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Studio su DNL126 in partecipanti pediatrici con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (sindrome di Sanfilippo di tipo A)

10 luglio 2026 aggiornato da: Denali Therapeutics Inc.

Uno studio di fase 1/2, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di DNL126 in partecipanti pediatrici con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (sindrome di Sanfilippo di tipo A)

Si tratta di uno studio multicentrico, in aperto, di Fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'efficacia clinica esplorativa di DNL126 nei partecipanti con sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA). Il periodo principale dello studio è di 25 settimane (circa 6 mesi) ed è seguito da un'estensione in aperto (OLE) di 72 settimane (circa 18 mesi).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine and Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi confermata di MPS IIIA
  • Solo coorte B: avere un fenotipo grave basato su un fratello maggiore con lo stesso genotipo e grave MPS IIIA in base all'opinione dello sperimentatore

Criteri chiave di esclusione:

  • Presentare condizioni mediche instabili o scarsamente controllate o comorbilità mediche o psicologiche significative o comorbilità che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero interferire con la partecipazione sicura allo studio o con l'interpretazione delle valutazioni dello studio
  • Secondo l'investigatore hanno perso la capacità di camminare autonomamente
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, non sono in grado di assumere la maggior parte del nutrimento per via orale
  • Solo per la coorte B: sono omozigoti o eterozigoti composti per la mutazione S298P della N-sulfoglucosamina solfoidrolasi (SGSH) o qualsiasi altra mutazione nota per essere associata a un fenotipo a progressione lenta
  • Aver utilizzato qualsiasi terapia enzimatica sostitutiva (ERT) MPS IIIA mirata al sistema nervoso centrale (ad esempio, SGSH intratecale o somministrazione di SGSH mediata da TfR al sistema nervoso centrale) entro 3 mesi prima del giorno 1
  • Avere una precedente storia di trapianto di cellule staminali emopoietiche
  • Avere una precedente storia di terapia genica
  • Aver utilizzato la genisteina entro 30 giorni dallo screening o l'uso previsto della genisteina durante lo studio
  • Avere una probabile mutazione patogena documentata di altri geni noti per essere associati a ritardo dello sviluppo, convulsioni o altri disturbi significativi del sistema nervoso centrale
  • Presentano trombocitopenia clinicamente significativa, altre anomalie della coagulazione clinicamente significative, sanguinamento attivo significativo o richiedono un trattamento con un anticoagulante o più di due agenti antipiastrinici
  • Controindicazione alle punture lombari
  • Controindicazione per la risonanza magnetica
  • Avere una storia clinicamente significativa di ictus, stato epilettico, trauma cranico con perdita di coscienza o qualsiasi malattia del sistema nervoso centrale che non sia correlata alla MPS IIIA entro 3 mesi dallo screening
  • Hanno subito uno shunt ventricoloperitoneale (VP) posizionato o un malfunzionamento dello shunt VP clinicamente significativo entro 30 giorni dallo screening
  • Presentare traumi o disturbi del sistema nervoso centrale clinicamente significativi, inclusa ipertensione intracranica grave non trattata o intervento chirurgico al cervello, che, a giudizio dello sperimentatore, può interferire con la valutazione degli endpoint dello studio o rendere pericolosa la partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte A1
Partecipanti con MPS IIIA
Droga: DNL126
dose ripetuta per via endovenosa
Sperimentale: Coorte A2
Partecipanti con MPS IIIA
Droga: DNL126
dose ripetuta per via endovenosa
Sperimentale: Coorte A3
Partecipanti con MPS IIIA
Droga: DNL126
dose ripetuta per via endovenosa
Sperimentale: Coorte B1
Partecipanti con MPS IIIA
Droga: DNL126
dose ripetuta per via endovenosa
Sperimentale: Coorte B2
Partecipanti con MPS IIIA
Droga: DNL126
dose ripetuta per via endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Change from baseline in the natural logarithm of cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration
Lasso di tempo: 49 weeks
49 weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Partecipanti con concentrazione di HS nel CSF entro il range normale
Lasso di tempo: 49 settimane
49 settimane
Change from baseline in the natural logarithm of urine HS (normalized to creatinine) concentration
Lasso di tempo: 49 weeks
49 weeks
Change from baseline in liver volume multiples of normal
Lasso di tempo: 49 weeks
49 weeks
Change from baseline in the natural logarithm of serum neurofilament light chain (NfL) concentration
Lasso di tempo: 73 weeks
73 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ana-Claire Meyer, MD, Denali Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

26 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DNLI-I-0001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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