Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie dotyczące terapii genowej RP-A501 u mężczyzn z chorobą Danona

28 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Terapia genowa choroby Danona: badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo podawanego dożylnie wektora wirusa związanego z adenowirusem o serotypie 9 (rAAV9) zawierającego ludzki transgen izoformy B LAMP2 (RP-A501; AAV9.LAMP2B) u mężczyzn z chorobą Danona

Jest to jednoramienne badanie fazy 2 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa RP-A501, rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem, serotyp 9 (AAV9), zawierającego transgen izoformy B ludzkiego białka błonowego 2 związanego z lizosomami (LAMP2B), u mężczyzn chorych na Choroba Danona.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie jest jednoramiennym badaniem klinicznym fazy 2, mającym na celu scharakteryzowanie bezpieczeństwa i skuteczności RP-A501, rekombinowanego serotypu 9 związanego z adenotypem (kapsyd rAAV9 zawierający transgen izoformy B izoformy B ludzkiego białka błonowego 2 związanego z lizosomami (LAMP2B)) u pacjentów płci męskiej z chorobą Danona.

Mężczyźni w wieku ≥ 8 lat otrzymają pojedynczą infuzję dożylną RP-A501.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

14

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Dokumentacja patogennego lub prawdopodobnie patogennego wariantu genu LAMP2.
  2. Męska płeć.
  3. Wiek ≥8 lat.

  4. Dowody na przerost lewej komory z zachowanym fenotypem funkcji skurczowej zgodnie z definicją każdego z poniższych:

    1. U pacjentów w wieku < 18 lat wskaźnik Z tylnej ściany lewej komory lub przegrody międzykomorowej w końcowym rozkurczu ≥+ 2, a u pacjentów w wieku ≥18 lat tylna ściana lewej komory lub przegroda międzykomorowa w końcowym rozkurczu >13 mm (>12 mm jeśli wywiad rodzinny w kierunku istotnej klinicznie choroby Danona),
    2. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥ 50%.
  5. New York Heart Association (NYHA) klasy II do III.
  6. hsTnI ≥20% powyżej GGN
  7. Umiejętność przestrzegania procedur badania, w tym terapii eksperymentalnej i ocen kontrolnych.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Miano przeciwciał neutralizujących anty-AAV9 >1:40.
  2. Dożylne leczenie inotropowe, rozszerzające naczynia krwionośne lub moczopędne w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  3. Obecność lub wymóg mechanicznego wspomagania krążenia (MCS).
  4. Obecność lub wymóg wentylacji mechanicznej.
  5. Zakrzepica wewnątrzsercowa lub tętnicze zdarzenia zakrzepowo-zatorowe w wywiadzie, w tym udar, przemijający napad niedokrwienny (TIA), ostry zespół wieńcowy, zawał mięśnia sercowego lub niestabilna dławica piersiowa.
  6. Wcześniejszy przeszczep serca lub innego narządu (płuc, wątroby lub innego).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RP-A501
Jedna planowana dawka RP-A501 w kohortach pacjentów z potwierdzoną diagnozą choroby Danona.
Genetyczny: RP-A501
RP-A501 to produkt terapii genowej składający się z kapsydu rAAV9 zawierającego ludzki transgen LAMP2B, który będzie podawany w pojedynczej infuzji dożylnej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności za pośrednictwem pierwotnego punktu końcowego składającego się z lamp2 ekspresji tkanki mięśnia sercowego i wskaźnika masy lewej komory
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji
Zwiększenie ekspresji białka LAMP2 w tkance mięśnia sercowego i zmniejszenie wskaźnika masy lewej komory (LVMI).
12 miesięcy po infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności poprzez elementy pierwszorzędowego punktu końcowego – LAMP2
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji
Wzrost ekspresji białka LAMP2
12 miesięcy po infuzji
Ocena skuteczności na podstawie elementów pierwszorzędowego punktu końcowego – wskaźnika masy lewej komory (LVMI)
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji
Zmniejszenie wskaźnika masy lewej komory (LVMI)
12 miesięcy po infuzji
Ocena skuteczności za pomocą biomarkera dowodów uszkodzenia mięśnia sercowego - Troponina I Wysoka wrażliwość (HSTNI)
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji
Zmniejszenie wysokiej czułości troponina I (HSTNI)
12 miesięcy po infuzji
Ocena skuteczności na podstawie biomarkerowych dowodów uszkodzenia mięśnia sercowego – N-końcowy prohormon mózgowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP)
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji
Zmniejszenie N-końcowego prohormonu peptydu natriuretycznego mózgu (NT-PROBNP)
12 miesięcy po infuzji
Ocena skuteczności poprzez ocenę przeżycia bez zdarzeń
Ramy czasowe: 60 miesięcy po infuzji
  1. Bezpłatne przeżycie z zdarzeniami zdefiniowanymi jako śmierć, przeszczep serca, mechaniczne wsparcie krążenia (MCS) lub hospitalizacja niewydolności serca
  2. Występowanie śmierci, przeszczepu serca, MCS lub hospitalizacji niewydolności serca
60 miesięcy po infuzji
Ocena bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 60 miesięcy po infuzji
Zapadalność, nasilenie i czas trwania zabiegów w zakresie bezpieczeństwa pojawiającego się.
60 miesięcy po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Joseph Rossano, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Główny śledczy: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RP-A501-0123
  • LAMPLIGHT-2 (Inny identyfikator: Rocket Pharmaceuticals)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj