Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie DNL126 u dzieci i młodzieży z mukopolisacharydozą typu IIIA (zespół Sanfilippo typu A)

10 lipca 2026 zaktualizowane przez: Denali Therapeutics Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki DNL126 u dzieci i młodzieży z mukopolisacharydozą typu IIIA (zespół Sanfilippo typu A)

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i eksploracyjnej skuteczności klinicznej DNL126 u uczestników z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA). Podstawowy okres badania wynosi 25 tygodni (około 6 miesięcy), po którym następuje 72-tygodniowa (około 18 miesięcy) otwarta kontynuacja (OLE).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine and Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Potwierdzona diagnoza MPS IIIA
  • Tylko kohorta B: mają ciężki fenotyp w oparciu o starsze rodzeństwo o tym samym genotypie i ciężki MPS IIIA w oparciu o opinię badacza

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Mają niestabilne lub słabo kontrolowane schorzenia lub istotne choroby współistniejące lub choroby psychiczne lub medyczne, które w opinii badacza mogłyby zakłócać bezpieczne uczestnictwo w badaniu lub interpretację ocen badania
  • Zdaniem badacza utracili zdolność samodzielnego chodzenia
  • W opinii badacza nie są w stanie przyjąć większości pokarmu doustnie
  • Tylko dla kohorty B: Czy są homozygotami lub złożonymi heterozygotami pod względem mutacji S298P sulfohydrolazy N-sulfoglukozaminy (SGSH) lub jakiejkolwiek innej mutacji, o której wiadomo, że jest związana z wolno postępującym fenotypem
  • Czy stosowano jakąkolwiek enzymatyczną terapię zastępczą MPS IIIA ukierunkowaną na OUN (ERT) ukierunkowaną na OUN (np. dokanałowe dostarczanie SGSH lub SGSH za pośrednictwem TfR do OUN) w ciągu 3 miesięcy przed dniem 1
  • Posiadać wcześniejszą historię przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych
  • Mieć wcześniejszą historię terapii genowej
  • Czy stosowałeś genisteinę w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub zamierzałeś używać genisteiny podczas badania
  • Mają udokumentowaną prawdopodobną patogenną mutację innych genów, o których wiadomo, że są powiązane z opóźnieniem rozwoju, drgawkami lub innymi znaczącymi zaburzeniami OUN
  • Mają klinicznie znaczącą trombocytopenię, inne klinicznie istotne zaburzenia krzepnięcia, znaczne aktywne krwawienie lub wymagają leczenia lekiem przeciwzakrzepowym lub więcej niż dwoma lekami przeciwpłytkowymi
  • Przeciwwskazania do nakłuć lędźwiowych
  • Przeciwwskazania do badania MRI
  • W ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego przebyłeś klinicznie istotny udar, stan padaczkowy, uraz głowy z utratą przytomności lub jakąkolwiek chorobę OUN niezwiązaną z MPS IIIA
  • W ciągu 30 dni od badania przesiewowego założono zastawkę komorowo-otrzewnową (VP) lub klinicznie istotną awarię zastawki VP
  • Czy masz klinicznie istotny uraz lub zaburzenie OUN, w tym ciężkie, nieleczone nadciśnienie wewnątrzczaszkowe lub operację mózgu, która w opinii badacza może zakłócać ocenę punktów końcowych badania lub sprawić, że udział w badaniu będzie niebezpieczny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A1
Uczestnicy z MPS IIIA
Lek: DNL126
dożylna dawka powtarzalna
Eksperymentalny: Kohorta A2
Uczestnicy z MPS IIIA
Lek: DNL126
dożylna dawka powtarzalna
Eksperymentalny: Kohorta A3
Uczestnicy z MPS IIIA
Lek: DNL126
dożylna dawka powtarzalna
Eksperymentalny: Kohorta B1
Uczestnicy z MPS IIIA
Lek: DNL126
dożylna dawka powtarzalna
Eksperymentalny: Kohorta B2
Uczestnicy z MPS IIIA
Lek: DNL126
dożylna dawka powtarzalna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Change from baseline in the natural logarithm of cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration
Ramy czasowe: 49 weeks
49 weeks

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Uczestnicy z stężeniem HS w płynie mózgowo-rdzeniowym w zakresie normy
Ramy czasowe: 49 tygodni
49 tygodni
Change from baseline in the natural logarithm of urine HS (normalized to creatinine) concentration
Ramy czasowe: 49 weeks
49 weeks
Change from baseline in liver volume multiples of normal
Ramy czasowe: 49 weeks
49 weeks
Change from baseline in the natural logarithm of serum neurofilament light chain (NfL) concentration
Ramy czasowe: 73 weeks
73 weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ana-Claire Meyer, MD, Denali Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DNLI-I-0001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj