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胆道閉鎖症、肝門脈腸瘻造設術後の小児参加者を対象に、オベチコール酸（OCA）の有効性、安全性、忍容性、薬物動態（PK）、および薬力学（PD）をプラセボと比較して評価する研究

2026年6月16日 更新者：Intercept Pharmaceuticals

肝門脈腸瘻造設術後の胆道閉鎖症の小児被験者を対象に、オベチコール酸の有効性、安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学をプラセボと比較して評価するランダム化二重盲検プラセボ対照第2/3相試験

この研究では、肝門脈腸瘻造設術（HPE、葛西門脈腸瘻造設術としても知られる）に成功した胆道閉鎖症の対象となる小児参加者を対象に、OCAの有効性、安全性、忍容性、PK/PDを評価します。 二重盲検期間は、用量漸増段階と年齢拡大治療段階の 2 つの段階で構成されます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

28

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル
        • Hadassah Medical Center
      • Jerusalem、イスラエル
        • Shaare-Zedek Medical Center
  • オーストラリア
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide、South Australia、オーストラリア、5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3104
        • Royal Childrens Hospital
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
      • Edmonton、Alberta、カナダ
        • Stollery Children's Hospital
  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール
        • KK Women's and Children's Hospital
  • トルコ（Türkiye）
      • Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
        • Hacettepe Universitesi ihsan Dogramaci Cocuk Hastansesi
    • Antalya
      • Konyaalti、Antalya、トルコ（Türkiye）、07050
        • Akdeniz Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Pediatrik Gastroenteroloji
    • İzmir
      • Bornova、İzmir、トルコ（Türkiye）、35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi Pediatrik Gastroenteroloji Bölümü
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1142
        • Starship Child Health
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、59100
        • University Malaya Medical Center
    • Kelantan
      • Kota Bharu、Kelantan、マレーシア、15586
        • Hospital Raja Perempuan Azinab II
  • 中国
      • Guangzhou、中国
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai、中国
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai、中国
        • Childrens Hospital of Shanghai
      • Taiyuan、中国
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310006
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • 台湾
      • Taichung、台湾
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Tainan、台湾
        • National Chen Kung University Hospital
      • Taipei、台湾
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan、台湾
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Queen Mary Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 新生児から 18 歳未満までの男性または女性の小児科参加者。 注: 2 歳未満の参加者は、予定されている中間分析中に安全性データがレビューされ、この年齢層を登録するのに十分な安全性データがあるというデータ安全性監視委員会 (DSMB) からの同意が得られるまで登録されません。
  • 非症候性胆道閉鎖症の診断。
  • HPE 処置後少なくとも 3 か月で、総ビリルビンが 2 ミリグラム/デシリットル (mg/dL) (34.2 マイクロモル/リットル [μmol/L]) 未満であることによって定義される HPE の成功を実証。

除外基準:

  • 以前の肝移植、または移植リスト上のアクティブなステータス。
  • 参加者は胆道閉鎖症脾臓奇形（BASM）と診断されました。
  • 結合型（直接）ビリルビン ≧ 部位特異的参照範囲の正常上限（ULN）。 抱合型ビリルビンが入手できない場合: 総ビリルビン ≥2 mg/dL (34.2 mol/L)。
  • 血小板 <120,000/μL
  • 国際正規化比率 (INR) ≥1.5。

  • 以下を含む非代償性慢性肝疾患の合併症の現在または既往歴:

    1. 胃食道静脈瘤および/または静脈瘤出血
    2. 門脈圧亢進症に関連する臨床的に明らかな腹水
    3. 肝性脳症
    4. 門脈大循環シャントの事前留置
    5. 肝肺症候群または門脈肺高血圧症
    6. 肝腎症候群
    7. 画像に基づく門脈圧亢進症の証拠（例：門脈の海綿体変形、腹部静脈瘤など）
    8. 肝細胞癌
    9. チャイルズ・ピュー B または C
  • 身長と体重の Z スコア <-2 (部位固有の参照範囲ごと)。
  • 無酸性（淡い）便。
  • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) >4x ULN。
  • アラニンアミノトランスフェラーゼ >4x ULN
  • GGT >500 単位/リットル (U/L)
  • 抗凝固療法について
  • アルブミン <3.5 グラム/デシリットル (g/dL)。
  • 錠剤（錠剤またはミニ錠剤など）を飲み込むことができない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：OCAを受ける参加者
参加者は無作為に割り付けられ、OCA（成人等量1.5ミリグラム[mg][AED]から開始）を1日1回、水とともに経口投与される。 用量は、最初の 6 週間は 2 週間ごとに段階的に増量され、1.5 mg AED から開始し、許容範囲に応じて 3 mg AED から最大 5 mg AED まで増量されます。重大な兆候や症状が現れた場合、漸増を決定する際には、メディカルモニターと話し合うことが推奨されます。 6週間の用量漸増段階に続いて、参加者は年齢拡大治療段階で約24か月間耐用量を継続します。
薬：OCA
OCAが投与されます。
プラセボコンパレーター：適合するプラセボを投与された参加者
参加者は無作為に割り付けられ、対応するプラセボを1日1回、水とともに経口投与される。 用量は、最初の 6 週間は 2 週間ごとに段階的に増量され、1.5 mg AED から開始し、許容範囲に応じて 3 mg AED から最大 5 mg AED まで増量されます。重大な兆候や症状が現れた場合、漸増を決定する際には、メディカルモニターと話し合うことが推奨されます。 6週間の用量漸増段階に続いて、参加者は年齢拡大治療段階で約24か月間耐用量を継続します。
薬：一致するプラセボ
対応するプラセボが投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of Participants With Composite Liver-Related Clinical Events
時間枠：Up to Week 48
Number of participants experiencing any of the following: All-cause death; Liver transplantation; Hospitalization (≥24 hours) for variceal bleeding, hepatic encephalopathy, or spontaneous bacterial peritonitis; Clinically relevant ascites requiring therapeutic paracentesis have been presented. No clinical outcome events were reported at the time of the study termination; hence It was not possible to conduct the planned primary efficacy analysis.
Up to Week 48
Change From Baseline in Pediatric End-stage Liver Disease (PELD) Score
時間枠：Baseline and up to Week 48
The Pediatric End-stage Liver Disease (PELD) score is a scale used to assess the severity of chronic liver disease in pediatric participants younger than 12 years of age. The total PELD score ranges from negative values to positive values, with no absolute minimum or maximum, with higher scores indicating more severe liver disease and greater urgency for liver transplantation. The score is calculated using total bilirubin, international normalized ratio (INR), albumin, age at listing, and growth failure. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was calculated as the last post-baseline value minus the baseline value. A negative change from baseline indicates improvement, while a positive change indicates worsening.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Model of End-stage Liver Disease With Sodium (MELD-NA) Score
時間枠：Baseline and up to Week 48
The Model of End-stage Liver Disease with Sodium (MELD-Na) score is a scale used to assess the severity of chronic liver disease in participants 12 years of age and older, ranging from 6 (less ill) to 40 (gravely ill). Higher scores indicate more severe liver disease and greater urgency for liver transplantation. The score is derived from total bilirubin, serum creatinine, INR, and serum sodium. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was calculated as the last post-baseline value minus the baseline value. A negative change from baseline indicates improvement, while a positive change indicates worsening.
Baseline and up to Week 48

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percentage of Participants With Improvement in GGT and Direct Bilirubin (Composite Responder Endpoint)
時間枠：Up to Week 48
Participants were considered responders if both of the following criteria were met at EOS: ≥40% reduction from baseline in Gamma Glutamyl Transferase (GGT), and ≥25% reduction from baseline in direct (conjugated) bilirubin. Participants with missing values were considered non-responders.
Up to Week 48
Change From Baseline in GGT
時間枠：Baseline and up to Week 48
Blood samples were collected to assess GGT levels. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Total and Direct (Conjugated) Bilirubin
時間枠：Baseline and up to Week 48
Blood samples were collected to assess direct bilirubin levels. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Endogenous Bile Acids
時間枠：Baseline and up to Week 48
Plasma samples were collected to assess endogenous bile acids. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Change From Baseline in Liver Stiffness as Assessed by Transient Elastography
時間枠：Baseline and up to Week 48
Liver stiffness was measured using ultrasound elastography. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and up to Week 48
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious TEAEs
時間枠：Up to Week 48
TEAEs were defined as adverse events that were reported or worsened on or after the first dose of study treatment. Serious adverse events are adverse events resulting in death, are immediately life threatening, requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, or results in persistent or significant disability/incapacity.
Up to Week 48
Change From Baseline in Plasma Levels of Fat-Soluble Vitamin D
時間枠：Baseline and Week 48
Plasma samples were collected to assess levels of fat-soluble vitamins D. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and Week 48
Change From Baseline in Plasma Levels of Fat-Soluble Vitamin K
時間枠：Baseline and Week 48
Plasma samples were collected to assess levels of fat-soluble vitamin K. Baseline was defined as the last assessment prior to first study drug administration. Change from baseline was computed by subtracting the baseline value from the post-baseline value, with a positive change indicating improvement.
Baseline and Week 48

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Intercept Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Lynda Szczech, MD、Intercept Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年9月2日

一次修了 (実際)

2025年10月21日

研究の完了 (実際)

2025年10月21日

試験登録日

最初に提出

2023年11月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年11月2日

最初の投稿 (実際)

2023年11月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月16日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 747-308

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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