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Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) dell'acido obeticolico (OCA) rispetto al placebo in partecipanti pediatrici con atresia biliare, post-epatoportoenterostomia

29 ottobre 2025 aggiornato da: Intercept Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2/3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'acido obeticolico rispetto al placebo in soggetti pediatrici con atresia biliare, post-epatoportoenterostomia

Questo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità, nonché la PK/PD dell'OCA in partecipanti pediatrici idonei con atresia biliare con epatoportoenterostomia (HPE, nota anche come portoenterostomia di Kasai) riuscita. Il periodo in doppio cieco comprende 2 fasi: fase di titolazione della dose e fase di trattamento di espansione dell’età.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3104
        • Royal Childrens Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Stollery Children's Hospital
  • Cina
      • Guangzhou, Cina
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, Cina
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Cina
        • Childrens Hospital of Shanghai
      • Taiyuan, Cina
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310006
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah Medical Center
      • Jerusalem, Israele
        • Shaare-Zedek Medical Center
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Center
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Azinab II
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1142
        • Starship Child Health
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Tainan City, Taiwan
        • National Chen Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan District, Taiwan
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi ihsan Dogramaci Cocuk Hastansesi
    • Antalya
      • Konyaalti, Antalya, Turchia (Türkiye), 07050
        • Akdeniz Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Pediatrik Gastroenteroloji
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi Pediatrik Gastroenteroloji Bölümü

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti pediatrici maschi o femmine dalla nascita fino a <18 anni. Nota: i partecipanti di età <2 anni non verranno iscritti fino a dopo la revisione dei dati di sicurezza durante l'analisi provvisoria pianificata e l'accordo del Data Safety Monitoring Board (DSMB) che sono disponibili dati di sicurezza sufficienti per arruolare questa fascia di età.
  • Diagnosi di atresia biliare non sindromica.
  • Dimostrato HPE di successo definito da bilirubina totale <2 milligrammi per decilitro (mg/dL) (34,2 micromoli per litro [μmol/L]) almeno 3 mesi dopo la procedura HPE.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trapianto di fegato o stato attivo nell'elenco dei trapianti.
  • Partecipanti con diagnosi di atresia biliare e malformazione splenica (BASM).
  • Bilirubina coniugata (diretta) ≥ limite superiore della norma (ULN) dell'intervallo di riferimento sito-specifico. Se la bilirubina coniugata non è disponibile: bilirubina totale ≥ 2 mg/dL (34,2 mol/L).
  • Piastrine <120.000/μL
  • Rapporto internazionale normalizzato (INR) ≥1,5.

  • Complicazioni attuali o pregresse di malattia epatica cronica scompensata, tra cui:

    1. Varici gastroesofagee e/o sanguinamento da varici
    2. Ascite clinicamente evidente correlata all'ipertensione portale
    3. Encefalopatia epatica
    4. Previo posizionamento di shunt portosistemico
    5. Sindrome epatopolmonare o ipertensione portopolmonare
    6. Sindrome epatorenale
    7. Qualsiasi evidenza di ipertensione portale basata sull'imaging (ad esempio, trasformazione cavernosa della vena porta, varici addominali, ecc.)
    8. Carcinoma epatocellulare
    9. Childs-Pugh B o C
  • Punteggio Z per altezza e peso <-2 per intervalli di riferimento specifici del sito.
  • Feci acoliche (pallide).
  • Aspartato aminotransferasi (AST) >4x ULN.
  • Alanina aminotransferasi >4x ULN
  • GGT >500 unità per litro (U/L)
  • Sulla terapia anticoagulante
  • Albumina <3,5 grammi per decilitro (g/dL).
  • Incapacità di deglutire le compresse (ad es. formulazioni in compresse o mini-compresse).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Partecipanti che ricevono OCA
I partecipanti verranno randomizzati a ricevere OCA (a partire da 1,5 milligrammi [mg] dose equivalente per adulti [AED]) per via orale, con acqua, una volta al giorno. La dose verrà titolata ogni 2 settimane in modo graduale per le prime 6 settimane, iniziando con 1,5 mg di AED e titolando attraverso 3 mg di AED fino a un massimo di 5 mg di AED, come tollerato; si consiglia una discussione con il Medical Monitor quando si determina l'aumento della titolazione se sono insorti segni o sintomi considerevoli. Dopo la fase di titolazione della dose di 6 settimane, i partecipanti continueranno alla dose tollerata per circa 24 mesi nella fase di trattamento di espansione dell'età.
Droga: OCA
Verrà somministrato l'OCA.
Comparatore placebo: Partecipanti che hanno ricevuto il placebo corrispondente
I partecipanti verranno randomizzati per ricevere il placebo corrispondente per via orale, con acqua, una volta al giorno. La dose verrà titolata ogni 2 settimane in modo graduale per le prime 6 settimane, iniziando con 1,5 mg di AED e titolando attraverso 3 mg di AED fino a un massimo di 5 mg di AED, come tollerato; si consiglia una discussione con il Medical Monitor quando si determina l'aumento della titolazione se sono insorti segni o sintomi considerevoli. Dopo la fase di titolazione della dose di 6 settimane, i partecipanti continueranno alla dose tollerata per circa 24 mesi nella fase di trattamento di espansione dell'età.
Droga: Placebo corrispondente
Verrà somministrato il placebo corrispondente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo fino alla prima occorrenza dell'endpoint composito
Lasso di tempo: Fino alla settimana 64
Valutare l'effetto dell'OCA rispetto al placebo in combinazione con lo standard di cura locale stabilito sugli esiti clinici nei partecipanti con atresia biliare che hanno avuto una procedura Kasai con successo, misurato in base al tempo trascorso al primo verificarsi di uno qualsiasi dei seguenti eventi aggiudicati, derivati ​​come compositi endpoint dell'evento di morte per tutte le cause, trapianto di fegato, punteggio PELD (malattia epatica allo stadio terminale pediatrica) ≥17/modello di malattia epatica allo stadio terminale (MELD)≥15, ospedalizzazione (come definito da una degenza di 24 ore o superiore) per nuova insorgenza o recidiva di sanguinamento da varici, encefalopatia epatica (definita da un punteggio West Haven ≥ 2), peritonite batterica spontanea (confermata da paracentesi diagnostica) e ascite clinicamente evidente correlata all'ipertensione orale (ascite resistente ai diuretici che richiede paracentesi terapeutica a una frequenza di almeno due volte al mese)
Fino alla settimana 64

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di OCA non coniugato (genitore), glico-OCA, tauro-OCA e OCA totale (somma molare di OCA e dei suoi coniugati attivi)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 64
Le concentrazioni plasmatiche di OCA e dei suoi coniugati (glico-OCA e tauro-OCA) saranno determinate utilizzando metodi validati di spettrometria di massa/spettrometria di massa con cromatografia liquida
Fino alla settimana 64
Variazione rispetto al basale della gamma glutamil transferasi (GGT)
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 64
Verranno calcolati campioni di sangue per valutare i livelli di GGT.
Basale e fino alla settimana 64
Variazione rispetto al basale della bilirubina totale e diretta (coniugata).
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 64
Verranno calcolati campioni di sangue per valutare i livelli di bilirubina totale e diretta (coniugata).
Basale e fino alla settimana 64
Variazione rispetto al basale del fattore di crescita dei fibroblasti-19 (FGF-19)
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 64
Verranno calcolati campioni di sangue per valutare FGF-19
Basale e fino alla settimana 64
Variazione rispetto al basale del 7-idrossil-4-colesten-3-one (C4)
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 64
Verranno calcolati i campioni di sangue per valutare C4
Basale e fino alla settimana 64
Variazione rispetto al basale degli acidi biliari endogeni
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 64
Verranno calcolati campioni di sangue per valutare gli acidi biliari endogeni
Basale e fino alla settimana 64
Variazione rispetto al basale della rigidità epatica valutata mediante elastografia transitoria
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 64
Basale e fino alla settimana 64
Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici delle vitamine liposolubili (D e K)
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 64
Verranno calcolati campioni di sangue per valutare i livelli plasmatici di vitamine liposolubili (D e K)
Basale e fino alla settimana 64
Sicurezza e tollerabilità valutate in base all'incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) inclusi gli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 64
Fino alla settimana 64

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 settembre 2024

Completamento primario (Effettivo)

21 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

21 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

31 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 747-308

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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