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Eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von TransCon CNP im Vergleich zu Placebo bei Säuglingen (0 bis

7. April 2026 aktualisiert von: Ascendis Pharma A/S

Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von subkutanen Dosen von TransCon CNP, die 52 Wochen lang einmal wöchentlich an Säuglinge (0 bis 12 Monate) verabreicht werden

Bei dieser Studie handelt es sich um eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte (Verhältnis 2:1 TransCon CNP vs. Placebo), placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von 100 μg CNP/kg Navepegritide ( TransCon CNP) verabreichte 52 Wochen lang einmal wöchentlich SC an Säuglingen mit genetisch verifizierter heterozygoter ACH, die zum Zeitpunkt der Randomisierung 0 bis < 2 Jahre alt waren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

72

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3052
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
      • Cologne, Deutschland, 50931
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00029
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75743
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 YC76
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4020
        • Rekrutierung
        • Ascendis Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schriftliche, unterzeichnete Einverständniserklärung der Eltern/Betreuer des Teilnehmers und gemäß den Anforderungen des institutionellen Prüfungsausschusses/der Ethikkommission für Humanforschung/der unabhängigen Ethikkommission (IRB/HREC/IEC).
  • Männer oder Frauen, die zum Zeitpunkt der Randomisierung jünger als 2 Jahre waren; oder für Open-Label-Sentinel-Teilnehmer zum Zeitpunkt der ersten Verabreichung von IMP.
  • Klinische Diagnose einer Achondroplasie (ACH) mit genetischer Bestätigung des während des Screenings vorhandenen heterozygoten Genotyps.
  • Eltern/Betreuer, die bereit sind, das bereitgestellte Protokoll und die bereitgestellten Anweisungen zu befolgen, einschließlich der Fähigkeit, wöchentlich subkutane Injektionen der Probebehandlung zu verabreichen.
  • Einhaltung der täglichen Vitamin-D-Supplementierung für Säuglinge im Alter von 14 Tagen bis 1 Jahr. Alle Teilnehmer, die älter als 1 Jahr sind und deren Serumspiegel von 25-Hydroxyvitamin D (25OHD) beim Screening unter der unteren Grenze des Referenzbereichs liegt, sollten vor der Randomisierung mit der täglichen Vitamin-D-Supplementierung beginnen.
  • Gilt aufgrund der Krankengeschichte, der körperlichen Untersuchung und der Ergebnisse von Vitalfunktionen, EKG, Bildgebung und klinischen Labortests, die während des Screening-Zeitraums durchgeführt wurden, als förderfähig.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen das Prüfpräparat oder verwandte Produkte (Trehalose, Tris[hydroxymethyl]aminomethan, Succinat und Polyethylenglykol [PEG]).
  • Genetische Bestätigung des homozygoten ACH-Genotyps.
  • Frühgeburt mit Gestationsalter < 32 Wochen.
  • Frühgeburt mit einem Gestationsalter von 32 bis 37 Wochen, es sei denn, die Zeit seit der Geburt liegt zum Zeitpunkt des Screenings > 6 Monate zurück und das Kind befindet sich in einem guten Ernährungszustand, definiert als aufgrund des Alters und der Diagnose von ACH zu erwartende Körpergewichtszunahme, wie durch das festgelegt Ermittler und mit dem Medical Monitor bestätigt.

  • Nach Einschätzung des Prüfarztes und bestätigt durch Medical Monitor wird voraussichtlich während der Studienteilnahme ein chirurgischer Eingriff, einschließlich zervikomedullärer Dekompression, durchgeführt. Die Beurteilung des unmittelbaren Risikos einer Notwendigkeit einer zervikomedullären Dekompressionsoperation basiert auf den folgenden Beurteilungen:

    • Körperliche Untersuchung (z. B. neurologische Befunde von Klonus, Opisthotonus, übersteigerten Reflexen, erweiterten Gesichtsvenen)
    • Hinweise auf unkontrollierte Schlafapnoe, bestätigt durch eine örtliche Standardbewertung der Behandlung (z. B. Polysomnographie oder einfacher Schlaftest), durchgeführt innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
    • Beim Screening wurde eine MRT durchgeführt, die auf das Vorliegen einer schweren zervikomedullären Kompression (CMC) oder einer Rückenmarksschädigung hinweist. Das Vorhandensein einer abnormalen MRT-T2-Signalintensität an und unmittelbar oberhalb und unterhalb des zervikomedullären Übergangs sollte als hohes Risiko für die Notwendigkeit einer Operation angesehen werden und der Teilnehmer hat keinen Anspruch auf Teilnahme an der Studie.

Übliche Operationen wie das Einsetzen von Ösen, die Adenoidektomie, die Tonsillektomie oder die Platzierung einer Myringotomiekanüle sind während der Studienteilnahme zulässig.

  • Sie haben eine Wachstumsstörung oder einen anderen medizinischen Zustand als ACH, der zu Kleinwuchs oder abnormalem Wachstum führt, wie vom Prüfarzt festgestellt und mit dem medizinischen Monitor bestätigt.
  • Zu irgendeinem Zeitpunkt eine Dosis verschreibungspflichtiger Medikamente und/oder Prüfpräparate oder -geräte erhalten haben, die die Statur, das Wachstum oder die Körperproportionalität beeinflussen sollen (einschließlich menschlichem Wachstumshormon oder Vosoritid).
  • Erfordert oder wird voraussichtlich eine chronische (> 4 Wochen) oder wiederholte Behandlung (mehr als zweimal pro Jahr) mit oralen Kortikosteroiden oder hochdosierten inhalativen Kortikosteroiden während der Studienteilnahme erfordern.
  • Anamnese oder Vorliegen einer Verletzung oder Erkrankung der Wachstumsfuge(n), außer ACH, die das Wachstumspotenzial langer Knochen beeinträchtigt, einschließlich Salter-Harris-Fraktur und kürzlich durchgeführter Knochenoperationen, wie vom Prüfer festgestellt und mit dem medizinischen Monitor bestätigt.

  • Sie haben einen klinisch bedeutsamen Befund, der auf eine abnormale Herzfunktion hinweist, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

    • Reparierte oder nicht reparierte Aortenstenose.
    • Angeborene Herzfehler mittlerer oder höherer Komplexität, einschließlich Fallot-Tetralogie, atrioventrikuläre Septumdefekte, Truncus arteriosus, totaler anomaler pulmonalvenöser Rückfluss, doppelter Auslass des rechten Ventrikels oder Herzfehler eines einzelnen Ventrikels.
    • QTcF ≥ 450 ms beim Screening eines 12-Kanal-EKGs.
  • Anamnese oder Vorliegen einer Erkrankung, die die hämodynamische Stabilität beeinträchtigt (z. B. autonome Dysfunktion und orthostatische Intoleranz).

  • Vorgeschichte oder Vorhandensein von Folgendem:

    • Chronische Anämie.
    • Chronische Niereninsuffizienz.
    • Chronische oder wiederkehrende Erkrankungen, die den Flüssigkeitshaushalt oder den Volumenstatus beeinträchtigen können, einschließlich Erkrankungen, die mit einer verringerten Nahrungsaufnahme oder einem erhöhten Volumenverlust einhergehen.
  • Vorgeschichte oder Vorliegen einer bösartigen Erkrankung.
  • Jede Krankheit oder jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen kann, dass der Teilnehmer die Studie nicht vollständig abschließen kann, weil er sich nicht an die Studienabläufe hält, kann die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen oder ein unangemessenes Risiko durch die Behandlung in der Studie darstellen. Dazu können familiäre Situationen, komorbide Erkrankungen oder Medikamente gehören, die die Sicherheit beeinträchtigen oder als verwirrend angesehen werden könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Navepegritid
Einmal wöchentliche doppelblinde Behandlung mit subkutaner Injektion von 100 µg/kg Navepegritid über 52 Wochen
Arzneimittel: Navepegritid
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von 100 µg/kg Navepegritid
Placebo-Komparator: Placebo für Navepegritid
Einmal wöchentliche doppelblinde Behandlung mit subkutaner Injektion von 100 µg/kg Placebo für Navepegritid über 52 Wochen
Arzneimittel: Placebo für Navepegritid
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von 100 µg/kg Placebo für Navepegritide

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Navepegritid
Zeitfenster: 52 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
52 Wochen
Um die Wirkung von Navepegritide auf das Wachstum zu bewerten
Zeitfenster: 52 Wochen
Änderung des Längen-/Höhen-Z-Scores vom Ausgangswert auf 52 Wochen
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASND0030

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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