Um ensaio clínico para avaliar a eficácia e segurança do TransCon CNP em comparação com o placebo em bebês (0 a
7 de abril de 2026 atualizado por: Ascendis Pharma A/S
Um ensaio de fase 2, multicêntrico, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo, avaliando segurança, tolerabilidade e eficácia de doses subcutâneas de TransCon CNP administradas uma vez por semana durante 52 semanas em bebês (0 a
Este ensaio é um ensaio de Fase 2, multicêntrico, duplo-cego, randomizado (proporção 2: 1 TransCon CNP vs. placebo), controlado por placebo, projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de 100 μg CNP/kg de Navepegritide ( TransCon CNP) administrado SC uma vez por semana durante 52 semanas em bebês com ACH heterozigótica geneticamente verificada, com idade entre 0 e <2 anos no momento da randomização.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
72
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Ascendis Registry Inquiries
- Número de telefone: +45 61242484
- E-mail: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Cologne, Alemanha, 50931
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Parkville, Austrália, 3052
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Montreal, Canadá, H3T 1C5
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Helsinki, Finlândia, 00029
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Paris, França, 75743
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Dublin, Irlanda, D01 YC76
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Milan, Itália, 20132
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Oslo, Noruega, 0372
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Auckland, Nova Zelândia, 1023
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Stockholm, Suécia, 17176
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Linz, Áustria, 4020
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado escrito e assinado pelos pais/cuidadores do participante e conforme exigido pelo conselho de revisão institucional/comitê de ética em pesquisa humana/comitê de ética independente (IRB/HREC/IEC).
- Homem ou mulher com menos de 2 anos de idade no momento da randomização; ou para participantes sentinela de rótulo aberto, no momento da primeira administração do ME.
- Diagnóstico clínico de acondroplasia (ACH) com confirmação genética do genótipo heterozigoto presente durante a triagem.
- Pai(s)/cuidador(es) disposto(s) a seguir o protocolo e as instruções fornecidas, incluindo a possibilidade de administrar injeções subcutâneas semanais do tratamento experimental.
- Conformidade com a suplementação diária de vitamina D para crianças de 14 dias a 1 ano. Todos os participantes com mais de 1 ano de idade com 25-hidroxivitamina D sérica (25OHD) medida abaixo do limite inferior do intervalo de referência na triagem devem iniciar a suplementação diária de vitamina D antes da randomização.
- Considerado elegível com base no histórico médico, exame físico e resultados de sinais vitais, ECG, exames de imagem e exames laboratoriais clínicos realizados durante o período de triagem.
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao produto sob investigação ou produtos relacionados (trealose, tris[hidroximetil]aminometano, succinato e polietilenoglicol [PEG]).
- Confirmação genética do genótipo homozigoto ACH.
- Nascimento prematuro com idade gestacional < 32 semanas.
- Nascimento prematuro com idade gestacional de 32 a 37 semanas, a menos que o tempo desde o nascimento seja > 6 meses no momento da triagem e a criança esteja em bom estado nutricional, definido como ganho de peso corporal esperado para a idade e diagnóstico de ACH, conforme determinado pelo Investigador e confirmado pelo Monitor Médico.
Previsto, conforme avaliado pelo Investigador e confirmado pelo Monitor Médico, para ser submetido a intervenção cirúrgica durante a participação no estudo, incluindo descompressão cervicomedular. A avaliação do risco imediato de necessidade de cirurgia de descompressão cervicomedular dependerá das seguintes avaliações:
- Exame físico (por exemplo, achados neurológicos de clônus, opistótono, reflexos exagerados, veias faciais dilatadas)
- Evidência de apneia do sono não controlada, confirmada pela avaliação local dos padrões de cuidados (por ex. polissonografia ou teste simples do sono) realizado nos 6 meses anteriores à triagem.
- RM realizada na triagem indicando presença de compressão cervicomedular grave (CMC) ou lesão medular. A presença de intensidade de sinal T2 de ressonância magnética anormal imediatamente acima e abaixo da junção cervicomedular deve ser considerada de alto risco para necessidade de cirurgia e o participante não é elegível para participação no estudo.
Cirurgias comuns, como inserção de ilhós, adenoidectomia, amigdalectomia ou colocação de tubo de miringotomia são permitidas durante a participação no estudo.
- Ter um distúrbio de crescimento ou condição médica, diferente de ACH, resultando em baixa estatura ou crescimento anormal, conforme determinado pelo Investigador e confirmado pelo Monitor Médico.
- Ter recebido qualquer dose de medicamentos prescritos e/ou medicamento experimental ou dispositivo destinado a afetar a estatura, o crescimento ou a proporcionalidade corporal (incluindo hormônio de crescimento humano ou vosoritide) a qualquer momento.
- Requer ou prevê necessidade de tratamento crônico (> 4 semanas) ou repetido (mais de duas vezes/ano) com corticosteroides orais ou corticosteroides inalados em altas doses durante a participação no estudo.
- História ou presença de lesão ou doença da(s) placa(s) de crescimento, exceto ACH, afetando o potencial de crescimento de ossos longos, incluindo fratura de Salter-Harris e cirurgia óssea recente, conforme determinado pelo Investigador e confirmado pelo Monitor Médico.
Ter um achado clinicamente significativo indicando função cardíaca anormal, incluindo, mas não limitado a:
- Coarctação reparada ou não reparada.
- Doença cardíaca congênita de complexidade moderada ou maior, incluindo tetralogia de Fallot, defeitos do septo atrioventricular, truncus arteriosus, retorno venoso pulmonar anômalo total, saída dupla do ventrículo direito ou doença cardíaca de ventrículo único.
- QTcF ≥ 450 mseg na triagem de ECG de 12 derivações.
- História ou presença de uma condição que afeta a estabilidade hemodinâmica (como disfunção autonômica e intolerância ortostática).
História ou presença do seguinte:
- Anemia crônica.
- Insuficiência renal crônica.
- Doença crônica ou recorrente que pode afetar o estado de hidratação ou volume, incluindo condições associadas à diminuição da ingestão nutricional ou aumento da perda de volume.
- História ou presença de doença maligna.
- Qualquer doença ou condição que, na opinião do Investigador, possa tornar o participante improvável de concluir totalmente o ensaio, não aderir aos procedimentos do ensaio, pode confundir a interpretação dos resultados do ensaio ou pode apresentar risco indevido ao receber o tratamento do ensaio. Isso pode incluir situações familiares, condições comórbidas ou medicamentos que possam afetar a segurança ou serem considerados confusos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Navepegritida
Tratamento duplo-cego uma vez por semana com injeção SC de 100 µg/kg de Navepegritide durante 52 semanas
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Injeção subcutânea uma vez por semana de 100 µg/kg de Navepegritide
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Comparador de Placebo: Placebo para Navepegritida
Tratamento duplo-cego uma vez por semana com injeção SC de 100 µg/kg de Placebo para Navepegritide por 52 semanas
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Injeção subcutânea uma vez por semana de 100 µg/kg de placebo para Navepegritide
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar a segurança e tolerabilidade da Navepegritida
Prazo: 52 semanas
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
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52 semanas
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Para avaliar o efeito da Navepegritide no crescimento
Prazo: 52 semanas
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Mudança da linha de base para 52 semanas no escore Z de comprimento/altura
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de outubro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de outubro de 2023
Primeira postagem (Real)
12 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ASND0030
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .