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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Obeticholsäure (OCA) im Vergleich zu Placebo bei pädiatrischen Teilnehmern mit Gallengangsatresie nach Hepatoportoenterostomie

29. Oktober 2025 aktualisiert von: Intercept Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Obeticholsäure im Vergleich zu Placebo bei pädiatrischen Patienten mit Gallengangsatresie nach Hepatoportoenterostomie

In dieser Studie werden die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit sowie PK/PD von OCA bei geeigneten pädiatrischen Teilnehmern mit Gallengangsatresie mit erfolgreicher Hepatoportoenterostomie (HPE, auch als Kasai-Portoenterostomie bekannt) bewertet. Die Doppelblindphase besteht aus zwei Phasen: der Dosistitrationsphase und der Behandlungsphase zur Alterserweiterung.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

28

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3104
        • Royal Childrens Hospital
  • China
      • Guangzhou, China
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, China
        • Childrens Hospital of Shanghai
      • Taiyuan, China
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310006
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Queen Mary Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare-Zedek Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Center
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Azinab II
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1142
        • Starship Child Health
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Tainan City, Taiwan
        • National Chen Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan District, Taiwan
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi ihsan Dogramaci Cocuk Hastansesi
    • Antalya
      • Konyaalti, Antalya, Türkei (türkiye), 07050
        • Akdeniz Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Pediatrik Gastroenteroloji
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi Pediatrik Gastroenteroloji Bölümü

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche pädiatrische Teilnehmer von der Geburt bis unter 18 Jahren. Hinweis: Teilnehmer unter 2 Jahren werden erst nach Überprüfung der Sicherheitsdaten während der geplanten Zwischenanalyse und der Zustimmung des Data Safety Monitoring Board (DSMB), dass genügend Sicherheitsdaten für die Registrierung dieser Altersgruppe vorliegen, eingeschrieben.
  • Diagnose einer nicht-syndromalen Gallengangsatresie.
  • Nachgewiesene erfolgreiche HPE, definiert durch Gesamtbilirubin <2 Milligramm pro Deziliter (mg/dL) (34,2 Mikromol pro Liter [μmol/L]), mindestens 3 Monate nach dem HPE-Eingriff.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Lebertransplantation oder aktiver Status auf der Transplantationsliste.
  • Bei den Teilnehmern wurde eine Gallenatresie-Milzmalformation (BASM) diagnostiziert.
  • Konjugiertes (direktes) Bilirubin ≥ Obergrenze des Normalwerts (ULN) des ortsspezifischen Referenzbereichs. Wenn kein konjugiertes Bilirubin verfügbar ist: Gesamtbilirubin ≥2 mg/dl (34,2 mol/l).
  • Blutplättchen <120.000/μL
  • International normalisiertes Verhältnis (INR) ≥1,5.

  • Aktuelle oder frühere Komplikationen einer dekompensierten chronischen Lebererkrankung, einschließlich:

    1. Gastroösophageale Varizen und/oder Varizenblutung
    2. Klinisch offensichtlicher Aszites im Zusammenhang mit portaler Hypertonie
    3. Hepatische Enzephalopathie
    4. Vorherige Platzierung eines portosystemischen Shunts
    5. Hepatopulmonales Syndrom oder portopulmonale Hypertonie
    6. Hepatorenales Syndrom
    7. Alle bildgebenden Hinweise auf eine portale Hypertonie (z. B. kavernöse Transformation der Pfortader, Bauchvarizen usw.)
    8. Hepatozelluläres Karzinom
    9. Childs-Pugh B oder C
  • Z-Score für Größe und Gewicht <-2 gemäß standortspezifischen Referenzbereichen.
  • Acholischer (blasser) Stuhl.
  • Aspartataminotransferase (AST) >4x ULN.
  • Alaninaminotransferase >4x ULN
  • GGT >500 Einheiten pro Liter (U/L)
  • Zur Antikoagulationstherapie
  • Albumin <3,5 Gramm pro Deziliter (g/dL).
  • Unfähigkeit, Tabletten (d. h. Tabletten- oder Minitablettenformulierungen) zu schlucken.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Teilnehmer, die OCA erhalten
Die Teilnehmer erhalten nach dem Zufallsprinzip einmal täglich OCA (ab 1,5 Milligramm [mg] Äquivalentdosis für Erwachsene [AED]) oral mit Wasser. Die Dosis wird in den ersten 6 Wochen alle 2 Wochen schrittweise titriert, beginnend mit 1,5 mg AED und schrittweise über 3 mg AED bis zu einem Maximum von 5 mg AED, je nach Verträglichkeit; Wenn erhebliche Anzeichen oder Symptome aufgetreten sind, wird eine Diskussion mit dem medizinischen Monitor empfohlen, wenn eine Erhöhung der Titration festgestellt wird. Nach der 6-wöchigen Dosistitrationsphase werden die Teilnehmer in der Behandlungsphase zur Alterserweiterung etwa 24 Monate lang mit der tolerierten Dosis fortfahren.
Arzneimittel: OCA
OCA wird verabreicht.
Placebo-Komparator: Teilnehmer erhalten ein passendes Placebo
Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip ausgewählt und erhalten einmal täglich ein passendes Placebo oral mit Wasser. Die Dosis wird in den ersten 6 Wochen alle 2 Wochen schrittweise titriert, beginnend mit 1,5 mg AED und schrittweise über 3 mg AED bis zu einem Maximum von 5 mg AED, je nach Verträglichkeit; Wenn erhebliche Anzeichen oder Symptome aufgetreten sind, wird eine Diskussion mit dem medizinischen Monitor empfohlen, wenn eine Erhöhung der Titration festgestellt wird. Nach der 6-wöchigen Dosistitrationsphase werden die Teilnehmer in der Behandlungsphase zur Alterserweiterung etwa 24 Monate lang mit der tolerierten Dosis fortfahren.
Arzneimittel: Passendes Placebo
Es wird ein passendes Placebo verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum ersten Auftreten des zusammengesetzten Endpunkts
Zeitfenster: Bis Woche 64
Bewertung der Wirkung von OCA im Vergleich zu Placebo in Verbindung mit etablierten lokalen Pflegestandards auf die klinischen Ergebnisse bei Teilnehmern mit Gallengangsatresie, die sich einem erfolgreichen Kasai-Eingriff unterzogen haben, gemessen anhand der Zeit bis zum ersten Auftreten eines der folgenden beurteilten Ereignisse, abgeleitet als Kombination Ereignisendpunkt: Gesamttod, Lebertransplantation, pädiatrische Lebererkrankung im Endstadium (PELD)-Score ≥17/Modell der Lebererkrankung im Endstadium (MELD) ≥15, Krankenhausaufenthalt (definiert durch einen Aufenthalt von 24 Stunden oder mehr) bei Neuauftreten oder Wiederauftreten einer Varizenblutung, hepatischer Enzephalopathie (definiert durch einen West Haven-Score von ≥2), spontaner bakterieller Peritonitis (bestätigt durch diagnostische Parazentese) und klinisch offensichtlichem Aszites im Zusammenhang mit poraler Hypertonie (diuretikaresistenter Aszites, der eine therapeutische Parazentese erfordert). eine Häufigkeit von mindestens zweimal im Monat)
Bis Woche 64

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmakonzentration von unkonjugiertem OCA (Mutter), Glyko-OCA, Tauro-OCA und Gesamt-OCA (Molsumme von OCA und seinen aktiven Konjugaten)
Zeitfenster: Bis Woche 64
Die Plasmakonzentrationen von OCA und seinen Konjugaten (Glyko-OCA und Tauro-OCA) werden mithilfe validierter Methoden der Flüssigkeitschromatographie-Massenspektrometrie/Massenspektrometrie bestimmt
Bis Woche 64
Veränderung der Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und bis Woche 64
Zur Beurteilung des GGT-Spiegels werden Blutproben berechnet.
Ausgangswert und bis Woche 64
Änderung des gesamten und direkten (konjugierten) Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und bis Woche 64
Blutproben werden berechnet, um den Gesamt- und direkten (konjugierten) Bilirubinspiegel zu bestimmen.
Ausgangswert und bis Woche 64
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Fibroblasten-Wachstumsfaktor-19 (FGF-19)
Zeitfenster: Ausgangswert und bis Woche 64
Zur Beurteilung von FGF-19 werden Blutproben berechnet
Ausgangswert und bis Woche 64
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei 7-Hydroxyl-4-cholesten-3-on (C4)
Zeitfenster: Ausgangswert und bis Woche 64
Zur Beurteilung von C4 werden Blutproben berechnet
Ausgangswert und bis Woche 64
Veränderung der endogenen Gallensäuren gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und bis Woche 64
Zur Beurteilung endogener Gallensäuren werden Blutproben berechnet
Ausgangswert und bis Woche 64
Veränderung der Lebersteifheit gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt durch transiente Elastographie
Zeitfenster: Ausgangswert und bis Woche 64
Ausgangswert und bis Woche 64
Veränderung der Plasmaspiegel fettlöslicher Vitamine (D und K) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und bis Woche 64
Es werden Blutproben berechnet, um den Plasmaspiegel der fettlöslichen Vitamine (D und K) zu bestimmen.
Ausgangswert und bis Woche 64
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Bis Woche 64
Bis Woche 64

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. September 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Oktober 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

31. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 747-308

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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