胆道閉鎖症、肝門脈腸瘻造設術後の小児参加者を対象に、オベチコール酸（OCA）の有効性、安全性、忍容性、薬物動態（PK）、および薬力学（PD）をプラセボと比較して評価する研究

包含基準:

• 新生児から 18 歳未満までの男性または女性の小児科参加者。 注: 2 歳未満の参加者は、予定されている中間分析中に安全性データがレビューされ、この年齢層を登録するのに十分な安全性データがあるというデータ安全性監視委員会 (DSMB) からの同意が得られるまで登録されません。
• 非症候性胆道閉鎖症の診断。
• HPE 処置後少なくとも 3 か月で、総ビリルビンが 2 ミリグラム/デシリットル (mg/dL) (34.2 マイクロモル/リットル [μmol/L]) 未満であることによって定義される HPE の成功を実証。

除外基準:

• 以前の肝移植、または移植リスト上のアクティブなステータス。
• 参加者は胆道閉鎖症脾臓奇形（BASM）と診断されました。
• 結合型（直接）ビリルビン ≧ 部位特異的参照範囲の正常上限（ULN）。 抱合型ビリルビンが入手できない場合: 総ビリルビン ≥2 mg/dL (34.2 mol/L)。
• 血小板 <120,000/μL
• 国際正規化比率 (INR) ≥1.5。

• 以下を含む非代償性慢性肝疾患の合併症の現在または既往歴:

  1. 胃食道静脈瘤および/または静脈瘤出血
  2. 門脈圧亢進症に関連する臨床的に明らかな腹水
  3. 肝性脳症
  4. 門脈大循環シャントの事前留置
  5. 肝肺症候群または門脈肺高血圧症
  6. 肝腎症候群
  7. 画像に基づく門脈圧亢進症の証拠（例：門脈の海綿体変形、腹部静脈瘤など）
  8. 肝細胞癌
  9. チャイルズ・ピュー B または C
• 身長と体重の Z スコア <-2 (部位固有の参照範囲ごと)。
• 無酸性（淡い）便。
• アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) >4x ULN。
• アラニンアミノトランスフェラーゼ >4x ULN
• GGT >500 単位/リットル (U/L)
• 抗凝固療法について
• アルブミン <3.5 グラム/デシリットル (g/dL)。
• 錠剤（錠剤またはミニ錠剤など）を飲み込むことができない。