Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van TransCon CNP te evalueren in vergelijking met placebo bij zuigelingen (0 tot

7 april 2026 bijgewerkt door: Ascendis Pharma A/S

Een fase 2, multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie, waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid worden geëvalueerd van subcutane doses TransCon CNP, eenmaal per week toegediend gedurende 52 weken bij zuigelingen (0 tot

Dit onderzoek is een fase 2, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd (verhouding 2:1 TransCon CNP vs. placebo), placebogecontroleerd onderzoek, ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 100 μg CNP/kg Navepegritide te evalueren. TransCon CNP) werd gedurende 52 weken eenmaal per week SC toegediend aan zuigelingen met genetisch geverifieerde heterozygote ACH, in de leeftijd van 0 tot < 2 jaar op het moment van randomisatie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

72

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
      • Parkville, Australië, 3052
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
      • Cologne, Duitsland, 50931
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75743
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, D01 YC76
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Italië
      • Milan, Italië, 20132
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0372
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Oostenrijk
      • Linz, Oostenrijk, 4020
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, 17176
        • Werving
        • Ascendis Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming door de ouder(s)/verzorger(s) van de deelnemer, en zoals vereist door de institutionele beoordelingsraad/ethische commissie voor menselijk onderzoek/onafhankelijke ethische commissie (IRB/HREC/IEC).
  • Man of vrouw jonger dan 2 jaar op het moment van randomisatie; of voor open-label Sentinel-deelnemers, op het moment van de eerste toediening van IMP.
  • Klinische diagnose van achondroplasie (ACH) met genetische bevestiging van heterozygoot genotype aanwezig tijdens screening.
  • Ouder(s)/verzorger(s) die bereid zijn het protocol en de verstrekte instructies te volgen, inclusief de mogelijkheid om wekelijkse subcutane injecties van de proefbehandeling toe te dienen.
  • Naleving van de dagelijkse vitamine D-suppletie voor zuigelingen van 14 dagen tot 1 jaar. Alle deelnemers ouder dan 1 jaar met serum 25-hydroxyvitamine D (25OHD) gemeten onder de ondergrens van het referentiebereik bij screening, moeten voorafgaand aan de randomisatie beginnen met dagelijkse vitamine D-suppletie.
  • Komt in aanmerking op basis van de medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek en de resultaten van vitale functies, ECG, beeldvorming en klinische laboratoriumtests die tijdens de screeningperiode zijn uitgevoerd.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende of vermoedelijke overgevoeligheid voor het onderzoeksproduct of aanverwante producten (trehalose, tris[hydroxymethyl]aminomethaan, succinaat en polyethyleenglycol [PEG]).
  • Genetische bevestiging van ACH-homozygoot genotype.
  • Vroeggeboorte met een zwangerschapsduur < 32 weken.
  • Vroeggeboorte met een zwangerschapsduur van 32 tot 37 weken, tenzij de tijd vanaf de geboorte > 6 maanden bedraagt ​​op het moment van de screening en het kind in een goede voedingsstatus verkeert, gedefinieerd als de verwachte toename van het lichaamsgewicht op basis van de leeftijd en de diagnose van ACH, zoals bepaald door de Onderzoeker en bevestigd door de medische monitor.

  • Verwacht, zoals beoordeeld door de onderzoeker en bevestigd door de medische monitor, dat hij tijdens deelname aan het onderzoek een chirurgische ingreep zal ondergaan, inclusief cervicomedullaire decompressie. Evaluatie van het onmiddellijke risico dat een cervicomedullaire decompressieoperatie nodig is, zal afhankelijk zijn van de volgende beoordelingen:

    • Lichamelijk onderzoek (bijv. neurologische bevindingen van clonus, opisthotonus, overdreven reflexen, verwijde gezichtsaders)
    • Bewijs van ongecontroleerde slaapapneu, zoals bevestigd door de lokale zorgstandaard (bijv. polysomnografie of eenvoudige slaaptest) uitgevoerd binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
    • MRI uitgevoerd bij screening die de aanwezigheid van ernstige cervicomedullaire compressie (CMC) of schade aan het ruggenmerg aangeeft. De aanwezigheid van een abnormale MRI T2-signaalintensiteit op en onmiddellijk boven en onder de cervicomedullaire junctie moet als een hoog risico worden beschouwd voor het vereisen van een operatie en de deelnemer komt niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek.

Algemene operaties, zoals het inbrengen van doorvoertules, adenoïdectomie, tonsillectomie of plaatsing van een myringotomiebuis zijn toegestaan ​​tijdens deelname aan het onderzoek.

  • Een groeistoornis of medische aandoening heeft, anders dan ACH, resulterend in een kleine gestalte of abnormale groei, zoals vastgesteld door de onderzoeker en bevestigd door de medische monitor.
  • Op enig moment een dosis voorgeschreven medicijnen en/of onderzoeksgeneesmiddelen of -apparaten heeft ontvangen die bedoeld zijn om de postuur, de groei of de evenredigheid van het lichaam te beïnvloeden (inclusief menselijk groeihormoon of vosoritide).
  • Vereist of zal naar verwachting een chronische (> 4 weken) of herhaalde behandeling (meer dan tweemaal per jaar) met orale corticosteroïden of hoge doses inhalatiecorticosteroïden nodig hebben tijdens deelname aan het onderzoek.
  • Voorgeschiedenis of aanwezigheid van letsel of ziekte van de groeischijf(en), anders dan ACH, die het groeipotentieel van lange botten beïnvloedt, waaronder Salter-Harris fracturen en recente botgerelateerde operaties, zoals vastgesteld door de onderzoeker en bevestigd door de medische monitor.

  • Een klinisch significante bevinding heeft die wijst op een abnormale hartfunctie, inclusief maar niet beperkt tot:

    • Gerepareerde of niet-gerepareerde coarctatie.
    • Congenitale hartziekte met matige of grotere complexiteit, waaronder tetralogie van Fallot, atrioventriculaire septumdefecten, truncus arteriosus, totale afwijkende pulmonale veneuze return, rechterventrikel met dubbele uitlaat of hartziekte met één ventrikel.
    • QTcF ≥ 450 msec bij screening van 12-afleidingen ECG.
  • Voorgeschiedenis of aanwezigheid van een aandoening die de hemodynamische stabiliteit beïnvloedt (zoals autonome disfunctie en orthostatische intolerantie).

  • Geschiedenis of aanwezigheid van het volgende:

    • Chronische bloedarmoede.
    • Chronische nierinsufficiëntie.
    • Chronische of terugkerende ziekte die de hydratatie of de volumestatus kan beïnvloeden, inclusief aandoeningen die gepaard gaan met verminderde voedingsinname of toegenomen volumeverlies.
  • Geschiedenis of aanwezigheid van kwaadaardige ziekte.
  • Elke ziekte of aandoening die er, naar de mening van de onderzoeker, voor kan zorgen dat de deelnemer het onderzoek niet volledig zal voltooien, zich niet aan de onderzoeksprocedures zal houden, kan de interpretatie van de onderzoeksresultaten verstoren, of kan een onnodig risico met zich meebrengen als gevolg van het ontvangen van de onderzoeksbehandeling. Dit kunnen gezinssituaties, comorbide aandoeningen of medicijnen zijn die de veiligheid kunnen beïnvloeden of als verwarrend kunnen worden beschouwd.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Navepegritide
Eenmaal per week dubbelblinde behandeling met subcutane injectie van 100 µg/kg Navepegritide gedurende 52 weken
Geneesmiddel: Navepegritide
Eenmaal per week subcutane injectie van 100 µg/kg Navepegritide
Placebo-vergelijker: Placebo voor Navepegritide
Eenmaal per week dubbelblinde behandeling met SC-injectie van 100 µg/kg Placebo voor Navepegritide gedurende 52 weken
Geneesmiddel: Placebo voor Navepegritide
Eenmaal per week subcutane injectie van 100 µg/kg placebo voor Navepegritide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van Navepegritide te evalueren
Tijdsspanne: 52 weken
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s)
52 weken
Om het effect van Navepegritide op de groei te evalueren
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering van baseline naar 52 weken in lengte/hoogte Z-score
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ASND0030

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren