Un ensayo clínico para evaluar la eficacia y seguridad de TransCon CNP en comparación con el placebo en bebés (0 a
7 de abril de 2026 actualizado por: Ascendis Pharma A/S
Un ensayo de fase 2, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de dosis subcutáneas de TransCon CNP administradas una vez a la semana durante 52 semanas en bebés (0 a
Este ensayo es un ensayo de fase 2, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado (proporción 2:1 TransCon CNP versus placebo), controlado con placebo, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de 100 μg de CNP/kg de navepegritida ( TransCon CNP) administró SC una vez a la semana durante 52 semanas en bebés con ACH heterocigótica genéticamente verificada, de 0 a < 2 años en el momento de la aleatorización.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
72
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Ascendis Registry Inquiries
- Número de teléfono: +45 61242484
- Correo electrónico: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Cologne, Alemania, 50931
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Parkville, Australia, 3052
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Linz, Austria, 4020
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Montreal, Canadá, H3T 1C5
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Helsinki, Finlandia, 00029
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Paris, Francia, 75743
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Dublin, Irlanda, D01 YC76
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Milan, Italia, 20132
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Oslo, Noruega, 0372
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Auckland, Nueva Zelanda, 1023
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Stockholm, Suecia, 17176
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito y firmado por los padres/cuidadores del participante, y según lo requiera la junta de revisión institucional/comité de ética de la investigación humana/comité de ética independiente (IRB/HREC/IEC).
- Hombre o mujer menor de 2 años en el momento de la aleatorización; o para participantes centinela de etiqueta abierta, en el momento de la primera administración de IMP.
- Diagnóstico clínico de acondroplasia (ACH) con confirmación genética de genotipo heterocigoto presente durante el cribado.
- Padres/cuidadores dispuestos a seguir el protocolo y las instrucciones proporcionadas, incluida la posibilidad de administrar inyecciones subcutáneas semanales del tratamiento de prueba.
- Cumplimiento de la suplementación diaria con vitamina D para lactantes de 14 días a 1 año. Todos los participantes mayores de 1 año de edad con 25-hidroxivitamina D (25OHD) sérica medida por debajo del límite inferior del rango de referencia en el momento de la selección deben comenzar a tomar suplementos diarios de vitamina D antes de la aleatorización.
- Se considera elegible según el historial médico, el examen físico y los resultados de signos vitales, ECG, imágenes y pruebas de laboratorio clínico realizados durante el período de selección.
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida o sospechada al producto en investigación o productos relacionados (trehalosa, tris[hidroximetil]aminometano, succinato y polietilenglicol [PEG]).
- Confirmación genética del genotipo homocigoto de ACH.
- Parto prematuro con edad gestacional < 32 semanas.
- Nacimiento prematuro con edad gestacional de 32 a 37 semanas, a menos que el tiempo desde el nacimiento sea > 6 meses en el momento del cribado y el niño se encuentre en buen estado nutricional, definido como el aumento de peso corporal esperado para la edad y el diagnóstico de ACH, según lo determine el Investigador y confirmado con el Monitor Médico.
Se prevé, según lo evaluado por el investigador y confirmado por el monitor médico, someterse a una intervención quirúrgica durante la participación en el ensayo, incluida la descompresión cervicomedular. La evaluación del riesgo inmediato de requerir cirugía de descompresión cervicomedular se basará en las siguientes evaluaciones:
- Examen físico (p. ej., hallazgos neurológicos de clonus, opistótonos, reflejos exagerados, venas faciales dilatadas)
- Evidencia de apnea del sueño no controlada confirmada por la evaluación del estándar de atención local (p. ej. polisomnografía o prueba simple del sueño) realizada dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
- La resonancia magnética realizada en el momento de la selección indica la presencia de compresión cervicomedular (CMC) grave o daño de la médula espinal. La presencia de una intensidad anormal de la señal de resonancia magnética T2 en la unión cervicomedular e inmediatamente por encima y por debajo debe considerarse de alto riesgo para requerir cirugía y el participante no es elegible para participar en el ensayo.
Durante la participación en el ensayo se permiten cirugías comunes, como la inserción de ojales, adenoidectomía, amigdalectomía o colocación de tubos de miringotomía.
- Tiene un trastorno del crecimiento o una afección médica, distinta de la ACH, que provoque una estatura baja o un crecimiento anormal según lo determine el investigador y lo confirme el monitor médico.
- Haber recibido cualquier dosis de medicamentos recetados y/o medicamento o dispositivo en investigación destinado a afectar la estatura, el crecimiento o la proporcionalidad corporal (incluida la hormona del crecimiento humano o la vosoritida) en cualquier momento.
- Requiere o se prevé que requerirá tratamiento crónico (> 4 semanas) o repetido (más de dos veces al año) con corticosteroides orales o corticosteroides inhalados en dosis altas durante la participación en el ensayo.
- Antecedentes o presencia de lesión o enfermedad de las placas de crecimiento, distintas de ACH, que afecten el potencial de crecimiento de los huesos largos, incluida la fractura de Salter-Harris y la cirugía reciente relacionada con los huesos, según lo determine el investigador y lo confirme el monitor médico.
Tener un hallazgo clínicamente significativo que indique una función cardíaca anormal, que incluye, entre otros:
- Coartación reparada o no reparada.
- Cardiopatías congénitas de moderada o mayor complejidad que incluyen tetralogía de Fallot, comunicación auriculoventricular, tronco arterioso, retorno venoso pulmonar anómalo total, doble salida del ventrículo derecho o cardiopatía de ventrículo único.
- QTcF ≥ 450 ms en el ECG de 12 derivaciones de detección.
- Antecedentes o presencia de una afección que afecte la estabilidad hemodinámica (como disfunción autonómica e intolerancia ortostática).
Historia o presencia de lo siguiente:
- Anemia crónica.
- Insuficiencia renal cronica.
- Enfermedad crónica o recurrente que puede afectar el estado de hidratación o volumen, incluidas condiciones asociadas con una menor ingesta nutricional o una mayor pérdida de volumen.
- Historia o presencia de enfermedad maligna.
- Cualquier enfermedad o afección que, en opinión del investigador, pueda hacer que sea poco probable que el participante complete completamente el ensayo, no cumpla con los procedimientos del ensayo, pueda confundir la interpretación de los resultados del ensayo o pueda presentar un riesgo indebido al recibir el tratamiento del ensayo. Esto podría incluir situaciones familiares, condiciones comórbidas o medicamentos que podrían afectar la seguridad o considerarse factores de confusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Navepegritida
Tratamiento doble ciego una vez por semana con inyección subcutánea de 100 µg/kg de navepegritida durante 52 semanas
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Inyección subcutánea una vez a la semana de 100 µg/kg de navepegritida
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Comparador de placebos: Placebo para navepegritida
Tratamiento doble ciego una vez a la semana con inyección subcutánea de 100 µg/kg de placebo para navepegritida durante 52 semanas.
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Inyección subcutánea una vez a la semana de 100 µg/kg de placebo de navepegritida
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la navepegritida.
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
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52 semanas
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Evaluar el efecto de la navepegritida sobre el crecimiento.
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambio desde el inicio hasta las 52 semanas en la puntuación Z de longitud/talla
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de enero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de octubre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
12 de octubre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ASND0030
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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