Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus obetikolihapon (OCA) tehon, turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka (PK) ja farmakodynamiikka (PD) arvioimiseksi plaseboon verrattuna lapsipotilailla, joilla on sapen atresia, post-hepatoportoenterostomia

tiistai 16. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Intercept Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2/3 tutkimus obetikolihapon tehon, turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikan arvioimiseksi plaseboon verrattuna lapsipotilailla, joilla on sapen atresia, post-hepatoportoenterostomia

Tässä tutkimuksessa arvioidaan OCA:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä PK/PD:tä kelvollisilla lapsipotilailla, joilla on sapen atresia ja onnistunut hepatoportoenterostomia (HPE, joka tunnetaan myös nimellä Kasai portoenterostomia). Kaksoissokkojakso koostuu kahdesta vaiheesta: annoksen titrausvaiheesta ja iänpidennyshoitovaiheesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

28

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3104
        • Royal Childrens Hospital
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare-Zedek Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
  • Kiina
      • Guangzhou, Kiina
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, Kiina
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Kiina
        • Childrens Hospital of Shanghai
      • Taiyuan, Kiina
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310006
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 59100
        • University Malaya Medical Center
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malesia, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Azinab II
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan
        • National Chen Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi ihsan Dogramaci Cocuk Hastansesi
    • Antalya
      • Konyaalti, Antalya, Turkki (Türkiye), 07050
        • Akdeniz Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Pediatrik Gastroenteroloji
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turkki (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi Pediatrik Gastroenteroloji Bölümü
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1142
        • Starship Child Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset pediatriset osallistujat syntymästä alle 18-vuotiaaksi. Huomautus: Alle 2-vuotiaita osallistujia ei oteta mukaan ennen kuin turvallisuustiedot on tarkasteltu suunnitellun välianalyysin aikana ja Data Safety Monitoring Boardin (DSMB) on hyväksytty, että tämän ikäryhmän rekisteröimiseksi on riittävästi turvallisuustietoja.
  • Ei-syndromisen sapen atresian diagnoosi.
  • Osoitettu onnistunut HPE, joka määritellään kokonaisbilirubiinilla < 2 milligrammaa desilitrassa (mg/dl) (34,2 mikromoolia litrassa [μmol/L]) vähintään 3 kuukautta HPE-toimenpiteen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi maksansiirto tai aktiivinen tila siirtoluettelossa.
  • Osallistujat, joilla on diagnosoitu biliary atresia pernan epämuodostuma (BASM).
  • Konjugoitu (suora) bilirubiini ≥ normaalin yläraja (ULN) paikkaspesifisellä vertailualueella. Jos konjugoitua bilirubiinia ei ole saatavilla: kokonaisbilirubiini ≥2 mg/dL (34,2 mol/L).
  • Verihiutaleet <120 000/μl
  • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) ≥1,5.

  • Dekompensoidun kroonisen maksasairauden nykyiset tai aiemmat komplikaatiot, mukaan lukien:

    1. Gastroesofageaaliset suonikohjut ja/tai suonikohjujen verenvuoto
    2. Kliinisesti ilmeinen askites, joka liittyy portaaliverenpaineeseen
    3. Hepaattinen enkefalopatia
    4. Portosysteemisen shuntin asennus etukäteen
    5. Hepatopulmonaalinen oireyhtymä tai portopulmonaalinen hypertensio
    6. Hepatorenaalinen oireyhtymä
    7. Kaikki kuvantamiseen perustuvat todisteet portaaliverenpaineesta (esim. porttilaskimon ontelomuutos, vatsan suonikohjut jne.)
    8. Maksasolukarsinooma
    9. Childs-Pugh B tai C
  • Pituus ja paino Z-pisteet <-2 kohdekohtaisia ​​viitealueita kohti.
  • Akoliset (vaaleat) ulosteet.
  • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 4x ULN.
  • Alaniiniaminotransferaasi > 4x ULN
  • GGT > 500 yksikköä litrassa (U/L)
  • Antikoagulaatiohoidossa
  • Albumiini <3,5 grammaa desilitrassa (g/dl).
  • Kyvyttömyys niellä tabletteja (eli tabletteja tai minitabletteja).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Osallistujat saavat OCA:n
Osallistujat satunnaistetaan saamaan OCA:ta (alkaen 1,5 milligrammaa [mg] aikuisen ekvivalenttiannoksesta [AED]) suun kautta veden kanssa kerran päivässä. Annosta titrataan 2 viikon välein asteittain ensimmäisten 6 viikon ajan alkaen 1,5 mg:sta AED:sta ja titrataan 3 mg:aan AED:a enintään 5 mg:aan AED:n siedettynä; Keskustelua Medical Monitorin kanssa suositellaan nostoa määritettäessä, jos huomattavia merkkejä tai oireita on ilmaantunut. Kuuden viikon annoksen titrausvaiheen jälkeen osallistujat jatkavat siedetyllä annoksella noin 24 kuukauden ajan ikääntymishoitovaiheessa.
Lääke: OCA
OCA annetaan.
Placebo Comparator: Osallistujat, jotka saavat Matching lumelääkettä
Osallistujat satunnaistetaan saamaan vastaavaa lumelääkettä suun kautta, veden kanssa, kerran päivässä. Annosta titrataan 2 viikon välein asteittain ensimmäisten 6 viikon ajan alkaen 1,5 mg:sta AED:sta ja titrataan 3 mg:aan AED:a enintään 5 mg:aan AED:n siedettynä; Keskustelua Medical Monitorin kanssa suositellaan nostoa määritettäessä, jos huomattavia merkkejä tai oireita on ilmaantunut. Kuuden viikon annoksen titrausvaiheen jälkeen osallistujat jatkavat siedetyllä annoksella noin 24 kuukauden ajan ikääntymishoitovaiheessa.
Lääke: Vastaava Placebo
Vastaavaa placeboa annetaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of Participants With Composite Liver-Related Clinical Events
Aikaikkuna: Up to Week 48
Number of participants experiencing any of the following: All-cause death; Liver transplantation; Hospitalization (≥24 hours) for variceal bleeding, hepatic encephalopathy, or spontaneous bacterial peritonitis; Clinically relevant ascites requiring therapeutic paracentesis have been presented. No clinical outcome events were reported at the time of the study termination; hence It was not possible to conduct the planned primary efficacy analysis.
Up to Week 48
Change From Baseline in Pediatric End-stage Liver Disease (PELD) Score
Aikaikkuna: Baseline and up to Week 48
The Pediatric End-stage Liver Disease (PELD) score is a scale used to assess the severity of chronic liver disease in pediatric participants younger than 12 years of age. The total PELD score ranges from negative values to positive values, with no absolute minimum or maximum, with higher scores indicating more severe liver disease and greater urgency for liver transplantation. The score is calculated using total bilirubin, international normalized ratio (INR), albumin, age at listing, and growth failure. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was calculated as the last post-baseline value minus the baseline value. A negative change from baseline indicates improvement, while a positive change indicates worsening.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Model of End-stage Liver Disease With Sodium (MELD-NA) Score
Aikaikkuna: Baseline and up to Week 48
The Model of End-stage Liver Disease with Sodium (MELD-Na) score is a scale used to assess the severity of chronic liver disease in participants 12 years of age and older, ranging from 6 (less ill) to 40 (gravely ill). Higher scores indicate more severe liver disease and greater urgency for liver transplantation. The score is derived from total bilirubin, serum creatinine, INR, and serum sodium. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was calculated as the last post-baseline value minus the baseline value. A negative change from baseline indicates improvement, while a positive change indicates worsening.
Baseline and up to Week 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percentage of Participants With Improvement in GGT and Direct Bilirubin (Composite Responder Endpoint)
Aikaikkuna: Up to Week 48
Participants were considered responders if both of the following criteria were met at EOS: ≥40% reduction from baseline in Gamma Glutamyl Transferase (GGT), and ≥25% reduction from baseline in direct (conjugated) bilirubin. Participants with missing values were considered non-responders.
Up to Week 48
Change From Baseline in GGT
Aikaikkuna: Baseline and up to Week 48
Blood samples were collected to assess GGT levels. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Total and Direct (Conjugated) Bilirubin
Aikaikkuna: Baseline and up to Week 48
Blood samples were collected to assess direct bilirubin levels. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Endogenous Bile Acids
Aikaikkuna: Baseline and up to Week 48
Plasma samples were collected to assess endogenous bile acids. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Liver Stiffness as Assessed by Transient Elastography
Aikaikkuna: Baseline and up to Week 48
Liver stiffness was measured using ultrasound elastography. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious TEAEs
Aikaikkuna: Up to Week 48
TEAEs were defined as adverse events that were reported or worsened on or after the first dose of study treatment. Serious adverse events are adverse events resulting in death, are immediately life threatening, requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, or results in persistent or significant disability/incapacity.
Up to Week 48
Change From Baseline in Plasma Levels of Fat-Soluble Vitamin D
Aikaikkuna: Baseline and Week 48
Plasma samples were collected to assess levels of fat-soluble vitamins D. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and Week 48
Change From Baseline in Plasma Levels of Fat-Soluble Vitamin K
Aikaikkuna: Baseline and Week 48
Plasma samples were collected to assess levels of fat-soluble vitamin K. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and Week 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Intercept Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 2. syyskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. lokakuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 747-308

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa