점액다당류증 유형 IIIA(산필리포 증후군 유형 A)가 있는 소아 참가자의 DNL126 연구
2026년 7월 10일 업데이트: Denali Therapeutics Inc.
점액다당류증 유형 IIIA(산필리포 증후군 유형 A)가 있는 소아 참가자를 대상으로 DNL126의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1/2상, 다기관, 공개 라벨 연구
이는 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 참가자를 대상으로 DNL126의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 탐색적 임상 효능을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 1/2상 연구입니다.
핵심 연구 기간은 25주(약 6개월)이며 이후 72주(약 18개월)의 공개 라벨 연장(OLE)이 이어집니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine and Texas Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- MPS IIIA 진단 확인
- 코호트 B만 해당: 동일한 유전자형을 가진 큰 형제자매를 기준으로 심각한 표현형을 갖고 조사자의 의견에 따르면 심각한 MPS IIIA를 갖습니다.
주요 제외 기준:
- 임상시험의 안전한 참여나 연구 평가의 해석을 방해할 수 있다고 연구자가 판단하는 불안정하거나 제대로 통제되지 않는 의학적 상태 또는 심각한 의학적 또는 심리적 동반질환이 있는 경우
- 조사관의 의견에 따라 독립적으로 걷는 능력을 상실한 경우
- 연구자의 의견으로는 대부분의 영양분을 입을 통해 섭취할 수 없는 경우
- 코호트 B에 한해: N-설포글루코사민 설포가수분해효소(SGSH) S298P 돌연변이 또는 느리게 진행되는 표현형과 연관된 것으로 알려진 기타 모든 돌연변이에 대해 동형접합 또는 복합 이형접합입니다.
- 1일차 전 3개월 이내에 CNS 표적화 MPS IIIA 효소 대체 요법(ERT)(예: 척수강내 SGSH 또는 CNS로의 TfR 매개 SGSH 전달)을 사용한 경우
- 이전에 조혈모세포 이식 이력이 있는 경우
- 유전자 치료를 받은 적이 있는 경우
- 스크리닝 후 30일 이내에 제니스테인을 사용했거나 연구 기간 동안 제니스테인을 의도적으로 사용했음
- 발달 지연, 발작 또는 기타 중요한 CNS 장애와 관련이 있는 것으로 알려진 다른 유전자의 병원성 돌연변이가 문서화되어 있는 경우
- 임상적으로 유의한 혈소판감소증, 기타 임상적으로 유의한 응고 이상, 유의한 활동성 출혈이 있거나 항응고제 또는 2가지 이상의 항혈소판제 치료가 필요한 경우
- 요추 천자에 대한 금기 사항
- MRI 스캔에 대한 금기 사항
- 임상적으로 유의미한 뇌졸중, 간질 지속증, 의식 상실을 동반한 두부 외상 또는 스크리닝 3개월 이내에 MPS IIIA와 관련되지 않은 CNS 질환의 병력이 있는 경우
- 심실복막(VP) 션트가 설치되었거나 스크리닝 30일 이내에 임상적으로 유의미한 VP 션트 오작동이 발생한 경우
- 치료되지 않은 중증 두개내 고혈압 또는 뇌 수술을 포함하여 임상적으로 유의미한 중추신경계 외상 또는 장애가 있으며, 연구자의 의견으로는 연구 종료점 평가를 방해하거나 연구 참여를 불안전하게 만들 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 A1
MPS IIIA 참가자
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 A2
MPS IIIA 참가자
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 A3
MPS IIIA 참가자
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 B1
MPS IIIA 참가자
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 B2
MPS IIIA 참가자
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정맥 반복 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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Change from baseline in the natural logarithm of cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration
기간: 49 weeks
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49 weeks
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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정상 범위 내의 CSF HS 농도를 가진 참가자
기간: 49주
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49주
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Change from baseline in the natural logarithm of urine HS (normalized to creatinine) concentration
기간: 49 weeks
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49 weeks
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Change from baseline in liver volume multiples of normal
기간: 49 weeks
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49 weeks
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Change from baseline in the natural logarithm of serum neurofilament light chain (NfL) concentration
기간: 73 weeks
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73 weeks
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Ana-Claire Meyer, MD, Denali Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 12월 7일
기본 완료 (추정된)
2028년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 22일
처음 게시됨 (실제)
2023년 12월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DNLI-I-0001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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