카다실에 대한 임상 시험 - 임상 시험 레지스트리

연구 개요

상태

모병

정황

카다실

상세 설명

임상 검사, 설문지, 신경심리학적 평가, 뇌 MRI, 혈액 샘플 평가 및 망막 영상을 사용하여 호주 코호트에서 CADASIL의 임상 프로필과 진행을 특성화하는 것을 목표로 합니다.

이는 현재 호주 3개 주(뉴사우스웨일즈, 빅토리아, 퀸즈랜드)에 걸쳐 6개 현장(진료소, 병원, 대학)에 기반을 둔 다기관 관찰 코호트 연구입니다. 다학문적 팀은 질병에 대한 세계적인 노력과 이해에 기여할 호주 CADASIL 코호트를 최초로 개발하는 것을 목표로 하고 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

300

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

이름: Danit Saks, MBMSc, MRes, PhD
전화번호: +612 9348 1658
이메일: d.saks@unsw.edu.au

연구 장소

호주
- New South Wales
  - Newcastle, New South Wales, 호주, 2305
    - 모병
    - John Hunter Hospital
    - 연락하다:
      
      Beata Bajorek, BPharm DipHospPharm PhD
      
      전화번호: +612 4055 0650
      
      이메일: Beata.Bajorek@newcastle.edu.au
  - Sydney, New South Wales, 호주, 2031
    - 모병
    - Prince of Wales Hospital
    - 연락하다:
      
      Danit Saks, PhD
      
      전화번호: +61 2 93481658
      
      이메일: d.saks@unsw.edu.au
  - Sydney, New South Wales, 호주, 2031
    - 모병
    - University of New South Wales
    - 연락하다:
      
      Danit Saks, PhD
      
      전화번호: +61 2 93481658
      
      이메일: d.saks@unsw.edu.au
- Queensland
  - Brisbane, Queensland, 호주, 4006
    - 아직 모집하지 않음
    - Royal Brisbane and Women's Hospital
    - 연락하다:
      
      Michael O'Sullivan, MD
      
      전화번호: +617 3646 8111
      
      이메일: m.osullivan1@uq.edu.au
- Victoria
  - Melbourne, Victoria, 호주, 3052
    - 모병
    - Royal Melbourne Hospital
    - 연락하다:
      
      Ashley Park, MD
      
      전화번호: +613 9342 7000
      
      이메일: ashley.park@mh.org.au

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

유전자 검사로 확인된 CADASIL 환자, 임상 증상 또는 CADASIL 가족력으로 의심되는 개인.

대조군 코호트는 NOTCH3 병원성 변종에 대해 음성이며 인지적 불만이 없습니다.

설명

포함 기준:

성인 ≥18세
서면 동의를 제공하는 능력
- 시각 장애가 있는 개인을 위해 큰 활자 버전을 사용할 수 있습니다.
- 추가 지원이 필요할 수 있는 인지 장애가 있는 개인을 위해 읽기 쉬운 버전이 제공됩니다.
테스트 장소에 참석할 수 있는 능력
최소 데이터 세트(건강 검진 및 병력 설문지, 유전 상태를 확인하기 위한 혈액 검사 및 짧은(20분) 신경심리학 평가)를 완료할 수 있는 능력.
다음 범주 중 하나에 따른 CADASIL 참가자:
1. 유전자 검사를 통해 진단이 확인된 경우(NOTCH3 병원성 변종), 또는
2. 병력 및 뇌 MRI를 기반으로 의심되는 진단, 또는
3. NOTCH3 병원성 변종에 양성인 참가자의 1촌 친척

또는 6. NOTCH3 병원성 변종에 음성이고 인지적 불만이 없는 관련 없는 개인(예: 제어 참가자)

제외 기준:

1. 사전 동의를 제공할 수 없게 만드는 심각한 인지 장애.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

그룹/코호트 수

2

코호트 및 개입

그룹/코호트
카다실 코호트
통제 코호트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
온라인 의료 설문지 기간: 기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	참가자의 병력(CADASIL 및 기타), 가족력, 약물 사용에 대한 질문이 포함됩니다. 결과는 임상 프로필을 알리는 데 사용됩니다.	기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
체중과 신장을 결합하여 BMI를 kg/m^2 단위로 보고합니다. 기간: 기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	참가자는 구조화된 신체 검사를 받게 되며 이를 통해 임상 프로필에 대한 추가 세부 정보를 얻을 수 있습니다.	기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
혈압 기간: 기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	참가자는 구조화된 신체 검사를 받게 되며 이를 통해 임상 프로필에 대한 추가 세부 정보를 얻을 수 있습니다. 수축기/이완기 혈압은 신체 검사 동안 3회 기록됩니다.	기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
수정된 랜킨 척도(mRS) 기간: 기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	참가자는 구조화된 신체 검사를 받게 되며 이를 통해 임상 프로필에 대한 추가 세부 정보를 얻을 수 있습니다. 0에서 5까지의 척도(0은 증상 없음, 5는 심각한 장애)	기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
국립보건원 뇌졸중 척도(NIHSS) 기간: 기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	참가자는 구조화된 신체 검사를 받게 되며 이를 통해 임상 프로필에 대한 추가 세부 정보를 얻을 수 있습니다. 뇌졸중 증상 및 장애에 관한 개별 항목(11개), 각 항목에 대해 0은 정상을 나타냅니다.	기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
트레일 메이킹 A/B에 필요한 알파벳 기간: 기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	신경 심리학적 배터리의 일부로 참가자는 트레일 만들기 테스트 A와 B를 완료할 수 있는 능력을 알리기 위해 알파벳을 완성해야 합니다. 이는 실행 기능을 나타냅니다.	기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
몬트리올 인지 평가(MoCA) 기간: 기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	신경 심리학적 배터리의 일부로 참가자는 MoCA를 완성하여 전반적인 인지 기능을 측정하게 됩니다.	기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
카테고리 유창함 (동물) 기간: 기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	신경 심리학적 배터리의 일부로 참가자는 처리 속도 측정을 제공하기 위해 Category Fluency를 완료합니다.	기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
숫자 범위 뒤로(WAIS-IV) 기간: 기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	신경 심리학적 배터리의 일부로 참가자는 실행 기능의 척도를 제공하기 위해 숫자 범위를 거꾸로 완료합니다.	기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
국립 보건원 전산화 도구 상자(NIHCTB) 기간: 기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	신경심리학 배터리의 일부로 참가자는 NIHCTB를 완료하여 전반적인 기능에 대한 측정을 제공합니다.	기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
문자 유창성(FAS) 기간: 기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	신경 심리학적 배터리의 일부로 참가자는 FAS를 완료하여 실행 기능 측정을 제공합니다.	기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
레이 청각 언어 학습 테스트(RAVLT) 기간: 기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	신경 심리학적 배터리의 일부로 참가자는 학습 및 기억 측정을 제공하기 위해 RAVLT를 완료합니다.	기준선, 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
뇌 MRI 스캔(총 스캔 시간 60분) - T1 강조 영상 포함 기간: 기준선, 3년차	뇌 형태를 평가하려면	기준선, 3년차
뇌 MRI 스캔(총 스캔 시간 60분) - T2 강조 유체 감쇠 반전 복구(FLAIR) 영상 포함 기간: 기준선, 3년차	뇌 형태를 평가하기 위해 T1 결과와 결합	기준선, 3년차
뇌 MRI 스캔(총 스캔 시간 60분) - 감수성 가중치 MRI 포함 기간: 기준선, 3년차	뇌 미세출혈을 평가합니다. 신호 크기는 자화된 조직 구성 요소(철, 칼슘)의 구획화를 반영하는 신호 감쇠 시간(즉, T2* 맵)을 추정하기 위해 처리됩니다[22]. 신호 위상은 정량적 민감도 매핑을 위해 처리됩니다.	기준선, 3년차
뇌 MRI 스캔(총 스캔 시간 60분) - 다중 쉘 확산 가중 MRI 포함 기간: 기준선, 3년차	분수 이방성 및 평균 확산도와 같은 뇌 백질 미세 구조 무결성의 측정값은 텐서 모델을 사용하여 계산됩니다. 섬유 밀도 및 단면에 대한 픽셀 기반 분석도 수행됩니다. PSMD(골격화 평균 확산도의 피크 폭)와 같은 확산 데이터에서 파생된 뇌혈관 질환의 마커가 계산됩니다. 구조적 연결성도 검토됩니다.	기준선, 3년차
뇌 MRI 스캔(총 스캔 시간 60분) - 다중 라벨링 후 지연이 포함된 의사 연속 동맥 회전 라벨링(PCASL) 관류 영상이 포함됩니다. 기간: 기준선, 3년차	정량적 뇌혈류량과 동맥 통과 시간을 평가하는 데 사용됩니다.	기준선, 3년차
뇌 MRI 스캔(총 스캔 시간 60분) - 휴식 상태의 혈액 산소화 수준 의존(굵은) 영상이 포함됩니다. 기간: 기준선, 3년차	뇌 기능 활동과 뇌혈관 반응성 신호가 포함된 저주파 변동의 진폭을 평가하는 데 사용됩니다. 카프노그래피 모니터를 사용할 수 있는 사이트의 경우 참가자의 호기말 이산화탄소 농도는 뇌혈관 반응성을 보다 정확하게 정량화하기 위해 휴식 상태 굵게 데이터를 획득하는 동안 기록됩니다.	기준선, 3년차

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
혈액 생화학 기간: 기준선, 3년차	임상 프로필을 나타내기 위해 지역 병리학 실험실에서 분석되었습니다. 측정에는 공복 혈당, HbA1c, 지질, C 반응성 단백질, 크레아티닌, 비타민 D 및 간 기능 검사가 포함됩니다.	기준선, 3년차
안구 설문지 기간: 기준선, 3년차	시력능력, 안구증상, 병력에 관한 질문을 포함합니다.	기준선, 3년차
유전적 프로필 기간: 기준선	NOTCH3 변종 및 잠재적으로 변형되는 유전자에 대한 유전자 테스트	기준선
일상생활척도(IADL)의 도구적 활동 기간: 기준선	노인의 일상 생활 기술을 평가하기 위한 8개 항목을 온라인으로 작성했습니다. 결과는 임상 프로필을 알리는 데 사용됩니다.	기준선
삶의 질 척도(EQ-5D-5L) 기간: 기준선	이동성, 자기 관리, 활동, 통증/불편함, 불안/우울증을 평가하는 6개 항목을 온라인으로 완료했습니다. 결과는 임상 프로필을 알리는 데 사용됩니다.	기준선
STOP-BANG 수면 설문지 기간: 기준선	폐쇄성 수면 무호흡증 위험을 평가하기 위한 8개 항목을 온라인으로 작성했습니다. 결과는 임상 프로필을 알리는 데 사용됩니다.	기준선
프로미스(PROMIS) 수면 장애 기간: 기준선	수면의 질을 평가하기 위한 8개 항목을 온라인으로 작성했습니다. 결과는 임상 프로필을 알리는 데 사용됩니다.	기준선
무관심 평가 척도(AES) 기간: 기준선	목표 지향 행동, 목표 관련 인지, 목표 관련 정서적 반응에 따른 무관심을 평가하기 위한 18개 항목을 온라인으로 완료했습니다. 결과는 임상 프로필을 알리는 데 사용됩니다.	기준선
다차원 피로 척도(MFI) 기간: 기준선	신체적, 정신적 피로와 의욕을 평가하는 20개 항목을 온라인으로 작성합니다. 결과는 임상 프로필을 알리는 데 사용됩니다.	기준선
환자 건강 설문지-9(PHQ-9) 기간: 기준선	우울증 증상과 심각도를 평가하기 위한 9개 항목을 온라인으로 작성했습니다. 결과는 임상 프로필을 알리는 데 사용됩니다.	기준선
병원 불안 및 우울증 척도(HADS) 기간: 기준선	온라인으로 작성되며 불안과 우울증의 비신체적 증상을 평가하는 14개 항목이 포함되어 있습니다. 결과는 임상 프로필을 알리는 데 사용됩니다.	기준선
연구 파트너 무관심 평가 척도(AES) 기간: 기준선	지정된 연구 파트너(참가자를 잘 아는 사람, 예: 배우자, 보호자, 친구 등). 목표지향적 행동, 목표관련 인지, 목표관련 감정반응을 통해 참가자의 무관심을 알린다.	기준선
일상 생활 규모(IADL)의 연구 파트너 도구 활동 기간: 기준선	지정된 연구 파트너(참가자를 잘 아는 사람, 예: 배우자, 보호자, 친구 등). 노인의 일상생활 능력을 평가하는 8가지 항목. 결과는 참가자의 임상 프로필을 알리는 데 사용됩니다.	기준선
신경정신과적 목록(NPI-Q) 기간: 기준선	지정된 연구 파트너(참가자를 잘 아는 사람, 예: 배우자, 보호자, 친구 등). 도메인 약 12개 100개의 질문. 참가자의 정신병리학을 알리는 데 사용됩니다.	기준선
블러드 오믹 조사 기간: 기준선 및 3년차	유전체학, 단백질체학, 지질체학 및 후생유전체학 분석을 위해 혈액 튜브를 뉴사우스웨일스 대학으로 운송합니다.	기준선 및 3년차
안구 평가-시력 기간: 기준선 및 3년차	고대비 문자를 사용한 시력 기능 측정은 원거리 및 근거리의 표준화된 시력 차트를 사용하여 수행됩니다.	기준선 및 3년차
안구 평가 - 대비 감도 기간: 기준선 및 3년차	물체와 그 뒤에 있는 배경을 구별하는 능력과 관련된 시각 기능의 척도입니다.	기준선 및 3년차
안구 평가 - 입체시 기간: 기준선 및 3년차	깊이에 대한 인식은 일련의 입체도를 보면서 입체 시력 기기를 사용하여 측정됩니다.	기준선 및 3년차
안구 평가 - 세극등 검사 기간: 기준선 및 3년차	세극등 조명 시스템과 생체현미경 관찰 시스템을 사용하여 안구 구조를 관찰하는 과정입니다. 세극등 검사는 숙련된 관찰자가 수행하며 안구 매체 혼탁, 눈꺼풀의 이상, 눈물막 및 전방 구조를 식별할 수 있습니다.	기준선 및 3년차
안구 평가 - 표준 자동 시야 측정 기간: 기준선 및 3년차	시야의 민감도를 측정한 것입니다.	기준선 및 3년차
안구 평가 - 안압 기간: 기준선 및 3년차	눈 안의 압력을 측정한 것입니다.	기준선 및 3년차
안구 평가 - 안저 영상(트로피카미드 0.5 또는 1.0% 점안액을 사용한 동공 확장 필요) 기간: 기준선 및 3년차	눈의 뒤쪽을 시각화하는 데 사용됩니다.	기준선 및 3년차
안구 평가 - OCT(Optical Coherence Tomography) 및 OCT 혈관조영술 기간: 기준선 및 3년차	망막 층의 눈 뒤쪽과 망막 혈관을 시각화하는 데 사용됩니다.	기준선 및 3년차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Perminder Sachdev

협력자

Melbourne Health

Royal Brisbane and Women's Hospital

The University of Queensland

Prince of Wales Hospital, Sydney

John Hunter Hospital

St Vincent's Hospital - Sydney, Australia

수사관

수석 연구원: Perminder S Sachdev, MBBS, MD, PhD, FRANZCP, FAAHMS, University of New South Wales

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 11월 25일

기본 완료 (추정된)

2027년 3월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 3월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 11월 18일

처음 게시됨 (실제)

2023년 11월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 5월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 5월 7일

마지막으로 확인됨

2024년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

AusCADASIL

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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