Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af DNL126 hos pædiatriske deltagere med mucopolysaccharidosis type IIIA (Sanfilippo syndrom type A)

10. juli 2026 opdateret af: Denali Therapeutics Inc.

En fase 1/2, multicenter, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af DNL126 hos pædiatriske deltagere med mucopolysaccharidosis type IIIA (Sanfilippo syndrom type A)

Dette er et multicenter, åbent, fase 1/2-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og udforskende klinisk effekt af DNL126 hos deltagere med Sanfilippo syndrom Type A (MPS IIIA). Kernestudieperioden er 25 uger (ca. 6 måneder) og efterfølges af en 72-ugers (ca. 18 måneder) åben forlængelse (OLE).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine and Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af MPS IIIA
  • Kun kohorte B: Har en alvorlig fænotype baseret på en ældre søskende med samme genotype og svær MPS IIIA baseret på efterforskerens udtalelse

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har ustabile eller dårligt kontrollerede medicinske tilstande eller betydelig medicinsk eller psykologisk komorbiditet eller komorbiditet, som efter investigatorens mening ville forstyrre sikker deltagelse i forsøget eller fortolkningen af ​​undersøgelsesvurderinger
  • Har mistet evnen til at gå selvstændigt, mener efterforskeren
  • Er ude af stand til at tage størstedelen af ​​ernæringen gennem munden, efter investigatorens mening
  • Kun for kohorte B: Er homozygote eller sammensatte heterozygote for N-sulfoglucosamin sulfohydrolase (SGSH) S298P-mutationen eller enhver anden mutation, der vides at være forbundet med langsomt fremadskridende fænotype
  • Har brugt nogen CNS-målrettet MPS IIIA enzymerstatningsterapi (ERT) (f.eks. intrathekal SGSH eller TfR-medieret SGSH levering til CNS) inden for 3 måneder før dag 1
  • Har en tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  • Har en tidligere historie med genterapi
  • Har brugt genistein inden for 30 dage efter screening eller påtænkt brug af genistein under undersøgelsen
  • Har en dokumenteret sandsynlig patogen mutation af andre gener, der vides at være forbundet med udviklingsforsinkelse, anfald eller andre væsentlige CNS-lidelser
  • Har klinisk signifikant trombocytopeni, anden klinisk signifikant koagulationsabnormitet, betydelig aktiv blødning eller kræver behandling med et antikoagulant eller mere end to blodpladehæmmende midler
  • Kontraindikation for lumbale punkteringer
  • Kontraindikation for MR-skanning
  • Har en klinisk signifikant historie med slagtilfælde, status epilepticus, hovedtraume med tab af bevidsthed eller enhver CNS-sygdom, der ikke er MPS IIIA-relateret inden for 3 måneder efter screening
  • Har fået placeret en ventrikuloperitoneal (VP) shunt eller en klinisk signifikant VP-shuntfejl inden for 30 dage efter screening
  • Har nogen klinisk signifikant CNS-traume eller lidelse, inklusive svær ubehandlet intrakraniel hypertension eller hjernekirurgi, som efter investigatorens mening kan forstyrre vurderingen af ​​undersøgelsens endepunkter eller gøre deltagelse i undersøgelsen usikker

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte A1
Deltagere med MPS IIIA
Medicin: DNL126
intravenøs gentagen dosis
Eksperimentel: Kohorte A2
Deltagere med MPS IIIA
Medicin: DNL126
intravenøs gentagen dosis
Eksperimentel: Kohorte A3
Deltagere med MPS IIIA
Medicin: DNL126
intravenøs gentagen dosis
Eksperimentel: Kohorte B1
Deltagere med MPS IIIA
Medicin: DNL126
intravenøs gentagen dosis
Eksperimentel: Kohorte B2
Deltagere med MPS IIIA
Medicin: DNL126
intravenøs gentagen dosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Change from baseline in the natural logarithm of cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration
Tidsramme: 49 weeks
49 weeks

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Deltagere med CSF HS-koncentration inden for det normale interval
Tidsramme: 49 uger
49 uger
Change from baseline in the natural logarithm of urine HS (normalized to creatinine) concentration
Tidsramme: 49 weeks
49 weeks
Change from baseline in liver volume multiples of normal
Tidsramme: 49 weeks
49 weeks
Change from baseline in the natural logarithm of serum neurofilament light chain (NfL) concentration
Tidsramme: 73 weeks
73 weeks

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Ana-Claire Meyer, MD, Denali Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2023

Først opslået (Faktiske)

26. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DNLI-I-0001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner