Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Obeticholsäure (OCA) im Vergleich zu Placebo bei pädiatrischen Teilnehmern mit Gallengangsatresie nach Hepatoportoenterostomie

16. Juni 2026 aktualisiert von: Intercept Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Obeticholsäure im Vergleich zu Placebo bei pädiatrischen Patienten mit Gallengangsatresie nach Hepatoportoenterostomie

In dieser Studie werden die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit sowie PK/PD von OCA bei geeigneten pädiatrischen Teilnehmern mit Gallengangsatresie mit erfolgreicher Hepatoportoenterostomie (HPE, auch als Kasai-Portoenterostomie bekannt) bewertet. Die Doppelblindphase besteht aus zwei Phasen: der Dosistitrationsphase und der Behandlungsphase zur Alterserweiterung.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

28

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3104
        • Royal Childrens Hospital
  • China
      • Guangzhou, China
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, China
        • Childrens Hospital of Shanghai
      • Taiyuan, China
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310006
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Queen Mary Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare-Zedek Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Center
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Azinab II
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1142
        • Starship Child Health
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan
        • National Chen Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi ihsan Dogramaci Cocuk Hastansesi
    • Antalya
      • Konyaalti, Antalya, Türkei (türkiye), 07050
        • Akdeniz Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Pediatrik Gastroenteroloji
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi Pediatrik Gastroenteroloji Bölümü

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche pädiatrische Teilnehmer von der Geburt bis unter 18 Jahren. Hinweis: Teilnehmer unter 2 Jahren werden erst nach Überprüfung der Sicherheitsdaten während der geplanten Zwischenanalyse und der Zustimmung des Data Safety Monitoring Board (DSMB), dass genügend Sicherheitsdaten für die Registrierung dieser Altersgruppe vorliegen, eingeschrieben.
  • Diagnose einer nicht-syndromalen Gallengangsatresie.
  • Nachgewiesene erfolgreiche HPE, definiert durch Gesamtbilirubin <2 Milligramm pro Deziliter (mg/dL) (34,2 Mikromol pro Liter [μmol/L]), mindestens 3 Monate nach dem HPE-Eingriff.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Lebertransplantation oder aktiver Status auf der Transplantationsliste.
  • Bei den Teilnehmern wurde eine Gallenatresie-Milzmalformation (BASM) diagnostiziert.
  • Konjugiertes (direktes) Bilirubin ≥ Obergrenze des Normalwerts (ULN) des ortsspezifischen Referenzbereichs. Wenn kein konjugiertes Bilirubin verfügbar ist: Gesamtbilirubin ≥2 mg/dl (34,2 mol/l).
  • Blutplättchen <120.000/μL
  • International normalisiertes Verhältnis (INR) ≥1,5.

  • Aktuelle oder frühere Komplikationen einer dekompensierten chronischen Lebererkrankung, einschließlich:

    1. Gastroösophageale Varizen und/oder Varizenblutung
    2. Klinisch offensichtlicher Aszites im Zusammenhang mit portaler Hypertonie
    3. Hepatische Enzephalopathie
    4. Vorherige Platzierung eines portosystemischen Shunts
    5. Hepatopulmonales Syndrom oder portopulmonale Hypertonie
    6. Hepatorenales Syndrom
    7. Alle bildgebenden Hinweise auf eine portale Hypertonie (z. B. kavernöse Transformation der Pfortader, Bauchvarizen usw.)
    8. Hepatozelluläres Karzinom
    9. Childs-Pugh B oder C
  • Z-Score für Größe und Gewicht <-2 gemäß standortspezifischen Referenzbereichen.
  • Acholischer (blasser) Stuhl.
  • Aspartataminotransferase (AST) >4x ULN.
  • Alaninaminotransferase >4x ULN
  • GGT >500 Einheiten pro Liter (U/L)
  • Zur Antikoagulationstherapie
  • Albumin <3,5 Gramm pro Deziliter (g/dL).
  • Unfähigkeit, Tabletten (d. h. Tabletten- oder Minitablettenformulierungen) zu schlucken.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Teilnehmer, die OCA erhalten
Die Teilnehmer erhalten nach dem Zufallsprinzip einmal täglich OCA (ab 1,5 Milligramm [mg] Äquivalentdosis für Erwachsene [AED]) oral mit Wasser. Die Dosis wird in den ersten 6 Wochen alle 2 Wochen schrittweise titriert, beginnend mit 1,5 mg AED und schrittweise über 3 mg AED bis zu einem Maximum von 5 mg AED, je nach Verträglichkeit; Wenn erhebliche Anzeichen oder Symptome aufgetreten sind, wird eine Diskussion mit dem medizinischen Monitor empfohlen, wenn eine Erhöhung der Titration festgestellt wird. Nach der 6-wöchigen Dosistitrationsphase werden die Teilnehmer in der Behandlungsphase zur Alterserweiterung etwa 24 Monate lang mit der tolerierten Dosis fortfahren.
Arzneimittel: OCA
OCA wird verabreicht.
Placebo-Komparator: Teilnehmer erhalten ein passendes Placebo
Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip ausgewählt und erhalten einmal täglich ein passendes Placebo oral mit Wasser. Die Dosis wird in den ersten 6 Wochen alle 2 Wochen schrittweise titriert, beginnend mit 1,5 mg AED und schrittweise über 3 mg AED bis zu einem Maximum von 5 mg AED, je nach Verträglichkeit; Wenn erhebliche Anzeichen oder Symptome aufgetreten sind, wird eine Diskussion mit dem medizinischen Monitor empfohlen, wenn eine Erhöhung der Titration festgestellt wird. Nach der 6-wöchigen Dosistitrationsphase werden die Teilnehmer in der Behandlungsphase zur Alterserweiterung etwa 24 Monate lang mit der tolerierten Dosis fortfahren.
Arzneimittel: Passendes Placebo
Es wird ein passendes Placebo verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With Composite Liver-Related Clinical Events
Zeitfenster: Up to Week 48
Number of participants experiencing any of the following: All-cause death; Liver transplantation; Hospitalization (≥24 hours) for variceal bleeding, hepatic encephalopathy, or spontaneous bacterial peritonitis; Clinically relevant ascites requiring therapeutic paracentesis have been presented. No clinical outcome events were reported at the time of the study termination; hence It was not possible to conduct the planned primary efficacy analysis.
Up to Week 48
Change From Baseline in Pediatric End-stage Liver Disease (PELD) Score
Zeitfenster: Baseline and up to Week 48
The Pediatric End-stage Liver Disease (PELD) score is a scale used to assess the severity of chronic liver disease in pediatric participants younger than 12 years of age. The total PELD score ranges from negative values to positive values, with no absolute minimum or maximum, with higher scores indicating more severe liver disease and greater urgency for liver transplantation. The score is calculated using total bilirubin, international normalized ratio (INR), albumin, age at listing, and growth failure. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was calculated as the last post-baseline value minus the baseline value. A negative change from baseline indicates improvement, while a positive change indicates worsening.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Model of End-stage Liver Disease With Sodium (MELD-NA) Score
Zeitfenster: Baseline and up to Week 48
The Model of End-stage Liver Disease with Sodium (MELD-Na) score is a scale used to assess the severity of chronic liver disease in participants 12 years of age and older, ranging from 6 (less ill) to 40 (gravely ill). Higher scores indicate more severe liver disease and greater urgency for liver transplantation. The score is derived from total bilirubin, serum creatinine, INR, and serum sodium. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was calculated as the last post-baseline value minus the baseline value. A negative change from baseline indicates improvement, while a positive change indicates worsening.
Baseline and up to Week 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percentage of Participants With Improvement in GGT and Direct Bilirubin (Composite Responder Endpoint)
Zeitfenster: Up to Week 48
Participants were considered responders if both of the following criteria were met at EOS: ≥40% reduction from baseline in Gamma Glutamyl Transferase (GGT), and ≥25% reduction from baseline in direct (conjugated) bilirubin. Participants with missing values were considered non-responders.
Up to Week 48
Change From Baseline in GGT
Zeitfenster: Baseline and up to Week 48
Blood samples were collected to assess GGT levels. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Total and Direct (Conjugated) Bilirubin
Zeitfenster: Baseline and up to Week 48
Blood samples were collected to assess direct bilirubin levels. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Endogenous Bile Acids
Zeitfenster: Baseline and up to Week 48
Plasma samples were collected to assess endogenous bile acids. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Liver Stiffness as Assessed by Transient Elastography
Zeitfenster: Baseline and up to Week 48
Liver stiffness was measured using ultrasound elastography. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious TEAEs
Zeitfenster: Up to Week 48
TEAEs were defined as adverse events that were reported or worsened on or after the first dose of study treatment. Serious adverse events are adverse events resulting in death, are immediately life threatening, requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, or results in persistent or significant disability/incapacity.
Up to Week 48
Change From Baseline in Plasma Levels of Fat-Soluble Vitamin D
Zeitfenster: Baseline and Week 48
Plasma samples were collected to assess levels of fat-soluble vitamins D. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and Week 48
Change From Baseline in Plasma Levels of Fat-Soluble Vitamin K
Zeitfenster: Baseline and Week 48
Plasma samples were collected to assess levels of fat-soluble vitamin K. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and Week 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. September 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Oktober 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 747-308

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren