Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til TransCon CNP sammenlignet med placebo hos spedbarn (0 til

7. april 2026 oppdatert av: Ascendis Pharma A/S

En fase 2, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie, som evaluerer sikkerhet, tolerabilitet og effekt av subkutane doser av TransCon CNP administrert én gang ukentlig i 52 uker hos spedbarn (0 til

Denne studien er en fase 2, multisenter, dobbeltblind, randomisert (forhold 2:1 TransCon CNP vs. placebo), placebokontrollert studie, designet for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av 100 μg CNP/kg Navepegritide ( TransCon CNP) administrert SC en gang ukentlig i 52 uker hos spedbarn med genetisk verifisert heterozygot ACH, i alderen 0 til < 2 år på tidspunktet for randomisering.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

72

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Forente stater
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 YC76
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
      • Cologne, Tyskland, 50931
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site
  • Østerrike
      • Linz, Østerrike, 4020
        • Rekruttering
        • Ascendis Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig, signert informert samtykke fra foreldrene/omsorgspersonen(e) til deltakeren, og som kreves av den institusjonelle vurderingskomiteen/etikkkomité for menneskelig forskning/uavhengig etisk komité (IRB/HREC/IEC).
  • Mann eller kvinne yngre enn 2 år på tidspunktet for randomisering; eller for åpen merket sentinel deltakere, på tidspunktet for første administrasjon av IMP.
  • Klinisk diagnose av achondroplasia (ACH) med genetisk bekreftelse av heterozygot genotype tilstede under screening.
  • Foreldre/omsorgspersoner som er villige til å følge protokollen og instruksjonene som er gitt, inkludert å kunne administrere ukentlige subkutane injeksjoner av prøvebehandling.
  • Overholdelse av daglig vitamin D-tilskudd for spedbarn i alderen 14 dager til 1 år. Alle deltakere eldre enn 1 år med serum 25-hydroksyvitamin D (25OHD) målt under nedre grense for referanseområde ved screening bør starte daglig vitamin D-tilskudd før randomisering.
  • Anses som kvalifisert basert på sykehistorien, fysisk undersøkelse og resultatene av vitale tegn, EKG, bildediagnostikk og kliniske laboratorietester utført i løpet av screeningsperioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor undersøkelsesproduktet eller relaterte produkter (trehalose, tris[hydroksymetyl]aminometan, succinat og polyetylenglykol [PEG]).
  • Genetisk bekreftelse av ACH homozygot genotype.
  • Prematur fødsel med svangerskapsalder < 32 uker.
  • Prematur fødsel med svangerskapsalder 32 til 37 uker, med mindre tiden fra fødselen er > 6 måneder på tidspunktet for screening og barnet er i god ernæringsstatus, definert som økning i kroppsvekt forventet for alder og diagnose av ACH, som bestemt av Etterforsker og bekreftet med Medical Monitor.

  • Forventet, som vurdert av etterforsker og bekreftet med Medical Monitor, å gjennomgå kirurgisk inngrep under prøvedeltakelse, inkludert cervicomedullær dekompresjon. Evaluering av umiddelbar risiko for å kreve cervicomedullær dekompresjonskirurgi vil basere seg på følgende vurderinger:

    • Fysisk undersøkelse (f.eks. nevrologiske funn av klonus, opisthotonus, overdrevne reflekser, utvidede ansiktsårer)
    • Bevis på ukontrollert søvnapné bekreftet av lokal standard for omsorgsvurdering (f.eks. polysomnografi eller enkel søvntest) utført innen 6 måneder før screening.
    • MR utført ved screening som indikerer tilstedeværelse av alvorlig cervicomedullær kompresjon (CMC) eller ryggmargsskade. Tilstedeværelse av unormal MR T2-signalintensitet ved og umiddelbart over og under cervicomedullary junction bør anses som høy risiko for å kreve kirurgi, og deltakeren er ikke kvalifisert for prøvedeltakelse.

Vanlige operasjoner, for eksempel innsetting av hull, adenoidektomi, tonsillektomi eller plassering av myringotomirør er tillatt under prøvedeltakelse.

  • Har en vekstforstyrrelse eller medisinsk tilstand, annet enn ACH, som resulterer i kort vekst eller unormal vekst som bestemt av etterforskeren og bekreftet med medisinsk monitor.
  • Har mottatt en hvilken som helst dose reseptbelagte medisiner og/eller undersøkelsesmedisiner eller utstyr beregnet på å påvirke vekst, vekst eller kroppsproporsjonalitet (inkludert humant veksthormon eller vosoritide) til enhver tid.
  • Krever eller forventes å kreve kronisk (> 4 uker) eller gjentatt behandling (mer enn to ganger/år) med orale kortikosteroider, eller høydose inhalerte kortikosteroider under forsøksdeltakelse.
  • Anamnese eller tilstedeværelse av skade eller sykdom i vekstplaten(e), annet enn ACH, som påvirker vekstpotensialet til lange bein, inkludert Salter-Harris-brudd og nylig beinrelatert kirurgi, som bestemt av etterforsker og bekreftet med Medical Monitor.

  • Har et klinisk signifikant funn som indikerer unormal hjertefunksjon, inkludert men ikke begrenset til:

    • Reparert eller ureparert koarktasjon.
    • Medfødt hjertesykdom med moderat eller større kompleksitet, inkludert tetralogi av Fallot, atrioventrikulære septumdefekter, truncus arteriosus, total anomal pulmonal venøs retur, dobbel utløp høyre ventrikkel eller enkelt ventrikkel hjertesykdom.
    • QTcF ≥ 450 msek ved screening av 12-avlednings-EKG.
  • Anamnese eller tilstedeværelse av en tilstand som påvirker hemodynamisk stabilitet (som autonom dysfunksjon og ortostatisk intoleranse).

  • Historikk eller tilstedeværelse av følgende:

    • Kronisk anemi.
    • Kronisk nyresvikt.
    • Kronisk eller tilbakevendende sykdom som kan påvirke hydrering eller volumstatus, inkludert tilstander forbundet med redusert næringsinntak eller økt volumtap.
  • Historie eller tilstedeværelse av ondartet sykdom.
  • Enhver sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan gjøre at deltakeren usannsynlig vil fullføre utprøvingen fullt ut, uten å følge prøveprosedyrene, kan forvirre tolkningen av prøveresultatene, eller kan utgjøre en unødig risiko ved å motta prøvebehandling. Dette kan inkludere familiesituasjoner, komorbide tilstander eller medisiner som kan påvirke sikkerheten eller anses som forvirrende.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Navepegritid
En gang ukentlig dobbeltblindet behandling med SC-injeksjon av 100 µg/kg Navepegritide i 52 uker
Legemiddel: Navepegritid
En gang ukentlig subkutan injeksjon av 100 µg/kg Navepegritide
Placebo komparator: Placebo for Navepegritide
En gang ukentlig dobbeltblind behandling med SC-injeksjon av 100 µg/kg placebo for Navepegritide i 52 uker
Legemiddel: Placebo for Navepegritide
En gang ukentlig subkutan injeksjon av 100 µg/kg placebo for Navepegritide

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere sikkerheten og toleransen til Navepegritide
Tidsramme: 52 uker
Forekomst av behandlingsfremvoksende bivirkninger (TEAE)
52 uker
For å evaluere effekten av Navepegritide på vekst
Tidsramme: 52 uker
Endring fra baseline til 52 uker i lengde/høyde Z-score
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

12. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ASND0030

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere