다논병 남성 환자를 대상으로 한 RP-A501의 다기관 공개 라벨 유전자 치료 연구
2026년 4월 28일 업데이트: Rocket Pharmaceuticals Inc.
다논병에 대한 유전자 치료: 다논병 남성 환자에서 인간 LAMP2 동종형 B 이식유전자(RP-A501; AAV9.LAMP2B)를 포함하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(rAAV9) 벡터를 정맥 내 투여하여 효능과 안전성을 평가하는 2상 연구
이는 인간 리소좀 관련 막 단백질 2 이소형 B(LAMP2B) 이식유전자를 함유한 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(AAV9)인 RP-A501의 효능과 안전성을 다음과 같은 남성 환자를 대상으로 평가하기 위한 단일군 2상 시험입니다. 다논병.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 남성 환자를 대상으로 재조합 아데노 관련 혈청형 9(인간 리소좀 관련 막 단백질 2 이소형 B(LAMP2B) 이식유전자를 함유한 rAAV9 캡시드)인 RP-A501의 안전성과 효능을 특성화하기 위한 단일군 2상 임상 시험입니다. 다논병으로.
8세 이상의 남성 피험자는 RP-A501을 1회 정맥내 주입받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
14
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Information
- 전화번호: 646-627-0033
- 이메일: clinicaltrials@rocketpharma.com
연구 장소
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Munich, 독일
- 모병
- German Heart Center Munich
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연락하다:
- Cordula Wolf, MD
- 이메일: wolf@dhm.mhn.de
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- 모병
- University of California, San Diego
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연락하다:
- Barry Greenberg, MD
- 전화번호: 858-246-2987
- 이메일: Bgreenberg@health.ucsd.edu
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
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수석 연구원:
- Dominic Abrams, MD
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연락하다:
- Emily Morris
- 이메일: Emily.Morris@childrens.harvard.edu
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연락하다:
- Bridget Kerwin
- 이메일: BridgetO_Kerwin@DFCI.HARVARD.EDU
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
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연락하다:
- Joseph Rossano, MD
- 이메일: rossanoj@chop.edu
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London, 영국
- 모병
- Great Ormund Street Hospital & UCL Institute of Cardiovascular Science
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연락하다:
- Juan Kaski, MD
- 이메일: Juan.Kaski@gosh.nhs.uk
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Florence, 이탈리아
- 모병
- Meyer Childrens Hospital
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연락하다:
- Iacopo Olivotto, MD
- 이메일: iacopo.olivotto@unifi.it
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- LAMP2 유전자의 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 변종에 대한 문서입니다.
- 남성 성별.
- 연령 ≥8세.
다음 각각에 의해 정의된 수축기 기능 표현형이 보존된 좌심실 비대의 증거:
- 18세 미만 피험자의 경우 확장기 말기 좌심실 후벽 또는 심실간 중격의 z-점수가 ≥+ 2이고, 18세 이상 피험자의 경우 확장기 말기 좌심실 후벽 또는 심실간 격막의 z-점수가 >13mm(인 경우 >12mm) 임상적으로 중요한 다논병의 가족력),
- 좌심실 박출률(LVEF) ≥ 50%.
- 뉴욕심장협회(NYHA) 클래스 II~III.
- hsTnI ULN보다 ≥20% 높음
- 조사 치료 및 후속 평가를 포함한 연구 절차를 준수할 수 있는 능력.
주요 제외 기준:
- 항-AAV9 중화 항체 역가 >1:40.
- 등록 전 30일 이내에 정맥 수축 수축, 혈관 확장제 또는 이뇨제 치료.
- 기계적 순환 지원(MCS)의 존재 또는 요구 사항.
- 기계적 환기의 존재 또는 요구 사항.
- 뇌졸중, 일과성 허혈 발작(TIA), 급성 관상동맥 증후군, 심근경색 또는 불안정 협심증을 포함한 심장 내 혈전증 또는 동맥 혈전색전증의 병력.
- 이전에 심장 또는 기타 장기(폐, 간, 기타) 이식을 받은 적이 있는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RP-A501
다논병 진단이 확인된 피험자 집단에서 RP-A501의 계획된 용량 1회.
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RP-A501은 인간 LAMP2B 이식유전자를 함유한 rAAV9 캡시드로 구성된 유전자치료제로서 단회 IV 주입으로 투여된다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LAMP2 심근 조직 발현 및 좌심실 질량 지수로 구성된 1 차 종점을 통한 효능 평가
기간: 감독 후 12 개월
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LAMP2 단백질의 심근 조직 발현의 증가 및 좌심실 질량 지수 (LVMI)의 감소.
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감독 후 12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1 차 종말점의 구성 요소를 통한 효능 평가 -LAMP2
기간: 주입 후 12 개월
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LAMP2 단백질 발현의 증가
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주입 후 12 개월
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1 차 종말점의 구성 요소를 통한 효능 평가 - 좌심실 질량 지수 (LVMI)
기간: 주입 후 12 개월
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좌심실 질량 지수 감소 (LVMI)
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주입 후 12 개월
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심근 손상의 바이오마커 증거를 통한 효능 평가 - 고감도 트로포닌 I(hsTnI)
기간: 주입 후 12 개월
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고감도 감소 트로포 닌 I (HSTNI)
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주입 후 12 개월
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심근 손상의 바이오 마커 증거를 통한 효능의 평가-뇌 나트륨 이뇨 펩티드의 N- 말단 프로 호르몬 (NT-PROBNP)
기간: 주입 후 12개월
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뇌 나트륨 이뇨 펩티드의 N- 말단 프로 호르몬 감소 (NT-ProBNP)
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주입 후 12개월
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무사고 생존율 평가를 통한 유효성 평가
기간: 주입 후 60 개월
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주입 후 60 개월
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안전 평가
기간: 주입 후 60 개월
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치료의 발병, 중증도 및 기간 출현 안전 사건.
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주입 후 60 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Joseph Rossano, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- 수석 연구원: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 9월 5일
기본 완료 (추정된)
2028년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2032년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 17일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RP-A501-0123
- LAMPLIGHT-2 (기타 식별자: Rocket Pharmaceuticals)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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