이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

간문맥 장루술 후 담도 폐쇄증이 있는 소아 참가자를 대상으로 위약과 비교하여 오베티콜산(OCA)의 효능, 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 연구

2026년 6월 16일 업데이트: Intercept Pharmaceuticals

간문맥 장루술 후 담도 폐쇄증이 있는 소아 대상자를 대상으로 위약과 비교하여 오베티콜산의 효능, 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 2/3상 연구

이 연구는 성공적인 간문맥 장루술(HPE, Kasai 문맥장루술로도 알려짐)을 받은 담도 폐쇄증이 있는 적격 소아 참가자에서 OCA의 효능, 안전성 및 내약성뿐만 아니라 PK/PD를 평가할 것입니다. 이중맹검 기간은 용량 적정 단계와 연령 확장 치료 단계의 2단계로 구성됩니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

28

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 1142
        • Starship Child Health
  • 대만
      • Taichung, 대만
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Tainan, 대만
        • National Chen Kung University Hospital
      • Taipei, 대만
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, 대만
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • 말레이시아
      • Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
        • University Malaya Medical Center
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, 말레이시아, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Azinab II
  • 싱가포르
      • Singapore, 싱가포르
        • KK Women's and Children's Hospital
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Hadassah Medical Center
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Shaare-Zedek Medical Center
  • 중국
      • Guangzhou, 중국
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, 중국
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, 중국
        • Childrens Hospital of Shanghai
      • Taiyuan, 중국
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310006
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
      • Edmonton, Alberta, 캐나다
        • Stollery Children'S Hospital
  • 터키 (Türkiye)
      • Ankara, 터키 (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi ihsan Dogramaci Cocuk Hastansesi
    • Antalya
      • Konyaalti, Antalya, 터키 (Türkiye), 07050
        • Akdeniz Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Pediatrik Gastroenteroloji
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, 터키 (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi Pediatrik Gastroenteroloji Bölümü
  • 호주
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3104
        • Royal Childrens Hospital
  • 홍콩
      • Hong Kong, 홍콩
        • Queen Mary Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 출생부터 18세 미만까지의 남성 또는 여성 소아 참가자. 참고: 2세 미만의 참가자는 계획된 중간 분석 중에 안전성 데이터를 검토하고 이 연령 그룹을 등록하기에 충분한 안전성 데이터가 있다는 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB)의 동의가 있을 때까지 등록되지 않습니다.
  • 비증후군성 담도 폐쇄증의 진단.
  • HPE 시술 후 최소 3개월 동안 총 빌리루빈 <2mg/dL(리터당 34.2마이크로몰[μmol/L])로 정의된 성공적인 HPE를 입증했습니다.

제외 기준:

  • 이전에 간 이식을 받았거나 이식 목록에 활성 상태가 있습니다.
  • 담도 폐쇄증 비장 기형(BASM) 진단을 받은 참가자.
  • 포합(직접) 빌리루빈 ≥ 부위별 참고 범위의 정상 상한(ULN). 결합 빌리루빈을 사용할 수 없는 경우: 총 빌리루빈 ≥2mg/dL(34.2mol/L).
  • 혈소판 <120,000/μL
  • 국제 표준화 비율(INR) ≥1.5.

  • 다음을 포함한 비보상성 만성 간질환의 합병증 현재 또는 병력:

    1. 위식도 정맥류 및/또는 정맥류 출혈
    2. 문맥압항진증과 관련된 임상적으로 명백한 복수
    3. 간성뇌증
    4. 문맥전신 션트의 사전 배치
    5. 간폐증후군 또는 문맥폐고혈압
    6. 간신증후군
    7. 영상(예: 문맥의 해면체 변형, 복부 정맥류 등)을 기반으로 한 문맥 고혈압의 증거
    8. 간세포 암
    9. 차일즈-푸 B 또는 C
  • 키와 몸무게 Z-점수는 사이트별 참조 범위당 <-2입니다.
  • Acholic(창백한) 변.
  • 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) >4x ULN.
  • 알라닌 아미노트랜스퍼라제 >4x ULN
  • GGT > 리터당 500개 단위(U/L)
  • 항응고요법에 대하여
  • 알부민 <3.5g/데시리터(g/dL).
  • 정제(즉, 정제 또는 소형 정제 제제)를 삼킬 수 없음.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: OCA를 받는 참가자
참가자는 무작위로 배정되어 OCA(성인 등가량(AED) 1.5mg부터 시작)을 물과 함께 1일 1회 경구 투여하게 됩니다. 용량은 내약성에 따라 1.5mg AED에서 시작하여 3mg AED부터 최대 5mg AED까지 처음 6주 동안 단계적으로 2주마다 적정됩니다. 상당한 징후나 증상이 발생한 경우 기분 상승을 결정할 때 의료 모니터와의 논의가 권장됩니다. 6주간의 용량 적정 단계 이후 참가자는 연령 확장 치료 단계에서 약 24개월 동안 내약 용량을 계속 유지하게 됩니다.
의약품: OCA
OCA를 실시하게 됩니다.
위약 비교기: 매칭 위약을 받은 참가자
참가자는 무작위로 배정되어 하루에 한 번 물과 함께 일치하는 위약을 경구 투여받게 됩니다. 용량은 내약성에 따라 1.5mg AED에서 시작하여 3mg AED부터 최대 5mg AED까지 처음 6주 동안 단계적으로 2주마다 적정됩니다. 상당한 징후나 증상이 발생한 경우 기분 상승을 결정할 때 의료 모니터와의 논의가 권장됩니다. 6주간의 용량 적정 단계 이후 참가자는 연령 확장 치료 단계에서 약 24개월 동안 내약 용량을 계속 유지하게 됩니다.
의약품: 일치하는 위약
일치하는 위약이 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Number of Participants With Composite Liver-Related Clinical Events
기간: Up to Week 48
Number of participants experiencing any of the following: All-cause death; Liver transplantation; Hospitalization (≥24 hours) for variceal bleeding, hepatic encephalopathy, or spontaneous bacterial peritonitis; Clinically relevant ascites requiring therapeutic paracentesis have been presented. No clinical outcome events were reported at the time of the study termination; hence It was not possible to conduct the planned primary efficacy analysis.
Up to Week 48
Change From Baseline in Pediatric End-stage Liver Disease (PELD) Score
기간: Baseline and up to Week 48
The Pediatric End-stage Liver Disease (PELD) score is a scale used to assess the severity of chronic liver disease in pediatric participants younger than 12 years of age. The total PELD score ranges from negative values to positive values, with no absolute minimum or maximum, with higher scores indicating more severe liver disease and greater urgency for liver transplantation. The score is calculated using total bilirubin, international normalized ratio (INR), albumin, age at listing, and growth failure. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was calculated as the last post-baseline value minus the baseline value. A negative change from baseline indicates improvement, while a positive change indicates worsening.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Model of End-stage Liver Disease With Sodium (MELD-NA) Score
기간: Baseline and up to Week 48
The Model of End-stage Liver Disease with Sodium (MELD-Na) score is a scale used to assess the severity of chronic liver disease in participants 12 years of age and older, ranging from 6 (less ill) to 40 (gravely ill). Higher scores indicate more severe liver disease and greater urgency for liver transplantation. The score is derived from total bilirubin, serum creatinine, INR, and serum sodium. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was calculated as the last post-baseline value minus the baseline value. A negative change from baseline indicates improvement, while a positive change indicates worsening.
Baseline and up to Week 48

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Percentage of Participants With Improvement in GGT and Direct Bilirubin (Composite Responder Endpoint)
기간: Up to Week 48
Participants were considered responders if both of the following criteria were met at EOS: ≥40% reduction from baseline in Gamma Glutamyl Transferase (GGT), and ≥25% reduction from baseline in direct (conjugated) bilirubin. Participants with missing values were considered non-responders.
Up to Week 48
Change From Baseline in GGT
기간: Baseline and up to Week 48
Blood samples were collected to assess GGT levels. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Total and Direct (Conjugated) Bilirubin
기간: Baseline and up to Week 48
Blood samples were collected to assess direct bilirubin levels. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Endogenous Bile Acids
기간: Baseline and up to Week 48
Plasma samples were collected to assess endogenous bile acids. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Liver Stiffness as Assessed by Transient Elastography
기간: Baseline and up to Week 48
Liver stiffness was measured using ultrasound elastography. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious TEAEs
기간: Up to Week 48
TEAEs were defined as adverse events that were reported or worsened on or after the first dose of study treatment. Serious adverse events are adverse events resulting in death, are immediately life threatening, requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, or results in persistent or significant disability/incapacity.
Up to Week 48
Change From Baseline in Plasma Levels of Fat-Soluble Vitamin D
기간: Baseline and Week 48
Plasma samples were collected to assess levels of fat-soluble vitamins D. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and Week 48
Change From Baseline in Plasma Levels of Fat-Soluble Vitamin K
기간: Baseline and Week 48
Plasma samples were collected to assess levels of fat-soluble vitamin K. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and Week 48

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Intercept Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 9월 2일

기본 완료 (실제)

2025년 10월 21일

연구 완료 (실제)

2025년 10월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 11월 2일

처음 게시됨 (실제)

2023년 11월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 747-308

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다