może to obejmować sytuacje rodzinne, choroby współistniejące lub leki, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo lub zostać uznane za zakłócające.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Nawepegrytyd
Raz w tygodniu leczenie z podwójnie ślepą próbą poprzez wstrzyknięcie SC 100 µg/kg navepegritydu przez 52 tygodnie
|
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie 100 µg/kg nawepegritydu
|
|
Komparator placebo: Placebo dla Navepegritide
Leczenie navepegritydem raz na tydzień metodą podwójnie ślepej próby poprzez wstrzyknięcie SC 100 µg/kg placebo dla navepegritydu przez 52 tygodnie
|
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie 100 µg/kg placebo dla Navepegritide
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji navepegritydu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
|
52 tygodnie
|
|
Ocena wpływu navepegritydu na wzrost
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Zmiana wyniku Z-score w zakresie długości/wzrostu od wartości początkowej do 52 tygodni
|
52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 stycznia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 października 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 października 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ASND0030
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .